Studio caso-controllo

Studio osservazionale di tipo longitudinale e retrospettivo in cui si confronta un gruppo di persone con una data malattia o condizione (detti casi) rispetto a un altro gruppo della stessa popolazione che non ha quella malattia o condizione (detti controlli) e si valuta se ci sono state esposizioni o fattori di rischio. Si risale quindi dall'esito, ovvero la malattia, all'esposizione, valutando se c'è una diversa incidenza di una determinata caratteristica fra casi e controlli.

Uno studio caso controllo è utile per identificare rischi e tendenze e suggerisce alcune cause possibili della malattia. Lo schema generale dello studio caso-controllo è: arroulamento dei casi e dei controlli; studio retrospettivo della frequenza dell'esposizione in entrambi i gruppi; confronto delle due frequenze attraverso misure di differenza e rapporto.

Non essendo possibile la stima corretta e diretta dell'incidenza, si utilizza come indice di incidenza l'odds ratio. I casi devono essere rappresentativi di tutti i casi di malattia (lievi e gravi, di breve e di lunga durata ecc.), mentre i controlli devono essere il più possibile simili ai casi (specie per età e sesso). Questi studi hanno il vantaggio di essere relativamente poco costosi e sono usati frequentemente per studi epidemiologici, anche perché possono essere svolti da un solo o pochi ricercatori.

Sono particolarmente utili quando l’obiettivo è indagare se vi sia un'associazione tra un farmaco e uno specifico evento avverso raro oppure i fattori di rischio di eventi avversi. Tra i limiti di questi studi invece, vi sono il fatto che non permettono di calcolare incidenza e prevalenza, che la scelta dei casi e dei controlli può essere problematica, che ci sono difficoltà a ottenere informazioni accurate sulle esposizioni passate, che non è possibili stabilire la corretta sequenza temporale degli eventi e che vi è grande facilità di introduzione di errori sistematici (bias).

Un tipo particolare di studio caso-controllo è lo studio caso-controllo nidificato (’nested’, in inglese), che è una sorta di via di mezzo tra studio caso-controllo e studio di coorte. Consiste nell’osservare una coorte e analizzare i casi che si verificano secondo lo schema caso-controllo; in sostanza, i casi che si verificano sono confrontati con i soggetti rimasti sani nella stessa coorte. Permette un'importante riduzione del costo e della fatica inerenti la raccolta e analisi dei dati rispetto allo studio di coorte vero e proprio, con una perdita relativamente minore di efficienza statistica. Inoltre, riduce il bias di recall e l'ambiguità temporale