Studio di fase II

La classificazione degli studi sui farmaci per fasi prevede una sequenza dagli studi dalla fase 0 alla fase IV, diversi per obiettivi, disegno sperimentale e tipologia dei pazienti coinvolti. La fase II può essere definita una fase terapeutica esplorativa condotta su pazienti affetti dalla patologia in esame e su un gruppo più ampio rispetto alla fase I (20-300 pazienti). Gli obiettivi principali degli studi di fase II sono:

• fornire le prime valutazioni sull’efficacia;

• stabilire qual è la dose minima efficace

• selezionare la dose (o le dosi) e la frequenza di somministrazione da testare nella fase successiva della sperimentazione (la fase III);

• confermare il profilo di sicurezza e tollerabilità

• determinare l'attività del farmaco su alcuni parametri legati alla salute del paziente.

A volte la fase II viene suddivisa in due ‘sotto-fasi’:

• fase IIa: fornisce la ‘prova di concetto’ dell’efficacia del principio attivo (‘proof of concept’);

• fase IIb: mirata alla selezione della dose da testare (‘dose-finding’ o ‘dose-ranging’).

In genere, i criteri di selezione dei pazienti per la fase II sono restrittivi: i soggetti con forme gravi o atipiche della patologia in esame sono solitamente esclusi, ponendo così il farmaco nelle migliori condizioni per dimostrare una relazione dose-risposta, ma, allo stesso tempo, limitando il valore predittivo della fase II circa il valore terapeutico del farmaco.