Studio di fase III

La classificazione degli studi sui farmaci per fasi prevede una sequenza dagli studi dalla fase 0 alla fase IV, diversi per obiettivi, disegno sperimentale e tipologia dei pazienti coinvolti. La fase III può essere definita una fase terapeutica confermativa e rappresenta l’ultima fase della sperimentazione clinica prima dell’entrata in commercio di un farmaco. Gli obiettivi principali della fase III sono essenzialmente:

• confermare l’efficacia terapeutica del farmaco in un campione rappresentativo della popolazione che si intende trattare, e quindi su un numero di pazienti nettamente più elevato della fase II

• confermare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco in un campione il più ampio possibile della popolazione cui il farmaco è indirizzato, con studi di durata sufficientemente lunga in rapporto alla durata del trattamento nella pratica clinica.

Il numero di pazienti trattati e la durata del trattamento devono essere tali da permettere di concludere che il farmaco è sufficientemente sicuro e tollerato per poter essere approvato e messo a disposizione di medici e pazienti.

In pratica, l'obiettivo di questa fase è definire il rapporto rischio-beneficio del farmaco, anche attraverso un confronto con un altro farmaco di riferimento. Il farmaco sperimentale può essere confrontato formalmente con un placebo, con nessun trattamento o con un altro farmaco già disponibile. Da parte delle agenzie regolatorie (registrazione del farmaco): Terminata la fase III, tutti i dati derivati dagli studi preclinici e da quelli clinici sono raccolti in un dossier che viene sottoposto all’agenzia regolatoria competente (per gli Stati Uniti l'FDA, per l'Unione europea l'EMA; per l'Italia l'AIFA), per ottenere la registrazione e l'autorizzazione alla commercializzazione del nuovo farmaco.