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2 Ottobre 2016
  
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SOMMARIO DI QUESTO NUMERO

» PRIMO PIANO
Malattie rare, partnership pubblico-privato per una migliore assistenza al paziente
» INTERVISTE
John F. Crowley: Conosciamo Amicus Therapeutics, realtà biotech con focus nelle malattie metaboliche rare
Bradley Campbell: Malattia di Fabry, con migalastat una nuova opzione di cura
Professor Costanzo: Dermatite atopica: cos'è, le cause e come si presenta
Professor Girolomoni: Nuove possibilità di cura per la dermatite atopica
Professor Costanzo: Come si fa ad applicare sulla cute la giusta quantità di cortisonico-
Prof. Vancheri: Malattie respiratorie rare: novità da ERS 2016
Prof. Albera: Nuovi dati di real life su pirfenidone per la terapia della fibrosi polmonare idiopatica
Dott. D'Antonio: Cosa rappresentano per i pazienti con Bpco i risultati dello studio Salford
Dott.ssa Balestro: Novità nella terapia della fibrosi polmonare idiopatica da ERS 2016
Prof. Poletti: Criobiopsia transbronchiale, precisione diagnostica nelle malattie polmonari diffuse
Dott.ssa Tomassetti: Pneumopatie infiltrative diffuse, diagnosi e nuove possibilità di trattamento
Dr. Piloni: Micobatteriosi atipica, revisione di casi clinici per standardizzare il trattamento
Prof. Paggiaro: Razionale della triplice terapia nei pazienti con BPCO, risultati dalla fase III su fluticasone furoato, umeclidinium e vilanterolo
Prof. Paggiaro: Anticorpi monoclonali per il trattamento dell'asma, le novità in arrivo
Dr.ssa Ciancaleoni: Malattie rare, l'assistenza domiciliare è sostenibile tramite partnership pubblico-privato-
Terapia domiciliare, importanza per i pazienti con la malattia di Gaucher
Dr. Pianigiani: Centro di ascolto per le malattie rare della regione Toscana, sostegno ai pazienti a 360°
Dr.ssa Donati: Dallo screening neonatale all'assistenza del paziente: servizi per le malattie rare in Toscana
Quali sono i problemi che accomunano i pazienti con malattie rare-
» ITALIA
Nuove specialità medicinali: Levotuss, Mictonorm. 3 Nuovi farmaci equivalenti
Nuovo cortisonico migliora la compliance dei pazienti con dermatite atopica o psoriasi
4 variazioni di prezzo
» FDA
Dermatite atopica: revisione prioritaria Fda per dupilumab
» DIABETE
Diabete, combinazione di insulina glargine e lixisenatide meglio della sola glargine
Diabete di tipo 2, se ci si cura bene, vita prolungata di 8 anni
Diabete di tipo 1, Fda approva il primo pancreas artificiale
» CARDIO
Ipercolesterolemia-LDL, da Harvard un confronto tra statine e altri interventi ipolipemizzanti
Anche i TIA, non solo l'ictus, sono associati alla fibrillazione atriale. Anticoagulazione da rivedere
Tromboembolismo venoso acuto, edoxaban bene anche a dosaggio ridotto per pazienti fragili
Cardiologia, obiettivo riduzione mortalità del 25% entro il 2025. E' realistico-
Gestione dell'ipertensione arteriosa polmonare in Italia. Risultati di una survey
» DOLORE
Cebranopadol, analgesico first in class efficace e sicuro
Emicrania, bene in fase III erenumab, anticorpo che blocca il gene della calcitonina
Ketamina, efficace nell'emicrania refrattaria e in altre sindromi accompagnate da dolore
I 3 ricercatori italiani vincitori di "Young Against Pain" 2016 in partenza per il congresso mondiale IASP di Yokohama
» GASTRO
Regime 3D contro l'HCV, efficace anche dopo 8 settimane di trattamento in pazienti di genotipo 1b
Inibitori della pompa protonica, meno sanguinamento gastrointestinale nei pazienti trattati con warfarin
Vedolizumab, ecco i dati parziali che supportano l'utilizzo nel lungo periodo nella colite ulcerosa e nel Crohn
Epatite C, le nuove raccomandazioni 2016 dell'EASL dalla diagnosi al trattamento
» NEURO
SM progressiva, promettente la biotina ad alte dosi. Il target non è il sistema immunitario
Epilessia: una mappa genetica per trovare le cause
» ONCOEMATO
Ca testa-collo, buparlisib aggiunto alla chemio può ritardare la progressione
Profilassi con steroidi riduce la GVHD acuta dopo un trapianto aploidentico di staminali
Mieloma multiplo recidivato/refrattario, delude la combinazione bortezomib-doxorubicina liposomiale pegilata
Ca del colon-retto, cetuximab aggiunto a FOLFOX-4 dà un valore aggiunto nei pazienti con RAS wild-type
Ca al polmone, ceritinib promettente nei pazienti già trattati con crizotinib
Ca epatocellulare, con regorafenib in seconda linea benefici di sopravvivenza che cambiano il paradigma
Sindrome dell'ovaio policistico, letrozolo efficace in prima linea contro l'infertilità
Trombocitopenia immune cronica, buona risposta piastrinica con romiplostim nei bambini
Linfoma di Hodgkin recidivato/refrattario, possibilità di guarigione con brentuximab vedotin
Ca colon retto, AIOM: "screening solo per il 47% degli italiani. I farmaci oggi disponibili hanno migliorato la sopravvivenza"
Vepoloxamer delude in fase III nell'anemia falciforme
Anemia postoperatoria, ferro ev può migliorarne la gestione
Mieloma multiplo, in prima linea carfilzomib non va oltre il pareggio con bortezomib
Ca al polmone ALK+, ceritinib in prima linea ritarda la progressione
Leucemia linfoblastica acuta ricaduta/refrattaria, malattia minima residua influenza gli outcome
Trapianto di staminali, trapianto di microbiota fecale efficace contro la GVHD acuta
Ca alla prostata localizzato, dopo 10 anni efficacia simile dei tre approcci, ma con una diversa qualità di vita
» ARTHRITIS
Artrite psoriasica attiva, conferme di efficacia per ixekizumab in Fase III
Artrite reumatoide, se non controllata con un farmaco anti-TNF, preferibile utilizzare farmaco biologico diverso
Gotta, dati di Fase III suffragano l'impiego di lesinurad quando non è raggiunto il target di uricemia con allopurinolo
Uveite correlata ad AIG, abatacept efficace come trattamento di prima e seconda linea
Spondiloartrite periferica precoce, conferme di efficacia e sicurezza per golimumab
» PNEUMO
BPCO, depositata all'Ema la prima domanda per la tripla combinazione ICS/LABA/LAMA
Emergenza Tubercolosi: come viene gestita fra i rifugiati in Europa. Presentata all'ERS una survey
Asma, studio smentisce problemi di tollerabilità derivanti dall'impiego di paracetamolo in età pediatrica
Asma, le comorbilità riducono la produttività lavorativa
Asma prescolare, individuati fattori di insuccesso alla terapia standard
» ALTRI STUDI
Psoriasi, l'anti IL-23 guselkumab supera l'anti TNF
Dermatite atopica, due studi sul NEJM confermano efficacia e sicurezza di dupilumab
Degenerazione maculare legata all'età, co-formulazione aflibercept-rinucumab non raggiunge l'endpoint in fase II
HIV, terapia precoce riduce del 96% il rischio di trasmissione virale nelle coppie sierodiscordanti
Aggiunta di azitromicina durante il cesareo riduce il rischio di infezioni post parto
» BUSINESS
Novo Nordisk annuncia taglio di mille posizioni a livello globale
Pfizer rimane una "one company", lo spezzatino non si farà più
» ALTRE NEWS
Al via "Rari ma non soli", giornata Internazionale della malattia di Gaucher
Malattie Rare e genetiche: la rivoluzione delle biotecnologie. Se ne parla a Pavia
Immunoterapia oncologica, quarta arma contro il cancro: a Milano esperti a confronto
Eliminare il fumo e l'ipertensione può ridurre del 20-40% i casi di infarto nei pazienti con HIV
In arrivo due nuovi virus influenzali, i consigli da seguire per resistere a una cattiva influenza
Contraccezione, un' italiana su 4 utilizza metodi non sicuri
Forum Leopolda: Sanità del futuro, un'opportunità di crescita, non solo un costo per il Paese




PRIMO PIANO

Malattie rare, partnership pubblico-privato per una migliore assistenza al paziente

Screening metabolico allargato, un percorso ben strutturato di assistenza sul territorio e un servizio di cure mediche domiciliari. Sono questi i principali bisogni dei pazienti italiani affetti da malattie rare, nei casi in cui ci sia una terapia disponibile anche se non risolutiva. Se diagnosticati in tempo, spesso oggi i pazienti con malattie rare possono vivere a lungo e in maniera simile a chi non è affetto da queste patologie. Ma è necessaria la giusta assistenza che però comporta dei costi aggiuntivi, costi che in certi casi potrebbero anche richiedere l'intervento in partnership di enti privati. Se ne è parlato alla stazione Leopolda di Firenze sabato 24 settembre in occasione del convegno "Malattie rare e sostenibilità: il ruolo delle partnership pubblico privato" all'interno del "Forum della sostenibilità e opportunità nel settore della salute".
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INTERVISTE

Conosciamo Amicus Therapeutics, realtà biotech con focus nelle malattie metaboliche rare

Intervista a John F. Crowley, CEO di Amicus Therapeutics
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Malattia di Fabry, con migalastat una nuova opzione di cura

Intervista a Bradley Campbell, COO di Amicus Therapeutics
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Dermatite atopica: cos'è, le cause e come si presenta

Intervista al Professor Antonio Costanzo, Direttore Unità di Dermatologia Humanitas University di Milano
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Nuove possibilità di cura per la dermatite atopica

Intervista al Professor Giampiero Girolomoni, Direttore della Dermatologia dell'Azienda Universitaria Integrata di Verona
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Come si fa ad applicare sulla cute la giusta quantità di cortisonico-

intervista al Professor Antonio Costanzo, Direttore Unità di Dermatologia Humanitas University di Milano
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Malattie respiratorie rare: novità da ERS 2016

Intervista al Prof. Carlo Vancheri, Direttore Cattedra di Malattie Respiratorie, Università degli Studi di Catania


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Nuovi dati di real life su pirfenidone per la terapia della fibrosi polmonare idiopatica

Intervista al Prof. Carlo Albera, Responsabile ambulatorio per le interstiziopatie polmonari e malattie rare del polmone, Università degli Studi di Torino
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Cosa rappresentano per i pazienti con Bpco i risultati dello studio Salford

Intervista al Dott. Salvatore D'Antonio, Presidente Associazione Italiana Pazienti con Bpco Onlus
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Novità nella terapia della fibrosi polmonare idiopatica da ERS 2016

Intervista alla Dott.ssa Elisabetta Balestro, Clinica Pneumologica, Università degli Studi di Padova
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Criobiopsia transbronchiale, precisione diagnostica nelle malattie polmonari diffuse

Intervista al Prof. Venerino Poletti, Segretario della Clinical Assembly European Respiratory Society
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Pneumopatie infiltrative diffuse, diagnosi e nuove possibilità di trattamento

Intervista alla Dr.ssa Sara Tomassetti, Dip. Toracico Area Vasta Romagna Ospedale GB Morgagni Forlì
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Micobatteriosi atipica, revisione di casi clinici per standardizzare il trattamento

Intervista al dr. Davide Piloni, Università degli studi di Pavia
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Razionale della triplice terapia nei pazienti con BPCO, risultati dalla fase III su fluticasone furoato, umeclidinium e vilanterolo

Intervista al prof. Pierluigi Paggiaro, Ordinario di Malattie dell'apparato respiratorio, Università degli Studi di Pisa
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Anticorpi monoclonali per il trattamento dell'asma, le novità in arrivo

Intervista al prof. Pierluigi Paggiaro, Ordinario di Malattie dell'apparato respiratorio, Università degli Studi di Pisa
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Malattie rare, l'assistenza domiciliare è sostenibile tramite partnership pubblico-privato-

Intervista alla Dr.ssa Ilaria Ciancaleoni Bartoli, Direttore Osservatorio Malattie Rare (OMAR)

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Terapia domiciliare, importanza per i pazienti con la malattia di Gaucher

Intervista a Fernanda Torquati, Presidente Associazione Italiana Gaucher Onlus
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Centro di ascolto per le malattie rare della regione Toscana, sostegno ai pazienti a 360°

Intervista al Dr. Luca Pianigiani, Coordinatore Centro di Ascolto Malattie rare. regione Toscana

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Dallo screening neonatale all'assistenza del paziente: servizi per le malattie rare in Toscana

Intervista alla Dr.ssa Maria Alice Donati, Responsabile Unità Operativa Malattie Metaboliche e Muscolari Ereditarie, Meyer Firenze
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Quali sono i problemi che accomunano i pazienti con malattie rare-

Intervista al Dr. Nicola Spinelli Casacchia, Presidente UNIAMO, Federazione Italiana Malattie Rare.
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ITALIA

5 nuovi farmaci in commercio
Nuove specialità medicinali: Levotuss, Mictonorm. 3 Nuovi farmaci equivalenti
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Nuovo cortisonico migliora la compliance dei pazienti con dermatite atopica o psoriasi
Nonostante sia un farmaco con quasi 60 anni di vita, il cortisone è ancora oggi il più principale prodotto anti-infiammatorio topico e viene usato in dermatologia per una varietà di malattie. La formulazione topica ha il vantaggio che è poco assorbita e quindi l'effetto si esplica direttamente sulla lesione e non espone il soggetto a rischio di effetti collaterali sistemici. Il mometasone furoato per uso topico è riconosciuto come il trattamento standard per le patologie infiammatorie della cute, grazie al giusto equilibrio tra potenza e basso rischio di effetti avversi sistemici. Una nuova formulazione di mometasone furoato, da poco disponibile, si candida a colmare alcuni dei gap di questi preparati.
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4 variazioni di prezzo
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FDA

Dermatite atopica: revisione prioritaria Fda per dupilumab
E' il farmaco dermatologico più atteso da medici e pazienti. Sarà il primo farmaco sistemico per la dermatite atopica, una patologa che non ha per ora una cura definitiva e in cui il solo farmaco realmente efficace è il cortisone. Stiamo parlando del dupilumab al quale l'Fda ha appena concesso la revisione in via prioritaria per il trattamento di pazienti adulti affetti da dermatite atopica da moderata a grave, non adeguatamente controllata. L'Fda si è impegnata a prendere una decisione per il 29 marzo 2017.
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DIABETE

Diabete, combinazione di insulina glargine e lixisenatide meglio della sola glargine
In occasione del 52 ° Meeting Annuale dell'EASD a Monaco di Baviera, sono stati presentati nuovi dati che confermano come iGlarLixi, la nuova combinazione titolabile di insulina glargine 100 Unità/mL e l'agonista del recettore del GLP-1, lixisenatide, a rapporto fisso, offre un miglior controllo della glicemia post-prandiale in adulti con diabete di tipo 2 rispetto alla sola insulina glargine 100 Unità/mL.
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Diabete di tipo 2, se ci si cura bene, vita prolungata di 8 anni
Grazie al follow-up a lungo termine di uno studio danese, gli scienziati potuto concludere che un trattamento completo e intenso per i pazienti con diabete di tipo 2 e inziale danno d'organo a livello renale può aumentare l'aspettativa di vita di un paziente di circa di otto anni. Questo studio, pubblicato poche settimane fa su Diabetologia, fa seguito allo studio Steno-2, un trial del 1993.
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Diabete di tipo 1, Fda approva il primo pancreas artificiale
La Food and Drug Administration americana ha approvato il primo "pancreas artificiale", un dispositivo che può aiutare alcuni pazienti diabetici a gestire la loro malattia, monitorando costantemente la glicemia e la consegna di insulina in base alle esigenze. Prodotto da Medtronic, il dispositivo è stato approvato per i pazienti con diabete di tipo 1.
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CARDIO

Ipercolesterolemia-LDL, da Harvard un confronto tra statine e altri interventi ipolipemizzanti
In uno studio pubblicato su JAMA, un gruppo di studiosi coordinati da Marc S. Sabatine, del Brigham and Women Hospital e Harvard Medical School di Boston, ha valutato l'associazione tra la riduzione del colesterolo legato alle lipoproteine a bassa densità (LDL) e la relativa riduzione del rischio cardiovascolare (CV) attraverso l'impiego di diverse statine e di terapie "non-statine".
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Anche i TIA, non solo l'ictus, sono associati alla fibrillazione atriale. Anticoagulazione da rivedere
La fibrillazione atriale (AF) ha un'elevata prevalenza non soltanto nei pazienti colpiti da ictus ischemico (IS) ma anche da attacco ischemico transitorio, in proporzione rapidamente crescente con l'età. Questo dato comporta che l'AF sia consistentemente sottotrattata con anticoagulanti orali nei pazienti a rischio di Tia, soprattutto nel caso di donne e soggetti più anziani. Lo rivela uno studio pubblicato su Stroke.
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Tromboembolismo venoso acuto, edoxaban bene anche a dosaggio ridotto per pazienti fragili
Il dosaggio di 30 mg di edoxaban in monosomministrazione giornaliera nella prevenzione di recidive di TEV in quei pazienti che necessitano di una dose ridotta a causa delle loro condizioni cliniche, è altrettanto efficace e ben tollerato della dose standard da 60 mg, e più sicuro del warfarin nella prevenzione delle emorragie. E' quanto emerge da una nuova analisi del trial Hokusai-VTE, appena pubblicata sulla rivista Thrombosis and Haemostasis.
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Cardiologia, obiettivo riduzione mortalità del 25% entro il 2025. E' realistico-
L'Italia si attesta al 20esimo posto a livello mondiale per lo stato di salute dei cittadini, secondo lo Studio "Global Burden of Disease" di recente pubblicato su The Lancet (The Lancet 2015; 386: 743-800): tra le principali problematiche di salute del nostro Paese il sovrappeso, negli adulti ma soprattutto nei bambini, la qualità dell'aria e l'abitudine al fumo di sigaretta.
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Gestione dell'ipertensione arteriosa polmonare in Italia. Risultati di una survey
Nell'ambito del Congresso della Società Europea di Cardiologia (ESC) che si è tenuto a Roma dal 27 al 31 Agosto 2016, il Prof. Vizza ha presentato i risultati di una survey italiana sull'ipertensione arteriosa polmonare (IAP) in Italia, che aveva lo scopo di valutare il tipo di approccio clinico nella gestione dei pazienti affetti da questa patologia e l'aderenza alle Linee Guida Internazionali.
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DOLORE

Cebranopadol, analgesico first in class efficace e sicuro
Il cebranopadol è efficace e non inferiore alla morfina nel trattamento di soggetti con dolore da cancro. Questi risultati, che derivano da uno studio di fase 3, il più grande studio effettuato ad oggi sul dolore da cancro, ha evidenziato anche la sicurezza di questo farmaco. I dati sono stati annunciati durante il congresso IASP 2016.
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Emicrania, bene in fase III erenumab, anticorpo che blocca il gene della calcitonina
Sono positivi i risultati top-line positivi di ARISE, il primo studio di fase III che ha valutato l'efficacia e la sicurezza nella prevenzione dell'emicrania episodica di AMG 334 (erenumab) 70 mg, farmaco con somministrazione mensile per via sottocutanea.
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Ketamina, efficace nell'emicrania refrattaria e in altre sindromi accompagnate da dolore
La ketamina riduce la gravità dell'aura in pazienti con emicrania ed è efficace nel trattamento del dolore episodico intenso e della depressione che spesso accompagna condizioni di dolore. Questo è quanto emerge da alcune relazioni presentate al meeting annuale dell'American Academy of Pain Management (AAPM) 2016.
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I 3 ricercatori italiani vincitori di "Young Against Pain" 2016 in partenza per il congresso mondiale IASP di Yokohama
Dario Bugada, Roberta Leva e Lorenzo Di Cesare Mannelli parteciperanno al congresso mondiale IASP (International Association for the Study of Pain), che si è aperto oggi a Yokohama, in Giappone, e durerà fino al 30 settembre. Sono loro, infatti, i vincitori assoluti delle tre categorie del Premio YAP (Young Against Pain), progetto lanciato da SIMPAR (Study in Multidisciplinary PAin Research) con il sostegno incondizionato di Grünenthal Italia.
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GASTRO

Regime 3D contro l'HCV, efficace anche dopo 8 settimane di trattamento in pazienti di genotipo 1b
Il 98% dei pazienti con infezione da virus dell'epatite C di genotipo 1b senza cirrosi hanno raggiunto la risposta virologica sostenuta 12 settimane dopo il trattamento con ombitasvir/paritaprevir/ritonavir più dasabuvir senza ribavirina. Alcuni pazienti hanno mostrano alti tassi di risposta dopo 8 settimane. Questo è quanto deriva dai risultati dello studio GARNET, presentato qualche giorno fa a Parigi durante la conferenza speciale 2016 dell 'EASL "New Perspectives in Hepatitis C Virus Infection – The Roadmap for Cure".
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Inibitori della pompa protonica, meno sanguinamento gastrointestinale nei pazienti trattati con warfarin
La co-terapia con inibitori della pompa protonica (PPI) è risultata associata a un ridotto rischio di sanguinamento gastrointestinale superiore nei pazienti che iniziano il trattamento con warfarin, in particolare in quei pazienti che assumono anche farmaci antipiastrinici o FANS. E' quanto pubblicato su Gastroenterology.
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Vedolizumab, ecco i dati parziali che supportano l'utilizzo nel lungo periodo nella colite ulcerosa e nel Crohn
Il vedolizumab, trattamento a lungo termine pei pazienti con colite ulcerosa (UC) e malattia di Crohn (MC) attiva moderata-grave ha mostrato miglioramenti nella qualità di vita dei pazienti con UC e benefici clinici prolungati nel tempo a prescindere dall'esposizione ad antagonisti del TNF in pazienti con MC. Questi dati sono stati pubblicati su Journal of Crohn's & Colitis.
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Epatite C, le nuove raccomandazioni 2016 dell'EASL dalla diagnosi al trattamento
Durante una conferenza speciale, l'EASL (European Association for the Study of the Liver) ha annunciato le sue raccomandazioni 2016 per il trattamento dell'epatite C che sono state simultaneamente pubblicate sul Journal of Hepatology. Nelle raccomandazioni si parla anche di diagnosi e screening ma i più importanti aggiornamenti riguardano la terapia.
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NEURO

SM progressiva, promettente la biotina ad alte dosi. Il target non è il sistema immunitario
La biotina ad alte dosi (MD1003) ottiene una regressione sostenuta della disabilità correlata alla sclerosi multipla (SM) in un sottogruppo di pazienti con SM progressiva, oltre a essere ben tollerata. Sono i promettenti dati dello studio francese "MS-SPI" pubblicati online sul Multiple Sclerosis Journal.
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Epilessia: una mappa genetica per trovare le cause
Più della metà delle oltre 500.000 persone che in Italia sono affette da epilessia non ne conosce l'origine: per capire se la patologia in questi pazienti "senza diagnosi" ha una causa genetica, la Federazione Italiana Epilessie (FIE) ha sviluppato un progetto per la mappatura del DNA di bambini con epilessiache studierà se sono presenti in loro alterazioni genetiche e se queste siano alla base della malattia. In questo modo sarà possibile individuare nuovi geni responsabili della patologia e progettare terapie per la malattia, "su misura" per ogni paziente.
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ONCOEMATO

Ca testa-collo, buparlisib aggiunto alla chemio può ritardare la progressione
Aggiungere l'inibitore della PI3K buparlisib alla chemioterapia in pazienti con un carcinoma a cellule squamose della testa e del collo in stadio avanzato, già trattati, ha ridotto del 35% il rischio di progressione della malattia o di decesso nello studio di fase II BERIL-1, presentato a Chicago in occasione del congresso annuale dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO).
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Profilassi con steroidi riduce la GVHD acuta dopo un trapianto aploidentico di staminali
Il trattamento profilattico con corticosteroidi a basso dosaggio ha accelerato il recupero delle piastrine e diminuito in modo significativo la prevalenza della malattia del trapianto contro l'ospite (gradft-versus-host-disease, GVHD) acuta tra i pazienti ad alto rischio sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche aploidentico, in uno studio randomizzato e controllato di autori cinesi, appena pubblicato sul Journal of Clinical Oncology.
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Mieloma multiplo recidivato/refrattario, delude la combinazione bortezomib-doxorubicina liposomiale pegilata
L'aggiunta di doxorubicina liposomiale pegilata a bortezomib non ha prolungato la sopravvivenza globale (OS) rispetto al solo bortezomib in pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario. È questo il risultato dell'analisi finale dei dati di sopravvivenza di uno studio randomizzato di fase 3 pubblicato da poco su Cancer.
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Ca del colon-retto, cetuximab aggiunto a FOLFOX-4 dà un valore aggiunto nei pazienti con RAS wild-type
L'aggiunta di cetuximab alla chemioterapia standard FOLFOX-4 nel trattamento di prima linea dei pazienti con un cancro del colon-retto metastatico con RAS wild-type ha migliorato in modo significativo i risultati di sopravvivenza nello studio TAILOR, un trial multicentrico di fase III che aggiunge nuovi dati a favore dell'efficacia di questo regime, in particolare per i pazienti asiatici, e può aiutare a spianare la strada verso l'approvazione del farmaco anche in Cina.
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Ca al polmone, ceritinib promettente nei pazienti già trattati con crizotinib
Ceritinib ha prodotto risposte durature e clinicamente significative in pazienti affetti da un carcinoma polmonare non a piccole cellule in stadio avanzato, portatori di riarrangiamenti di ALK e già trattati più volte con la chemioterapia e crizotinib, nello studio di fase II ASCEND-2, pubblicato di recente sul Journal of Clinical Oncology e firmato da Lucio Crinò, dell'Università di Perugia, come primo autore.
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Ca epatocellulare, con regorafenib in seconda linea benefici di sopravvivenza che cambiano il paradigma
Il trattamento di seconda linea con l'inibitore multichinasico regorafenib ha migliorato notevolmente le percentuali di sopravvivenza rispetto al placebo in pazienti con carcinoma epatocellulare progredito durante il trattamento con sorafenib. Il risultato arriva dallo studio di fase III RESORCE, presentato al World Congress of Gastrointestinal Cancer organizzato dall'ESMO a Barcellona.
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Sindrome dell'ovaio policistico, letrozolo efficace in prima linea contro l'infertilità
Nelle donne affette da sindrome dell'ovaio policistico, la terapia con l'inibitore dell'aromatasi letrozolo offre una maggiore probabilità di portare a termine una gravidanza rispetto a clomifene o alla fecondazione in vitro e dovrebbe essere considerata come terapia di prima linea. Lo ha detto Richard S. Legro, della University of Pennsylvania di Philadelpphia in occasione del PCOS Awareness Symposium, tenutosi presso la Thomas Jefferson University di Philadelphia.
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Trombocitopenia immune cronica, buona risposta piastrinica con romiplostim nei bambini
Il trattamento con romiplostim ha indotto un alta percentuale di risposta piastrinica nei bambini con trombocitopenia immune cronica in uno studio di fase 3 randomizzato e controllato con placebo appena pubblicato su The Lancet.
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Linfoma di Hodgkin recidivato/refrattario, possibilità di guarigione con brentuximab vedotin
In pazienti con linfoma di Hodgkin classico recidivato o refrattario, il trattamento con brentuximab vedotin si è associato a una sopravvivenza globale (OS) a 5 anni del 41%, suggerendo una possibilità di guarigione per alcuni pazienti, in uno studio di fase II di cui sono appena stati pubblicati i risultati a lungo termine sulla rivista Blood.
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Ca colon retto, AIOM: "screening solo per il 47% degli italiani. I farmaci oggi disponibili hanno migliorato la sopravvivenza"
Il 25% delle diagnosi di tumore del colon-retto avviene in fase avanzata. In questi casi le possibilità di sopravvivenza sono limitate, infatti solo l'11% di questi pazienti è vivo a 5 anni. È quindi fondamentale migliorare l'adesione alle campagne di screening, ancora scarsa nel nostro Paese: solo il 47% dei cittadini di età compresa fra 50 e 69 anni (nel biennio 2011-2012) ha eseguito l'esame del sangue occulto nelle feci, un test in grado di ridurre del 20% la mortalità nel tumore del colon-retto proprio perché permette di individuare lesioni sospette in stadio iniziale. L'Associazione Italiana di Oncologia Medica (AIOM) dedica il convegno "Dalla capecitabina al TAS 102" oggi a Milano alle nuove prospettive nel trattamento di questa neoplasia, in particolare alla combinazione di trifluridina e tipiracil.
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Vepoloxamer delude in fase III nell’anemia falciforme
Il farmaco sperimentale vepoloxamer non è riuscito a raggiungere il suo obiettivo primario - ridurre in modo significativo la durata media delle crisi vaso-occlusive nei pazienti con anemia falciforme - nello studio di fase 3 EPIC. A darne notizia è Mast Therapeutics, la biotech californiana che stava sviluppando questo polimero.
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Anemia postoperatoria, ferro ev può migliorarne la gestione
L'infusione ev di carbossimaltosio ferrico può essere preferibile all'osservazione nella gestione di pazienti con anemia da carenza di ferro dopo l'intervento. Lo evidenziano i risultati di uno studio randomizzato e controllato in aperto, di fase 3 appena pubblicato su The Lancet.
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Mieloma multiplo, in prima linea carfilzomib non va oltre il pareggio con bortezomib
In uno studio di fase III condotto in pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi non eleggibili al trapianto di cellule staminali ematopoietiche, carfilzomib non è riuscito a dimostrare una superiorità rispetto a bortezomib in termini di sopravvivenza libera da progressione (PFS). I risultati top-line dello studio, sono stati resi noti da Amgen con un comunicato.
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Ca al polmone ALK+, ceritinib in prima linea ritarda la progressione
L'inibitore di ALK di seconda generazione ceritinib, utilizzato come trattamento di prima linea, migliora la sopravvivenza libera da progressione (PFS) rispetto alla chemioterapia standard nei pazienti con un tumore al polmone non a piccole cellule (NSCLC) ALK-positivo (ALK+). Lo dicono i risultati dello studio di fase III ASCEND-4, anticipati da Novartis (azienda produttrice del farmaco) con un comunicato stampa. I risultati completi del trial saranno presentati in uno dei prossimi convegni del settore.
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Leucemia linfoblastica acuta ricaduta/refrattaria, malattia minima residua influenza gli outcome
Nei pazienti con leucemia linfoblastica acuta recidivata e refrattaria alla prima terapia di salvataggio, la negatività della malattia minima residua (MRD) è correlata alla sopravvivenza a lungo termine. Lo rivelano i risultati di uno studio retrospettivo appena pubblicato su Cancer.
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Trapianto di staminali, trapianto di microbiota fecale efficace contro la GVHD acuta
Il trapianto di microbiota fecale potrebbe essere un'opzione efficace per trattare la malattia del trapianto contro l'ospite (graft-versus-host-disease, GVHD) acuta dell'intestino nei pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali. A suggerirlo è un interessante studio pilota appena pubblicato su Blood.
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Ca alla prostata localizzato, dopo 10 anni efficacia simile dei tre approcci, ma con una diversa qualità di vita
I tre approcci principali per il trattamento del cancro alla prostata localizzato - chirurgia, radioterapia o un monitoraggio attivo - danno risultati simili sul piano dell'efficacia, ma il loro effetto sulla qualità della vita è diverso. Lo dicono i risultati di due studi pubblicati da poco sul New England Journal of Medicine.
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ARTHRITIS

Artrite psoriasica attiva, conferme di efficacia per ixekizumab in Fase III
In pazienti con artrite psoriasica (PsA) attiva, naive ai farmaci biologici, il trattamento con ixekizumab ha portato a miglioramenti dell'attività di malattia e della funzione fisica, nonché all'inibizione della progressione di danno strutturale. Queste le conclusioni di SPIRIT-P1, un trial randomizzato, in doppio cieco, della durata di 3 anni, avente sia un controllo placebo che un controllo attivo, che ha messo a confronto due regimi posologici di ixekizumab e un trattamento attivo di riferimento (adalimumab) rispetto a placebo in pazienti con PsA attiva naive ai farmaci biologici. Lo studio è stato pubblicato sulla rivista Annals of the Rheumatic Diseases.
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Artrite reumatoide, se non controllata con un farmaco anti-TNF, preferibile utilizzare farmaco biologico diverso
In caso di controllo insufficiente dell'artrite reumatoide (AR) con un farmaco anti-TNF, è preferibile utilizzare, come seconda opzione, un farmaco biologico differente anziché un esponente della classe dei farmaci sopra menzionata. Ciò è quanto dimostrano i risultati di uno studio recentemente pubblicato su JAMA.
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Gotta, dati di Fase III suffragano l'impiego di lesinurad quando non è raggiunto il target di uricemia con allopurinolo
Il trattamento con lesinurad, inibitore selettivo del riassorbimento di acido urico, è in grado di abbassare in modo efficace l'uricemia nei pazienti gottosi che non sono in grado di raggiungere il target con il solo allopurinolo. La conferma viene dai dati di uno studio di Fase III, recentemente pubblicato sulla rivista Arthritis & Rheumatology.
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Uveite correlata ad AIG, abatacept efficace come trattamento di prima e seconda linea
Abatacept, utilizzato come trattamento biologico di prima linea o dopo uno o più farmaci anti-TNF, migliora, in modo simile le condizioni dei pazienti affetti da uveite severa legata all'artrite idiopatica giovanile, refrattaria agli altri trattamenti. Questo il responso di uno studio pubblicato online ahead-of-print sulla rivista The Journal of Rheumatology.
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Spondiloartrite periferica precoce, conferme di efficacia e sicurezza per golimumab
Stando ai risultati di uno studio, recentemente presentato nel corso dell'edizione 2016 del Congresso Internazionale sulle Spondiloartriti, tenutosi recentemente in Belgio, il trattamento con golimumab sarebbe efficace anche nelle spondiloartriti periferiche molto precoci, con un profilo di safety simile a quello documentato in altre condizioni spondiloartritiche.
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PNEUMO

BPCO, depositata all'Ema la prima domanda per la tripla combinazione ICS/LABA/LAMA
E' italiana la prima richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio depositata all'Ema la per una tripla combinazione ICS/LABA/LAMA. Lo annuncia Chiesi Farmaceutici che fa sapere di aver richiesto per il farmaco l'indicazione per il trattamento della Bronco Pneumopatia Cronica Ostruttiva (BPCO). In un unico inalatore, la tripla associazione messa a punto dall'azienda parmense contiene tre principi attivi: il corticosteroide antinfiammatorio per via inalatoria (ICS) beclometasone e due broncodilatatori: l'agonista β2 a lunga durata d'azione (LABA) formoterolo e l'antagonista muscarinico a lunga durata d'azione (LAMA) glicopirronio.
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Emergenza Tubercolosi: come viene gestita fra i rifugiati in Europa. Presentata all'ERS una survey
Conoscere le procedure di screening e gestione delle forme di tubercolosi attiva e latente nei rifugiati dei paesi europei. Questo l´obiettivo della survey presentata durante il congresso annuale dell´European Respiratory Society (ERS) tenutosi a Londra nelle scorse settimane e pubblicata sulle pagine dell´European Respiratory Journal.
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Asma, studio smentisce problemi di tollerabilità derivanti dall'impiego di paracetamolo in età pediatrica
L'impiego di paracetamolo al bisogno è ben tollerato e non aumenta il rischio di esacerbazioni asmatiche né peggiora il controllo dell'asma in pazienti pediatrici con asma persistente di grado lieve rispetto ad un FANS (ibuprofene). Lo dimostrano i risultati di uno studio di recente pubblicazione su NEJM.
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Asma, le comorbilità riducono la produttività lavorativa
I lavoratori affetti da amsa presentano un innalzamento dei tassi di perdita di produttività in ragione dello sviluppo successivo di comorbilità. Lo dimostrano i risultati di uno studio canadese, pubblicato su Respiratory Research, che invitano a tener conto delle morbilità nelle strategie complessive di gestione dell'asma, al fine di contrastare quanto osservato nello studio.
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Asma prescolare, individuati fattori di insuccesso alla terapia standard
Uno studio pubblicato su Lancet Respiratory Medicine conferma che sono le infezioni respiratorie virali (es: raffreddori), e non l'età, a spiegare il tasso elevato di ospedalizzazione per attacchi asmatici nei bambini in età prescolare.
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ALTRI STUDI

Psoriasi, l'anti IL-23 guselkumab supera l'anti TNF
Al congresso di Vienna della European Academy of Dermatology and Venereology Janssen ha presentato i dati, molto interessanti, di un nuovo biologico, che prende il nome di guselkumab, che è addirittura riuscito a fare meglio di adalimumab, incontrastato leader di mercato. Il farmaco, un anticorpo monoclonale che agisce come anti-interleuchina 23 (IL-23), è in fase avanzata di sviluppo per il trattamento di pazienti adulti con psoriasi a placche da moderata a grave. Guselkumab è stato messo a punto dalla biotech tedesca Morphpsys che ne ha poi ceduto i diritti a Janssen.
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Dermatite atopica, due studi sul NEJM confermano efficacia e sicurezza di dupilumab
Pubblicati sul New England Journal of Medicine i risultati positivi di due studi di fase III condotti con dupilumab in pazienti con dermatite atopica da moderata a severa non adeguatamente controllata. I dati verranno presentati oggi nel corso di una late breaking session al 25 ° Accademia Europea annuo di Dermatologia e Venereologia (EADV) Congress. Dupilumab è una terapia biologica sperimentale che blocca le interleuchine IL-4 e IL-13, due citochine chiave nella risposta immunitaria di tipo 2 (Th2 compreso), quello che si ritiene sia il principale fattore nella patogenesi della dermatite atopica e di malattie su base allergica quali asma e poliposi nasale, tutte patologie nelle quali il farmaco viene studiato.
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Degenerazione maculare legata all'età, co-formulazione aflibercept-rinucumab non raggiunge l'endpoint in fase II
La co-formulazione di aflibercept e rinucumab, un anticorpo anti-PDGFR-beta, non ha raggiunto l'endpoint principale dello studio di fase II CAPELLA condotto in pazienti con degenerazione maculare associata all'età.
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HIV, terapia precoce riduce del 96% il rischio di trasmissione virale nelle coppie sierodiscordanti
Un nuovo studio pubblicato sul NEJM fornisce nuove evidenze sull'efficacia della terapia antiretrovirale (ART) precoce nel prevenire la trasmissione dell'HIV nelle coppie siero discordanti, in cui uno solo dei partner è affetto dal virus.
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Aggiunta di azitromicina durante il cesareo riduce il rischio di infezioni post parto
Le donne trattate con azitromicina in aggiunta alla profilassi antibiotica standard durante il parto cesareo hanno un rischio inferiore di infezioni post parto rispetto alle donne trattate con la sola profilassi standard. Lo dimostrano i risultati di uno studio pubblicato su NEJM e condotto dai ricercatori della University of Alabama.
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BUSINESS

Novo Nordisk annuncia taglio di mille posizioni a livello globale
La danese Novo Nordisk ha annunciato una ristrutturazione globale che interesserà 1.000 posti di lavoro in tutto il mondo. Secondo l'azienda, questa misura servirà a migliorare la competitività nel 2017, specialmente negli Usa.
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Pfizer rimane una "one company", lo spezzatino non si farà più
Era un'ipotesi di cui si è parlato per qualche anno, a onor del vero negli ultimi tempi sempre meno insistentemente. Oggi il numero uno di Pfizer Ian Read ha dichiarato che è definitivamente tramontata. Stiamo parlando dell'idea di dividere l'azienda in due parti, aggregando in una società i prodotti maturi e quelli a brevetto scaduto e nell'altra vaccini e farmaci innovativi.
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ALTRE NEWS

Al via "Rari ma non soli", giornata Internazionale della malattia di Gaucher
Sabato 1° ottobre si celebra la Giornata Internazionale della malattia di Gaucher, lanciata per la prima volta nel 2014 da EGA (European Gaucher Alliance) per sensibilizzare l'opinione pubblica sulla rara malattia metabolica di origine genetica che deve il nome al suo scopritore, il medico francese Philippe Charles Ernest Gaucher.
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Malattie Rare e genetiche: la rivoluzione delle biotecnologie. Se ne parla a Pavia
Grazie all'accessibilità delle biotecnologie il mondo medico scientifico sta attraversando una vera e propria rivoluzione, aprendo nuovi orizzonti fino a poco tempo fa difficilmente immaginabili.
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Immunoterapia oncologica, quarta arma contro il cancro: a Milano esperti a confronto
L'immunoterapia applicata al trattamento dei tumori è la nuova arma a disposizione dell'oncologo medico: si affianca alle terapie tradizionali - chirurgia, radioterapia e chemioterapia - e contrasta la malattia attraverso la stimolazione del sistema immunitario.
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Eliminare il fumo e l'ipertensione può ridurre del 20-40% i casi di infarto nei pazienti con HIV
Eliminare il fumo e l'ipertensione può evitare più di un terzo dei casi di infarto del miocardio di tipo 1 (infarto classico) e circa un quarto degli infarti di tipo 2 (secondario a cause non cardiologiche) nei pazienti con infezione da HIV. E' quanto emerso dall'analisi della coorte NA-ACCORD HIV che ha incluso circa 29mila pazienti con HIV i cui risultati sono stati presentati in occasione del 7° International Workshop on HIV and Aging che si è tenuto pochi giorni fa a Washington.
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In arrivo due nuovi virus influenzali, i consigli da seguire per resistere a una cattiva influenza
Con l'arrivo del freddo si diffonderanno in Italia due nuovi virus influenzali che potenzialmente costringeranno a letto circa 2 milioni di italiani in più rispetto al 2015. Per studiare il rapporto della popolazione con tosse, febbre e starnuti l'Associazione nazionale farmaci di automedicazione presenta i risultati dell'indagine "Gli Italiani e l'influenza invernale". Secondo quanto emerso, il 60% delle persone colpite dall'influenza si cura da sé grazie ai farmaci di automedicazione.
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Contraccezione, un' italiana su 4 utilizza metodi non sicuri
Nel nostro Paese il 24,8% delle donne in età fertile utilizza sistemi poco sicuri per evitare una gravidanza indesiderata. Il 17,5% ricorre alla pericolosa pratica del coito interrotto, il 4,2% si affida ai metodi naturali e il 3,1% alla buona sorte o altri rimedi. La contraccezione ormonale viene scelta invece solo dal 16,2% delle italiane. "Un quadro che denota una scarsa consapevolezza e che richiede interventi di educazione sessuale e all'affettività sin dalla scuola - spiega il prof. Paolo Scollo, Presidente Nazionale della Società Italiana di Ginecologia e Ostetricia (SIGO) -. Per questo la nostra Società Scientifica ha aderito ufficialmente alla Giornata Mondiale della Contraccezione che viene celebrata oggi in tutti i cinque continenti".
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Forum Leopolda: Sanità del futuro, un'opportunità di crescita, non solo un costo per il Paese
Le nuove prospettive di diagnosi e cura nella lotta contro i tumori. Progetti di innovazione tecnologica, come l'ospedale "intelligente", che rivoluzioneranno il nostro modo di concepire la medicina. E ancora: quali soluzioni mettere in atto per attrarre la ricerca internazionale in Italia. Questi alcuni dei temi affrontati nella giornata conclusiva del Forum della Leopolda.
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