Emofilia A, nuova conferma per emicizumab in pazienti pediatrici

Secondo studio di fase III positivo per emicizumab, l'anticorpo monoclonale bi specifico che Roche sta sviluppando per la terapia dell'emofilia A. Ai risultati positivi dello studio HEAVEN 1 comunicati lo scorso mese di dicembre, si aggiungono adesso quelli del trial HEAVEN 2, condotto in pazienti pediatrici affetti da emofilia A e che avevano sviluppato inibitori.

Secondo studio di fase III positivo per emicizumab, l’anticorpo monoclonale bi specifico che Roche sta sviluppando per la terapia dell’emofilia A.

Ai risultati positivi dello studio HEAVEN 1 condotto in soggetti oltre i 12 anni di età e comunicati lo scorso mese di dicembre, si aggiungono adesso quelli del trial HEAVEN 2, condotto in pazienti pediatrici affetti da emofilia A e che avevano sviluppato inibitori, quegli anticorpi diretti contro i fattori VIII ricombinanti che ne vanificano l’attività farmacologica. Contrastarli è difficile, costoso e impegnativo per il paziente perché richiede somministrazioni di farmaco molto frequenti.

Un’analisi ad interim dello studio HEAVEN 2, dopo una mediana di trattamento di 12 settimane, ha evidenziato come la terapia profilattica con emicizumab abbia ridotto il numero dei sanguinamenti in misura clinicamente significativa. Il farmaco veniva somministrato per via sottocutanea una volta alla settimana.

Come già nello studio HEAVEN 1, anche in HEAVEN 2 gli eventi avversi più comuni osservati durante il trattamento con emicizumab, sono state le reazioni in corrispondenza della sede di iniezione. Nel comunicato aziendale non viene fatta menzione di altri eventi indesiderati come le microangiopatie segnalate nello studio precedente.

Emicizumb è un farmaco innovativo nel panorama dei prodotti antemofilia A perché agisce non come sostituto del fattore VIII fisiologico, che nelle persone affette da emofilia A manca del tutto o in parte, ma bensì unendo i fattori IXa e X, che sono le proteine necessarie per attivare la naturale cascata della coagulazione e ripristinando il normale processo di coagulazione del sangue. Svolge cioè l’azione del fattore VIII pur senza esserlo.

Attraverso questo farmaco, Roche conta di ritagliarsi una quota significativa del mercato dell’emofilia che a livello mondiale vale circa 11 miliardi di dollari. Una volta in commercio, competerà con i tradizionali fattori VIII ricombinanti e con i muovi long acting.

Il programma HEAVEN prevede il completamento di altri due studi di Fase III:
•    HEAVEN 3, che valuta la profilassi con emicizumab somministrato una volta alla settimana oppure ogni 2 settimane in pazienti con emofilia A (senza inibitori) con età di 12 anni o superiore
•    HAVEN 4, che valuta la profilassi con emicizumab somministrato ogni 4 settimane in pazienti con emofilia A di età superiore ai 12 anni, con o senza la presenza di inibitori.