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Terapia genica può far regredire il diabete


17 gennaio 2012

I ricercatori dell’Università dell’Illinois hanno sviluppato una procedura che sembra in grado di ridurre la necessità di assunzione di insulina in pazienti con diabete di tipo 1. Si tratta di un sistema che utilizza cellule staminali prelevate dal sangue del cordone ombelicale in grado di “educare” i linfociti T dei pazienti a non aggredire le cellule beta del pancreas che producono insulina. La nuova terapia è stata sperimentata su 15 pazienti e lo studio è stato pubblicato su BMC Medicine.

Il sangue del paziente viene prelevato e immesso in un sistema chiuso che separa i linfociti dalle altre componenti. I linfociti vengono messi a contatto con le cellule CB-SCs (cellule staminali umane multipotenti prelevate dal sangue del cordone ombelicale) e reinfusi nel paziente. A contatto con le cellule staminali, i linfociti T regolatori e i T che “attaccano” le cellule beta del pancreas vengono “rieducati” in modo tale da alterare l’autoimmunità alla base del diabete di tipo 1. Dopo la reinfusione dei linfociti T gli esperti hanno misurato i livelli di emoglobina glicata e del peptide C a 4, 12, 24 e 40 settimane.

Dopo 12 settimane dalla reinfusione dei linfociti T “rieducati” la dose media giornaliera di insulina è stata ridotta del 38% nei pazienti con diabete di tipo 1 con un’attività residua delle cellule beta del pancreas (36 ± 13,2 U/die al basale  vs 22 ± 1,8 U/die a 12 settimane) e del 25% nei pazienti con totale mancanza dell’attività delle cellule che producono insulina (48 ± 7,4 U/die al basale vs 36 ± 4,4 U/die a 12 settimane).

La terapia ha migliorato i livelli di peptide C a digiuno a 12 e 24 settimane. I livelli di emoglobina glicata si sono ridotti dall’8,73% ±  2,49% del basale al 7,67% ± 1,03% a 4 settimane (P=0,036) e a 6,82% ± 0,49% a 12 settimane nei pazienti con diabete di tipo 1 moderato. Per i soggetti con diabete grave i livelli di emoglobina glicata si sono ridotti fino all’ 1,68% ± 0,42% a 12 settimane.

Non sono stati osservati eventi avversi associati alla terapia.

Yong Zhao et al., Reversal of type 1 diabetes via islet beta cell regeneration following immune modulation by cord blood-derived multipotent stem cells, BMC Medicine 2012, 10:3 doi:10.1186/1741-7015-10-3
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Elisa Spelta
Medical Writer

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Data ultimo aggiornamento: 16 aprile 2014

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