In un documento preliminare di 58 pagine, il National Institute for Health and Clinical Excellence ha respinto la rimborsabilità a carico del Ssn britannico di dasatinib, nilotinib e imatinib ad alte dosi impiegati per la cura dei pazienti con leucemia mieloide cronica (LMC)  che non rispondono alle dosi standard di imatinib .
Il Nice ha dichiarato che in questo setting le evidenze disponibili sono deboli e ciò va inoltre commisurato con l’alto costi di questi farmaci.

Ai pazienti del Regno Unito che già utilizzano questi farmaci all’interno del Ssn britannico verrà concesso di continuare ma non sarà consentito nessun nuovo trattamento.

Dopo la decisione preliminare, il Nice lascia alle associazioni di pazienti e alle industrie farmaceutiche coinvolte il tempo necessario per presentare un appello. Il Nice non ha il potere di richiedere alle aziende una riduzione del prezzo dei loro farmaci. Spesso, tuttavia, per ottenere la rimborsabilità, avviene che le aziende propongano nuovi e meno costosi schemi di rimborso che spesso prevedono che una parte della terapia venga erogata senza costi per lo stato britannico.

Le aziende hanno reagito alla decisione del Nice affermando che la decisione costituisce un passo indietro nella cura della LMC e anche l’associazione di pazienti denominata  a “CML Support” ha definito la decisione “alquanto deludente”.

La leucemia mieloide cronica, detta anche LMC o leucemia granulocitica cronica,è  caratterizzata dalla presenza nel midollo osseo di un numero eccessivo di globuli bianchi. La LMC origina nelle cellule mieloidi del midollo osseo, sede nella quale le cellule ematiche normalmente si formano a partire da elementi progenitori denominati blasti o cellule staminali. A causare la LMC è la moltiplicazione anomala di cellule staminali emopoietiche pluripotenti, cioè ancora in grado di proliferare e di differenziarsi.

La malattia colpisce ogni anno da 1 a 2 persone ogni 100mila abitanti. Costituisce il 15-20% circa di tutte le leucemie dell'adulto e può insorgere in entrambi i sessi, anche se è leggermente più frequente nell'uomo che nella donna. La malattia può manifestarsi a ogni età, ma è rara sotto i dieci anni e solo il 10% dei casi interessa i soggetti di età compresa tra 5 e 20 anni.


Documento del Nice