Accelerated approval

È uno dei tre strumenti adottati dall’Fda (assieme alla ‘fast track designation’ e alla ‘breakthrough therapy’) per facilitare e velocizzare lo sviluppo e l’esame del dossier registrativo di nuovi farmaci che dovrebbero colmare bisogni ancora non soddisfatti nel trattamento di patologie gravi.

In particolare, si usa per velocizzare lo sviluppo e l’approvazione di terapie promettenti intese a trattare malattie gravi o potenzialmente fatali e che possono fornire un beneficio terapeutico significativo rispetto alle terapie già disponibili.

In particolare, questa designazione consente l’approvazione  di un farmaco che ha dimostrato un beneficio su un endpoint surrogato predittivo, con buone probabilità, di un beneficio clinico o su un endpoint clinico che si può misurare prima rispetto a un effetto su una morbilità irreversibile o sulla mortalità e che con buone probabilità è predittivo di un effetto su una morbidità irreversibile o sulla mortalità o di un altro beneficio clinico.

Pertanto, lo strumento dell’ 'accelerated approval’ si applica più spesso a setting in cui la malattia da trattare ha un decorso lungo e occorre un tempo lungo per misurare il beneficio clinico atteso dal farmaco, mentre l’effetto sull’endpoint surrogato o  intermedio si manifesta rapidamente. Una volta che il farmaco è entrato in commercio, tuttavia, l’Fda può richiedere al produttore di effettuare studi post-marketing per verificare e descrivere i benefici clinici del farmaco.

Se tali studi danno esito negativo, l’Fda può revocare l’approvazione del prodotto. Qualunque farmaco a cui sia stata concessa la ‘breakthrough therapy designation’ o la ‘fast track designation’ può essere sottoposto all’’accelerated approval’, se possiede i requisiti adatti.