PHARMASTAR il giornale on line sui farmaci

Accelerated approval

� uno dei tre strumenti adottati dall�Fda per facilitare e velocizzare lo sviluppo e l�esame del dossier registrativo di nuovi farmaci.

Accuratezza

E' il grado di corrispondenza del dato teorico, desumibile da una serie di valori misurati, con il dato reale o di riferimento.

Aderenza

Vedi compliance

Aerosol

Sospensione in cui un liquido o un solido sono dispersi in un gas.

Affidabilit�

Rappresenta la capacit� di un strumento di misurazione di fornire risultati riproducibili nelle medesime condizioni sperimentali.

Aggiustamento per fattori prognostici

E' una procedura che consente di tener conto del possibile sbilanciamento tra gruppi a confronto per alcuni fattori rilevanti sulla variabile di outcome.

AIC (Autorizzazione all'Immissione in Commercio)

Autorizzazione che deve essere concessa dall�AIFA affinch� un medicinale possa essere venduto in farmacia.

AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco)

� l�autorit� nazionale responsabile di qualunque attivit� regolatoria riguardante i farmaci in Italia.

Albero decisionale

Schema grafico in cui si parte da una decisione e si rappresenta tutta la ramificazione delle conseguenze che possono presentarsi in un determinato arco temporale.

Analisi costo-benefico

Tipo di analisi che misura in termini monetari i costi e i benefici relativi a un trattamento.

Analisi costo-efficacia (incrementale)

Mette in relazione l�aumento del costo con l�aumento dell�efficacia della terapia innovativa rispetto al costo e all�efficacia del comparatore.

Analisi costo-utilit�

E' una particolare forma dell�analisi costo-efficacia, nella quale sono calcolati i costi per unit� di utilit� correlata alla salute degli individui.

Analisi decisionale

Strumento quantitativo mirato a quantificare i rischi, i benefici, le utilit� attese e i costi associati a opzioni terapeutiche alternative.

Analisi della varianza

E' un�analisi utilizzata per saggiare differenze tra le medie di pi� di due gruppi di soggetti.

Analisi di minimizzazione dei costi

E' una tecnica che confronta i costi di trattamenti alternativi caratterizzati dall�avere un equivalente effetto terapeutico e la stessa sicurezza.

Analisi di sensibilit�

Metodo per valutare la tenuta dei risultati al variare delle ipotesi previste in una valutazione economica.

Analisi di sopravvivenza

Analisi adatta per gli studi in cui i soggetti entrano nella sperimentazioni privi dell'evento oggetto di interesse e sono seguiti per un certo tempo.

Analisi di sottogruppi

Analisi condotta in sottogruppi di pazienti allo scopo di comprendere se esiste un gruppo di soggetti per i quali il trattamento funziona.

Analisi incrementale

� l'analisi dei costi addizionali e degli esiti clinici addizionali generati da un trattamento innovativo rispetto allo standard terapeutico.

Analisi intermedie

Si tratta di analisi effettuate prime della fine prevista della sperimentazione.

Analisi multivariata

Comprende varie tecniche di analisi che consentono di stimare l�effetto indipendente di pi� fattori di rischio o esposizioni su una variabile di esito.

Analisi secondo intenzione al trattamento (ITT)

E' l'analisi condotta confrontando i gruppi di pazienti come sono stati assegnati alla randomizzazione e non secondo il trattamento che hanno realmente assunto.

Anticorpo anti-farmaco

Anticorpi prodotti dal sistema immunitario verso una sostanza attiva, ad es.
una proteina.
Questi anticorpi possono provocare la perdita di efficacia del farmaco o reazioni immunologiche.

AP (Autorizzazione alla produzione)

E' condizione imprescindibile per immettere in commercio nel nostro Paese specialit� medicinali di origine industriale.

Appropriatezza terapeutica

Espressione dell'adeguatezza delle misure messe in pratica per trattare una malattia.

Assorbimento

Passaggio del farmaco dalla sede di somministrazione al circolo sistemico.

ATC

Vedi sistema ATC

Attualizzazione

Strumento per equiparare la distribuzione temporale dei costi e delle conseguenze in un�analisi economica.

AUC. Area sotto la curva

Descrive l�andamento della concentrazione plasmatica del farmaco in funzione del tempo.

Bias

E' un errore sistematico presente in uno studio che influenza i risultati.

Biodisponibilit�

� la quantit� di principio attivo che raggiunge la circolazione sistemica senza modificarsi.

Bioequivalenza

Propriet� per cui farmaci hanno caratteristiche farmacologiche e cliniche completamente sovrapponibili.

Biotecnologia

Tecnologia che si basa su sistemi biologici per produrre un prodotto specifico.

BLA (Biologics License Application)

� la domanda di approvazione di un prodotto biologico presentata all�Fda.

Bootstrapping

Il bootstrapping � un test statistico non parametrico.

Braccio di trattamento

Gruppo di persone che partecipano a uno studio secondo determinati criteri e modalit�.

Breakthrough therapy

Status di �terapia fortemente innovativ� concesso dalla Fda ai farmaci che possono determinare un miglioramento sostanziale rispetto alle terapie esistenti.

Brevetto

Strumento giuridico che conferisce all�inventore il diritto di sfruttare in esclusiva la propria invenzione.

Budget Impact (modello di)

� un�analisi volta a valutare se l�inserimento in prontuario di un nuovo farmaco sar� compatibile con i vincoli di bilancio del settore sanitario.

Buona pratica clinica

Vedi GCP

Campione statistico

E' un sotto-insieme di elementi tratti da un insieme pi� grande di osservazioni possibili, chiamato �popolazione�.

Capitale umano (metodo del)

Esso rappresenta uno strumento di calcolo dei costi indiretti di una malattia.

Case report (o case series)

Descrizione di un gruppo molto piccolo di casi atipici.

Categoria terapeutica

Designa un gruppo di farmaci accomunati dalla condivisione del medesimo meccanismo d'azione o in grado di agire sulle stesse patologie.

CCP (Certificato complementare di protezione)

E' un titolo legato alla legislazione brevettuale per prodotti medicinali.

Classe terapeutica

Designa un gruppo di farmaci con stesso meccanismo d'azione o in grado di agire sulle stesse patologie.

Cluster

Gruppo omogeneo di oggetti simili, diversi da quelli di altri cluster.

Cmax (Concentrazione di picco)

Rappresenta la massima concentrazione plasmatica raggiunta dopo la somministrazione del farmaco.

Coefficiente di correlazione di Pearson/Spearman

La correlazione tra due variabili rappresenta la forza con cui due variabili sono associate.

Coefficiente di determinazione

Misura la parte di variabilit� di Y spiegata dalla variabile X nel modello di regressione.

Coefficiente di variazione

Misura la dispersione nell�insieme di dati relativamente alla media.

Comitato etico

Una struttura indipendente con la responsabilit� di garantire la tutela dei diritti dei soggetti coinvolti in uno studio clinico.

Comorbidit�

La presenza di pi� condizioni morbose concomitanti con la malattia primaria del soggetto.

Comparabilit�

� il confronto testa-a-testa tra un biosimilare e il proprio farmaco di riferimento.

Compassionevole

Strumento che consente l'utilizzo di terapie innovative non ancora disponibili in Italia.

Compliance

� da intendersi come l�appropriatezza terapeutica.

Compliance del medico (prescrittore)

� intesa come appropriatezza prescrittiva.

Compliance del paziente

Descrive l�aderenza al dosaggio prescritto al paziente dal medico curante.

Concordanza

Misura l�accordo tra clinici o tra strumenti diversi.

Confondente

Variabile che altera la relazione vera esistente tra l�esposizione e la malattia.

Contingenza, tabella di

E' una misura di precisione della stima.

Controindicazioni

Presenza di uno o pi� condizioni che impediscono l'uso di un farmaco.

Controllo

Soggetto privo di una determinata patologia o condizione che viene confrontato con un soggetto affetto dalla condizione.

Coorte

E' l�insieme dei soggetti che sono individuati in base a determinate caratteristiche.

Costi diretti (sanitari e non sanitari)

I costi diretti si suddividono in costi diretti sanitari e costi diretti non sanitari.

Costi fissi

Sono i costi che non variano per piccole variazioni della quantit� di prestazione sanitaria erogata.

Costi frizionali (metodo del)

Serve per stimare i costi indiretti legati alla mancata produttivit�

Costi indiretti

Costi per il sistema economico che derivano dalla minore o mancata produttivit� dei pazienti.

Costi intangibili

Costi di natura non monetaria associati al dolore o alla sofferenza causati dalla malattia

Costi variabili

Sono costi che variano direttamente al variare della quantit� prodotta di un certo bene

Costo della malattia (studio di)

Identifica e valuta i costi diretti di una particolare malattia.

Costo incrementale

Differenza tra costo di un nuovo trattamento e costo del comparatore.

Costo marginale

E' il costo aggiuntivo necessario per produrre un�unit� aggiuntiva di prodotto.

Costo medio

Rappresenta il rapporto tra i costi totali e il numero di unit� prodotte.

Covariata

Variabile usata nell�analisi per correggere, aggiustare o modificare l�effetto di una variabile indipendente sulla dipendente.

CRO (Clinical Research Organization)

Societ� private indipendenti che conducono studi clinici.

DCI (Denominazione Comune Internazionale)

Rappresenta in modo univoco un principio attivo in farmacologia.

DDD (Defined Daily Dose o Dose Definita Giornaliera)

Essa rappresenta l�ipotetica dose media giornaliera di un farmaco impiegato nel trattamento di un adulto.

Deviazione standard

E' una misura di precisione della stima.

Diagnosis Related Groups (DRG)

E� il sistema attraverso il quale gli ospedali vengono rimborsati per le prestazioni erogate.

Diagramma a barre

Metodo grafico per rappresentare i dati discreti o non continui.

Diagramma a scatola (in inglese: box plot)

E' un grafico costituito da una scatola compresa tra il valore corrispondente al 25� e quello corrispondente al 75� centile e che quindi contiene il 50% della distribuzione.

Diagramma a torta

Metodo grafico per rappresentare i dati.

Dimensione campionaria

E' la dimensione del campione che viene determinata nella fase di organizzazione dell�esperimento, tenendo conto dei �rischi� che lo sperimentatore � disposto a correre nell�inferenza.

Disegno dello studio clinico

La prima grossa distinzione � tra i disegni sperimentali e quelli non sperimentali.

Disegno dello studio di farmacoeconomia

Indica le modalit� di raccolta e di analisi dei dati finalizzati alla valutazione economica.

Disegno fattoriale

E' un disegno dello studio che permette di valutare due o pi� trattamenti contemporaneamente.

Disponibilit� a pagare

Massimo ammontare monetario a cui un individuo � disposto a rinunciare per assicurarsi che un certo trattamento sanitario venga intrapreso.

Dispositivo medico

Qualsiasi strumento utilizzato e destinato a essere impiegato nell'uomo a scopo di diagnosi, prevenzione, controllo, terapia o attenuazione di una malattia.

Distribuzione binomiale

E' la distribuzione di riferimento per l'analisi di variabili dicotomiche, ossia le variabili in studio che possono assumere solo due modalit� mutuamente esclusive.

Distribuzione di frequenza

Tabella che indica il numero di osservazioni per ogni valore o per classi di valori della variabile.

Distribuzione di Poisson

E' una distribuzione di alcune variabili discrete che pu� essere utilizzata per stabilire la probabilit� di eventi rari.

Distribuzione di probabilit�

Con tale termine si intende una distribuzione teorica della variabile x.

Distribuzione normale/Gaussiana

� una distribuzione di probabilit� continua definita da due quantit�: la media e la deviazione standard.

Eccipienti

Componenti del farmaco che non svolgono alcuna azione terapeutica.

Effetto indesiderato o collaterale

Effetto imprevisto o indesiderato (non necessariamente avente connotazione negativa) legato all'impiego di un farmaco. Da non c...

Effetto nocebo

� in pratica il fenomeno opposto rispetto all�effetto placebo.

Effetto placebo

Fenomeno per cui si registrano reazioni dell�organismo e miglioramenti nello stato di salute attribuibili al solo fatto di ricevere un trattamento.

Efficacia nella pratica clinica reale (effectiveness)

Risultato terapeutico in pazienti trattati secondo la prassi clinica ordinaria.

Efficienza allocativa (ottimo Paretiano)

Allocazione di risorse tale per cui nessun�altra alternativa nella distribuzione delle risorse potrebbe migliorare il benessere di un soggetto senza ridurre quello di un�altro.

EMA (European Medicines Agency)

E' l'agenzia comunitaria dell'Unione Europea per la valutazione dei medicinali.

Emivita di eliminazione

Parametro farmacocinetico che indica il tempo necessario affinch� la concentrazione di farmaco nell'organismo si riduca del 50%.

End-point/outcome

E' la variabile di maggior interesse sulla base della quale viene decretato l�effetto del trattamento.

End-points multipli

E' possibile che per valutare l�effetto di un trattamento, pi� di un end point sia considerato.

Epidemiologia

� la branca della medicina che studia la frequenza, la distribuzione delle malattie nella popolazione e i fattori che le determinano.

Equivalenza farmaceutica

E' condizione necessaria perch� un farmaco possa definirsi equivalente ad un farmaco di riferimento

Errore alfa

Sinonimo: errore di secondo tipo.

Errore beta

Sinonimo: errore di secondo tipo.

Errore sistematico (o bias o distorsione)

� l'errore presente in uno studio.

Errore standard

E' una misura di precisione della stima.

Esito

Vedi outcome

Estrapolazione

� l'estensione dei dati di efficacia e di sicurezza.

Etrolizumab

Etrolizumab � un anticorpo monoclonale, umanizzato, in fase di sperimentazione che inibisce selettivamente le integrine α4β7 e αEβ7 riducendo l'infiammazione nelle persone con colite ulcerosa da moderata a grave e malattia di Crohn da moderata a grave; si somministra attraverso iniezioni sottocutanee.

EudraVigilanc

E' un network internazionale istituito dall'EMA contenente i reports delle reazioni avverse ai farmaci.

Evento avverso

Evento patologico avente relazione temporale con la somministrazione di un farmaco, ma non necessariamente causale.

Evidence Based Medicine (EBM)

Costituisce un approccio per prendere decisioni in ambito sanitario utilizzando le evidenze scientifiche disponibili al momento.

Falso negativo

Indica l'assenza della malattia quando in realt� il soggetto � malato.

Falso positivo

Risultato positivo di un test diagnostico che indica la presenza della malattia in un soggetto sano.

Farmaci galenici

(v. Galenici)

Farmaco

E' un composto che, introdotto nell�organismo vivente, pu� modificarne una o pi� funzioni�.

Farmaco biosimilare

E' un farmaco biotecnologico sviluppato per essere comparabile a un farmaco biologico esistente, il cui brevetto � scaduto (il "farmaco di riferimento").

Farmaco biotecnologico

Farmaco non di sintesi chimica, che si ottiene da colture cellulari grazie all'impiego delle biotecnologie.

Farmaco da banco

Vedi OTC

Farmaco di riferimento

� un farmaco biologico riferimento per il confronto su qualit�, sicurezza ed efficacia del proprio biosimilare.

Farmaco etico

Farmaco per il quale � obbligatoria la prescrizione del medico.

Farmaco generico (o farmaco equivalente)

E' un medicinale che ha la stessa composizione qualitativa e quantitativa di sostanze attive e la stessa forma farmaceutica del farmaco di riferimento.

Farmaco intercambiabile

Farmaco sostituibile dal farmacista, su richiesta del paziente, con un farmaco equivalente di ugual prezzo.

Farmaco OTC

Vedi OTC

Farmaco SOP

Vedi SOP

Farmacocinetica

Branca della farmacologia che studia la cinetica dei processi responsabili della variazione temporale dei livelli di un farmaco.

Farmacodinamica

Branca della farmacologia che studia i meccanismi d'azione dei farmaci e i loro effetti biochimici e fisiologici sull'organismo.

Farmacoeconomia

Strumento che consente di operare delle scelte utilizzando dei criteri espliciti e razionali.

Farmacoepidemiologia

Applicazione dei principi dell�epidemiologia allo studio degli effetti e dell�uso dei farmaci nelle popolazioni.

Farmacopea

E' un codice farmaceutico, contenente sia disposizioni tecnico-amministrative per il controllo della qualit� dei farmaci, sia disposizioni atte a regolare l'esercizio della farmacia.

Farmacopea internazionale

Fornisce raccomandazioni sulle norme tecniche e la qualit�, sui metodi di analisi per prodotti farmaceutici selezionati oltre che su eccipienti e dosaggi.

Farmacoutilizzazione

Disciplina che studia l�uso dei farmaci.

Farmacovigilanza

Insieme di attivit� di controllo finalizzate a valutare in maniera continuativa tutte le informazioni relative alla sicurezza dei farmaci.

Fast track designation

� uno dei tre strumenti adottati dall�Fda per facilitare e velocizzare lo sviluppo e l�esame del dossier registrativo di nuovi farmaci.

Fattore confondente

Variabile che altera la relazione vera esistente tra l�esposizione e la malattia.

Fattore di rischio

Aspetto che mostra un'associazione con la probabilit� di insorgenza di una malattia.

FDA (Food and Drug Administration)

Ente governativo USA che si occupa della regolamentazione dei prodotti alimentari e farmaceutici.

Fisher, test di

E' un test statistico che serve ad analizzare le tabelle di contingenza per stabilire se c�� una relazione tra due caratteristiche categoriche e due gruppi di soggetti

Follow up

Controllo periodico al quale � sottoposto un paziente dopo una diagnosi o la conclusione di un trattamento farmacologico o di qualunque altro tipo.

Forma farmaceutica

Indica la forma con cui si presenta un farmaco per l'assunzione.

Formulazione

Vedi Forma farmaceutica

Frequenza assoluta

v. distribuzione di frequenza

Frequenza cumulata

v. distribuzione di frequenza.

Frequenza relativa

v. distribuzione di frequenza

Galenici (O farmaci galenici)

Sono i farmaci che vengono preparati direttamente in farmacia da un farmacista.

Gaussiana

v distribuzione normale.

GCP. Buona pratica clinica

Insieme di norme che disciplinano la correttezza delle sperimentazioni cliniche.

Generico

Vedi Farmaco generico

Glicosilazione

Modifica di una proteina realizzata tramite l�aggiunta di gruppi di carboidrati.

GLP (Good Laboratory Practices)

Insieme di norme che fissano criteri per la progettazione, la conduzione, le prestazioni, il monitoraggio, il controllo, la registrazione e la relazione di studi non clinici.

GMP (Norme di Buona Fabbricazione - dall'inglese Good Laboratory Practices)

Insieme di norme che fissano i criteri tecnici e metodologici necessari a garantire la qualit� del prodotto fabbricato.

Gradi di libert�

E' il numero dei valori nel calcolo di una statistica che sono liberi di variare, ovvero che sono indipendenti.

Gruppi paralleli

Disegno dello studio in cui i pazienti vengono divisi in due gruppi di trattamento che vengono confrontati per l'effetto di interesse.

Gruppo di controllo

Designa il gruppo di soggetti sottoposti a trattamento standard o a placebo invece del trattamento sperimentale.

hazard ratio

E' un risultato dell�analisi di sopravvivenza effettuata mediante il modello di Cox.

ICD-9/ICD-10

Rappresenta la classificazione internazionale delle malattie

Incidenza

Numero di nuovi casi di una data malattia diagnosticati in un certo intervallo di tempo in una popolazione.

Indicazioni terapeutiche

Impiego di un farmaco per il trattamento di malattie contro le quali � efficace.

Indice terapeutico (IT)

Rapporto tra la dose di un farmaco che provoca la morte del 50% dei soggetti trattati e la dose dello stesso farmaco efficace nel 50% dei soggetti trattati

Indici di dispersione

Sono la varianza, la deviazione standard, l�intervallo interquartile.

Indici di tendenza centrale

Sono la media, la moda e la mediana.

Inferenza

E' l�operazione che si compie quando si traggono conclusioni sulla popolazione a partire dal campione di individui osservato.

Inflazione dell'errore alfa

Si verifica quando il valore di errore alfa considerato per la significativit� statistica non � quello deciso a priori

INN

Identifica in modo univoco a livello internazionale ciascuna sostanza attiva.

INN. International Nonproprietary name

vedi DCI

Interazione

Situazione in cui la direzione o la grandezza della relazione tra due variabili dipende dal valore di una o pi� variabili diverse.

Intervallo accettabile di bioequivalenza

E' uno standard stabilito convenzionalmente in base al quale un farmaco generico copia possa definirsi equivalente al farmaco di riferimento.

Intervallo di confidenza

Intervallo numerico che quantifica l�incertezza di un risultato.

Ipotesi nulla

E' un termine usato per indicare l�ipotesi statistica in uno studio.

Istogramma

Metodo grafico per descrivere i dati.

Kappa coefficiente

La statistica Kappa � utilizzata per valutare la concordanza di una valutazione qualitativa/categorica effettuata da uno o pi� osservatori.

League tables

Sono �classifiche� potenzialmente utilizzabili nell�ambito dei processi decisionali finalizzati all�aumento dell�efficienza allocativa di un sistema sanitario.

Linee Guida (Guidelines)

Possono essere applicate in ambito sia clinico sia farmacoeconomico.

Liste di trasparenza

Elenchi sul sito AIFA al fine di favorire una maggiore conoscenza del farmaco generico.

Log-rank test

Test statistico che consente di confrontare le curve di sopravvivenza tra gruppi di pazienti diversi.

Media

Somma dei valori delle osservazioni divisa per il loro numero.

Mediana

E' l�osservazione che occupa il valore centrale, quando una serie di dati � ordinata dal valore pi� piccolo al pi� grande.

Medicina basata sulle evidenze

E' l'integrazione della competenza clinica individuale con le migliori prove di efficacia identificate attraverso una ricerca sistematica della letteratura

Metanalisi

La metanalisi � una tecnica statistica che permette di combinare i dati di pi� studi condotti su di uno stesso argomento.

MIC (Concentrazione minima inibitoria)

Parametro pi� utilizzato per esprimere l'attivit� antibatterica di un antibiotico.

Misura dello stato di salute

Strumento che viene utilizzato per misurare differenti aspetti della qualit� della vita.

Misurazioni ripetute

E' possibile che in un esperimento vengano rilevate pi� misure in tempi successivi.

Misure di utilit� della qualit� della vita collegata alla salute

Punteggio complessivo basato sulla convenzionale scala di utilit�: piena salute = 1 e morte = 0.

Moda

E' il valore che ricorre pi� spesso in una serie di dati.

Modello (studio)

Attraverso una simulazione degli eventi cerca di quantificarla appunto con un modello.

Modello di Markov

Simulazione di eventi ricorrenti nel tempo che pu� essere incorporata nell�analisi decisionale.

Monitoraggio intensivo

Condizione di sorveglianza �speciale� a cui sono sottoposti alcune categorie di farmaci.

Morbidit�

Frequenza con cui si manifesta una malattia in rapporto alla popolazione.

Multicentrico

Vedi Studio multicentrico

Naturalistico (studio)

Esso mostra un livello di controllo clinico interno inferiore.

NDA (New Drug Application)

E' la domanda di approvazione del prodotto.

Nome commerciale (brand name)

Nome con il quale � noto un prodotto qualsiasi.

Non sostituibilit�

Indica per il farmacista l'impossibilit� di sostituire un farmaco con un altro equivalente.

Note AIFA

Sono uno strumento regolatorio che definisce alcuni ambiti di rimborsabilit� dei farmaci.

Number Needed to treat (NNT; in italiano: Numero di casi da trattare)

Numero di persone che devono ricevere un trattamento prima che una singola persona possa avere un risultato favorevole.

OCSE (Organizzazione per la cooperazione e lo sviluppo economico)

Un�organizzazione internazionale che produce statistiche.

Odds ratio: (OR)

E' una misura di effetto o di associazione.

Off-label

Impiego di un farmaco per un�indicazione diversa da quelle approvate ufficialmente dalle autorit� regolatorie.

Organizzazione mondiale della Sanit� (OMS)

Agenzia ONU, istituita nel 1948, specializzata per le questioni relative alla salute.

Osservatorio Nazionale sulla Sperimentazione Clinica (OsSC)

Collettore di informazioni sulle sperimentazioni cliniche (fase I-IV) in essere nel nostro Paese.

Osservatorio sull'impiego dei Medicinali (Osmed)

Rende possibile il controllo della spesa farmaceutica convenzionata a livello nazionale e regionale.

OTC (dall'inglese over the counter)

Sigla che indica i cosiddetti farmaci �da banco�, acquistabili in farmacia senza obbligo di ricetta medica.

Outcome (O esito)

Evento o stato di cui si misura l�occorrenza in una popolazione in uno studio epidemiologico o in uno studio clinico (d�intervento).

Outlier

E' una osservazione situata a una distanza abnorme da altri valori in un campione casuale di una popolazione.

Parit� di potere di acquisto (Purchasing Power Parity)

Tassi di conversione delle valute che rendono uguale il potere d�acquisto delle stesse verso uno stesso paniere di beni e servizi.

Percentile

E' il valore al di sotto del quale � compresa la percentuale di distribuzione corrispondente.

Piano terapeutico

Modulo compilato dal Medico Specialista ospedaliero per alcuni farmaci per i quali l'AIFA e il Ministero della salute ne prevedono la compilazione.

Piggy-Back (studio)

Utilizza ed elabora una parte dei dati di consumo delle risorse che vengono utilizzate dai pazienti reclutati nello studio.

Pilota studio

Studio che ha come scopo stimare la variabilit� della misura che si intende valutare e l�effetto che ci si pu� ragionevolmente attendere da un trattamento.

Placebo

Sostanza inerte.

PME (Prezzo Medio Europeo)

Deriva dalla media dei prezzi delle confezioni pi� vendute nei paesi UE aventi stesso principio attivo e via di somministrazione.

Popolazione

E' la totalit� degli elementi che ha determinate caratteristiche da cui si estrae il campione oggetto dello studio.

Posologia

Indica la dose e la modalit� di assunzione di un farmaco perch� si ottenga l'effetto terapeutica voluto.

Potenza

E' la probabilit� di concludere correttamente per una differenza tra gruppi a confronto quando tale differenza esiste realmente.

Prevalenza

E' la proporzione di una popolazione con una determinata patologia o condizione

Principio attivo

Sostanza chimica responsabile dell'azione curativa della del farmaco.

Priority review

Iter di revisione accelerata del dossier registrativo.

Probabilit� di accadimento

Probabilit� con cui un evento si verifica nella popolazione. � un valore definito nell�intervallo 0-1.

Procedura centralizzata

Consente il rilascio di un'unica autorizzazione all'immissione in commercio di un farmaco valida in tutti i paesi in ambito UE.

Procedura decentrata

Iter di registrazione farmaci all'interno UE da utilizzare quando il farmaco che si vuole registrare non ha ottenuto ancora un'AIC nazionale.

Procedura di mutuo riconoscimento

Procedura di registrazione farmaci in ambito UE.

Procedura di registrazione nazionale

Consente il rilascio di un'AIC valida solo sul territorio nazionale.

Procedura di �arbitrato'

E' parte integrante della procedura di mutuo riconoscimento.

Proteina Spike

Una proteina chiamata spike � la chiave d�entrata del virus Covid-19 nella cellula umana.

Protocollo

E' un documento formale che contiene la descrizione delle procedure necessarie per condurre la sperimentazione.

Protocollo di ricerca

Documento contenente il programma inerente una sperimentazione clinica.

PSUR

� il Rapporto di aggiornamento periodico sulla sicurezza.

Quartile

E' il valore che corrisponde al 25�, al 50� e al 75� percentile.

Questionario per la valutazione della qualit� della vita (Short Form-36 e altri)

Sono strumenti di misurazione della qualit� della vita correlata alla salute.

Questionario per la valutazione della utilit� (EuroQol-5D e altri)

Sono strumenti di misurazione dell�utilit� correlata a degli stati di salute.

Randomizzazione

In uno studio clinico indica il processo di assegnazione casuale dei partecipanti a uno dei bracci dello studio.

Range

E' la differenza tra il valore minimo ed il valore massimo di una distribuzione.

Range interquartile

E' la differenza tra i valori in cui sono compresi il 50% dei valori centrali della distribuzione.

Rapporto di costo-efficacia Incrementale (Incremental Cost- effectiveness Ratio � ICER)

Rapporto tra costo addizionale e risultato addizionale.

Rapporto standardizzato

E' il rapporto tra il numero di eventi osservati nella popolazione in studio e il numero di eventi attesi.

Rating Scale

� un metodo per misurare il valore dell'utilit� associato a ogni specifico stato di malattia.

RCP (Riassunto delle caratteristiche di prodotto) O Scheda tecnica

E' la scheda tecnica che riassume lo stato delle conoscenze sul farmaco.

Reazione avversa da farmaco (ADR)

Reazione nociva e non intenzionale ad un medicinale.

Regime di fornitura

Modalit� di dispensazione farmaco al pubblico (farmacia, supermercato, ospedale, con o senza obbligo di ricetta...)

Regime di rimborsabilit�

Individua la modalit� di pagamento di un farmaco.

Regressione analisi di

Analisi che stima quanto una variabile cresce o decresce in media all�aumentare di un�altra variabile.

Regressione logistica

E' una tecnica di analisi multivariata in cui la variabile dipendente � dicotomica.

Remdesivir

Si tratta di un antivirale che impedisce al virus replicarsi perch� blocca la polimerasi dell'Rna virale. Sviluppato inizialmente per l'Ebola, � oggetto di diversi studi per stabilirne l'efficacia nella pandemia da Covid-19. I dati di laboratorio e alcuni report clinici sono promettenti.

Resistenza antibiotica

Indica lo sviluppo nei microrganismi patogeni di meccanismi in grado di sopravvivere all'azione degli antibiotici inizialmente efficaci.

Rete Nazionale di Farmacovigilanza (RNF)

� una rete informatizzata sul quale si basa l�attuale sistema italiano di farmacovigilanza.

Rischio

Esprime la probabilit� di un evento sfavorevole per un individuo.

Rischio assoluto

Rappresenta la probabilit� che si manifesti un dato evento in uno specifico gruppo.

Rischio attribuibile

Esprime la proporzione di casi di malattia attribuibili all'esposizione al fattore di rischio.

Rischio Relativo: (RR)

E' il rapporto tra l�incidenza negli individui esposti a un certo fattore di rischio e quella negli individui non esposti.

Scala di utilit�

Un intervallo o una scala di misura, delimitata da due opposti stati di salute.

Scala nominale

E' la scala di misura assunta dai dati che descrivono un particolare attributo.

Scala ordinale

La scala di misura assunta da dati categorici, ma che possono essere disposti in ordine di grandezza.

Scheda tecnica

Vedi RCP

Sensibilit�

Probabilit� che un esame diagnostico risulti positivo se il paziente � malato.

Serie temporali

Collezione di osservazioni raccolte sequenzialmente nel tempo.

Significativit� clinica

Indica l�importanza dell�effetto clinico.

Significativit� statistica (p value)

E' la probabilit� di ottenere un risultato come quello osservato se � vera l�ipotesi nulla stabilita.

Sistema ATC. O classificazione ATC. Sistema anatomico terapeutico chimico

� un sistema di classificazione dei farmaci.

Sistema ATC/DDD

Combinazione del sistema ATC e della DDD utilizzata nelle statistiche sull�uso dei farmaci per ottenere prospetti sintetici degli andamenti delle prescrizioni.

Skewness

E' una misura riferita alla forma della distribuzione di una variabile.

SOP

Sigla che indica i farmaci �senza obbligo di prescrizione�.

Specialit� medicinali

Farmaci di produzione industriale.o.

Specificit�

Probabilit� che un esame diagnostico risulti negativo se il paziente non � malato.

Standard Gamble

� un metodo per misurare il valore dell'utilit� associato a ogni specifico stato di malattia.

Standardizzazione

Insieme di tecniche usate per correggere l'effetto della distribuzione di un confondente.

Statistica descrittiva

E' utilizzata per riassumere i dati in un modo chiaro e comprensibile.

Stima

Uno degli scopi della statistica � la stima dei parametri ignoti della popolazione a partire da un campione.

Stratificazione

Procedura che divide in sottogruppi il campione di soggetti da analizzare in base a determinate caratteristiche di interesse.

Studi di superiorit�

Sono studi disegnati allo scopo di dimostrare che il nuovo trattamento � superiore a quello di confronto.

Studi di uguaglianza o di non inferiorit�

Sono studi disegnati allo scopo di dimostrare che il nuovo trattamento � uguale o non peggiore rispetto a quello di confronto.

Studio caso-controllo

Studio osservazionale di tipo longitudinale e retrospettivo.

Studio clinico

Studio sperimentale e prospettico condotto sull�uomo e caratterizzato dalla somministrazione di un trattamento e dalla valutazione dei suoi effetti.

Studio clinico controllato

Studio clinico nel quale un trattamento sperimentale viene confrontato con un trattamento gi� disponibile per l�indicazione studiata

Studio cross over

Studio in cui ogni soggetto riceve entrambi i trattamenti, ma con un ordine casuale.

Studio di fase 0

La fase 0, introdotta di recente, indica la prima fase clinica che precede la tradizionale fase I, in accordo con le linee guida dell�FDA e dell�EMA sulla ricerca di nuovi farmaci.

Studio di fase I

Dopo gli studi di fase 0, gli studi di fase I sono i primi test sull�uomo.

Studio di fase II

La fase II pu� essere definita una fase terapeutica esplorativa condotta su pazienti affetti dalla patologia in esame e su un gruppo pi� ampio rispetto alla fase I.

Studio di fase III

La fase III � l�ultima fase della sperimentazione clinica prima dell�entrata in commercio di un farmaco.

Studio di fase IV

La classificazione degli studi sui farmaci per fasi prevede una sequenza dagli studi dalla fase 0 alla fase IV, diversi per obiettivi, disegno sperimentale e tipologia dei pazienti coinvolti.

Studio in aperto

Studio clinico in cui sia i pazienti sia gli sperimentatori sono a conoscenza del tipo di trattamento che viene utilizzato da ogni soggetto.

Studio in cieco

Studio in cui si impedisce di identificare se un soggetto sta ricevendo un trattamento sperimentale o meno.

Studio multicentrico

Studio clinico a cui partecipano pi� centri, ospedali o istituti.

Studio osservazionale

Studio in cui il ricercatore osserva i soggetti senza fare alcun intervento su di essi.

Studio osservazionale

Le variabili in studio (l�esito clinico ed una presunta causa) vengono monitorate (osservate) in ciascuno dei gruppi per valutare eventuali relazioni causa-effetto.

Studio prospettico

Studio nel quale i partecipanti sono inclusi a partire dal momento in cui si decide il suo inizio e nel quale si valutano gli effetti di un intervento.

Studio prospettico

Studio che identifica i soggetti in base ad una condizione di rischio o a un�esposizione all�inizio dello studio e che li segue nel tempo per osservare gli esiti.

Studio randomizzato

Studio in cui i partecipanti sono assegnati in modo casuale.

Studio retrospettivo

Studio in cui i risultati e le eventuali associazioni con i fattori di rischio in un gruppo di soggetti sono esaminati dopo che si � verificato l�evento.

Studio sperimentale (O studio di intervento)

Indagine che pu� essere condotta sia sul campo sia in laboratorio e permette di confrontare due o pi� gruppi di soggetti riguardo all�esito di trattamenti diversi.

Studio trasversale

Studio osservazionale condotto su un gruppo di soggetti in un determinato momento.

Switching

Scelta del prescrittore di sostituire un medicinale con un altro con lo stesso intento terapeutico.

T-test o test t di Student

E' il test pi� utilizzato per il confronto di medie.

T>MIC

Intervallo di tempo durante il quale la concentrazione di un antibiotico rimane al di sopra della MIC del batterio infettante.

Tasso di sconto

Serve per convertire i futuri costi e benefici in valori attuali equivalenti.

Tasso standardizzato

Rappresenta il valore che avrebbe assunto il tasso grezzo, se la popolazione in studio avesse presentato una distribuzione della variabile, per la quale si standardizza, uguale a quella della popolazione di riferimento.

Tecnologia del DNA ricombinante

Coinvolge la combinazione di sequenze di DNA che non si verifica in natura.

Tempo-persona

E' la misura combinata del numero di soggetti e del tempo durante il quale essi sono a rischio di incorrere in un evento.

Test Chi quadrato

E' un test statistico che serve per confrontare le proporzioni osservate nel campione in studio con quelle attese sotto l�ipotesi nulla di non differenza delle proporzioni tra i vari gruppi.

Test di Mann-Whitney

E' un test non parametrico utile per il confronto di due gruppi di soggetti.

Test di Wilcoxon

E' un test non parametrico utile per il confronto di dati appaiati o di un solo gruppo di soggetti osservati prima e dopo un trattamento.

Test non parametrici

Test statistici che non richiedono assunzioni sulla forma della distribuzione.

Test parametrici

Test statistici che richiedono assunzioni sulla forma della distribuzione della variabile in studio, solitamente richiedono che i dati abbiano una distribuzione Gaussiana.

Test statistico

E' una procedura che consente di decidere se un�ipotesi � vera o falsa.

Time Trade-Off

� un metodo per misurare il valore dell�utilit� associato a ogni specifico stato di malattia.

Tmax

Tempo di picco.

Utilit�

La desiderabilit� di un certo stato di salute in quanto dotato di un determinato livello di qualit� della vita.

Validit�

Descrive la capacit� di uno strumento di misurare in modo accurato e preciso ci� per cui � stato predisposto.

Valore predittivo negativo (VPN)

Probabilit� che un soggetto risultato negativo in un esame diagnostico che indaga una data condizione non presenti quella condizione.

Valore predittivo positivo (VPP)

Probabilit� che un soggetto risultato positivo in un esame diagnostico che indaga una data condizione presenti quella condizione.

Valore soglia

Valori a fronte dei quali � possibile valutare la convenienza del nuovo trattamento.

Valutazione economica

Metodologie sviluppate per determinare i benefici e i costi al fine di guidare i processi decisionali.

Varianza campionaria

E' una misura di variabilit� di una serie di dati osservati su un campione.

Via di somministrazione

Modalit� con cui il farmaco viene introdotto nell'organismo.

z-score

Indica di quanto e in quale direzione rispetto alla media della sua distribuzione si scosta un valore.

Glossario

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