Compassionevole

Strumento che consente l'utilizzo di terapie innovative non ancora disponibili in Italia ma autorizzate all'estero oppure di farmaci ancora in fase di sperimentazione più efficaci di quelli disponibili o che sono registrati e quindi indicati per un altro tipo di patologia, quando non ci sono opzioni terapeutiche disponibili oppure quando sono state escluse o esaurite le altre soluzioni possibili per la cura della malattia.

In tal modo si ha la possibilità di fornire al malato terapie innovative, in tempi brevi e a costi nulli. Contrariamente a quanto può far pensare il termine con cui viene designato, il farmaco per uso compassionevole non è riservato a malati in fase terminale, ma può essere utile in alcuni casi estremamente selezionati. Esiste infatti un regolamento molto complesso a tutela del paziente che vuole assumere, al di fuori di uno studio clinico, un farmaco che non è giunto alla fine della sperimentazione.

Il medicinale è fornito gratuitamente dall'impresa autorizzata.

In Italia l'uso "compassionevole" è regolamentato dal Decreto Ministeriale 8 maggio 2003 "Uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica."(G.U. n. 173, 28 luglio 2003, Serie Generale). Il DM 8/5/2003 prevede che farmaci sottoposti a sperimentazione nel territorio italiano o in un Paese estero, privi dell’autorizzazione all’immissione in commercio rilasciata dal Ministero della Salute (vedi all’art. 8 del D.lgs 178, 29 maggio 1991), possono essere richiesti direttamente all’impresa produttrice per un uso al di fuori della sperimentazione clinica e che la stessa impresa li debba fornire a titolo gratuito. A garanzia dei pazienti, la legge ne esige il consenso informato e prevede che il medicinale debba essere in fase avanzata di sperimentazione.

In sintesi, i punti fondamentali del DM 8/5/2003 sono i seguenti:

Il farmaco può essere richiesto all'impresa produttrice per uso al di fuori della sperimentazione clinica quando non esista valida alternativa terapeutica al trattamento di patologie gravi o di malattie rare o di condizioni di malattia che pongono il paziente in pericolo di vita;

l'autorizzazione può essere rilasciata soltanto qualora ricorrano le seguenti condizioni:

a) il medicinale sia già oggetto, nella medesima specifica indicazione terapeutica, di studi clinici sperimentali, in corso o conclusi, di fase terza o, in casi di particolari condizioni di malattia che pongano il paziente in pericolo di vita, di studi clinici già conclusi di fase seconda;

b) i dati disponibili sulle sperimentazioni di cui alla lettera a) siano sufficienti per formulare un favorevole giudizio sull'efficacia e la tollerabilità del medicinale richiesto;

la fornitura del medicinale può essere richiesta alla casa farmaceutica produttrice:

a) dal medico per uso nominale nel singolo paziente non trattato nell'ambito di studi clinici;

b) da più medici operanti in diversi centri o da gruppi collaborativi multicentrici;

c) dai medici o da gruppi collaborativi, per pazienti che hanno partecipato a una sperimentazione clinica che ha dimostrato un profilo di efficacia e tollerabilità tale da configurare la necessità, per coloro che hanno partecipato al trial, a fruire con la massima tempestività dei suoi risultati;

A seguito della richiesta, l'impresa produttrice può fornire il farmaco sulla base di un protocollo in cui siano presenti ed adeguatamente documentate:

a) la motivazione clinica della richiesta;

b) i dati pertinenti relativi alla efficacia ed alla tollerabilità;

c) il grado di comparabilità dei pazienti inclusi nelle sperimentazioni di cui all'art. 2, comma 1, lettera a), e di coloro per cui è formulata la richiesta;

d) le modalità di informazione al paziente;

e) le modalità di raccolta dati, secondo la logica di uno studio osservazionale;

il protocollo deve essere:

a) sottoposto da parte del medico alla approvazione da parte del comitato etico nel cui ambito di competenze origina la richiesta, il quale può operare anche mediante procedura di urgenza, accompagnato da una nota di assunzione di responsabilità del trattamento secondo protocollo da parte del medico richiedente;

b) notificato, contestualmente alla notifica di cui alla lettera a), al Ministero della salute - Direzione generale valutazione medicinali e farmacovigilanza – Ufficio sperimentazione clinica, i cui uffici possono formulare un eventuale giudizio sospensivo della procedura o dell'uso;