Glossario

DEFINIZIONE

Breakthrough therapy

Status di ‘terapia fortemente innovativa’ concesso dalla Fda (v. voce) ai farmaci che possono determinare un miglioramento sostanziale rispetto alle terapie esistenti. Per ottenere questa designazione, sono necessarie evidenze cliniche preliminari che dimostrino che il farmaco può offrire un miglioramento sostanziale di almeno un endpoint clinicamente significativo rispetto alle terapie già disponibili. I farmaci che ottengono tale designazione sono soggetti a un iter regolatorio facilitato e accelerato, che comporta tutte le agevolazioni della ‘fast track designation’ (v. voce), oltre a un intervento di indirizzo e guida più incisivo dell’agenzia per garantire un programma di sviluppo più efficiente. Obiettivo di fondo è quello di accelerare lo sviluppo e la valutazione del dossier registrativo di farmaci destinati a trattare malattie gravi e potenzialmente fatali, in modo che siano disponibili per i pazienti appena si può concludere che i benefici giustificano i rischi, tenendo conto della gravità della condizione che devono trattare e della disponibilità di trattamenti alternativi. Qualunque farmaco che abbia ricevuto questa designazione può essere soggetto all’’accelerated approval’ (v. voce) e alla ‘priority review’ (v. voce), gli altri strumenti previsti dall’Fda per velocizzare l’iter approvativo dei farmaci che soddisfano determinati requisiti.