Leucemia mieloide acuta, in alcuni pazienti CPX-351 migliora la sopravvivenza rispetto allo standard

Il trattamento con CPX-351, una combinazione in dose fissa di daunorubicina e citarabina in formulazione liposomiale, si è associato a un miglioramento significativo della sopravvivenza globale (OS) rispetto al trattamento standard con daunorubicina e citarabina (il cosiddetto regime 7 + 3) in pazienti anziani con leucemia mieloide acuta secondaria di nuova diagnosi. È questo il risultato di uno studio registrativo di fase III, pubblicato da poco sul Journal of Clinical Oncology.

Desensitizzazione all'acido acetilsalicilico migliora allergie indotte da alcol in pazienti con malattia respiratoria sottostante

I pazienti che soffrono di malattia respiratoria esacerbata da acido acetilsalicilico (AERD) sperimentano spesso un reazione allergica aggiuntiva quando assumono alcol, che si caratterizza per la presenza di congestione nasale, sibilo e rinorrea. Un nuovo studio USA, di recente pubblicazione su  International Forum of Allergy and Rhinology, ha dimostrato come il ricorso ad un trattamento comune per l'AERD - la desensitizzazione all'acido acetilsalicilico - sia in grado di alleviare anche i sintomi associati a questa condizione indotti dall'alcol.

Atrofia muscolare spinale, al Policlinico Gemelli si sperimenta la terapia genica

Entro la fine di luglio nel nostro Paese sarà avviata la sperimentazione per la terapia genica contro l'atrofia muscolare spinale (SMA, dall'acronimo inglese Spinal Muscolar Atrophy). Si chiama AveXis 302 - questo il nome del trial - e se positvo potrebbe permettere ciò che poco tempo fa era impensabile: curare una malattia genetica rara come la SMA, "disattivare" quel gene che impedisce ai muscoli volontari del corpo di camminare, stare in piedi, sedersi, deglutire.

Tumore del rene: per le forme avanzate disponibile in Italia il tivozanib con un programma di expanded access

Il 40% delle diagnosi nei maschi è causato dalle sigarette (il 25% nelle donne). Da oggi tivozanib è disponibile anche nel nostro Paese grazie al programma di uso terapeutico. Importanti i benefici: permette di condurre una vita "normale". In 13 anni armi rivoluzionarie hanno triplicato la sopravvivenza nella fase avanzata

Sobi prende in licenza farmaco da Novimmune e si rafforza nelle malattie rare infiammatorie

La svedese Sobi ha reso noto di aver siglato un accordo di licenza esclusiva con l'azienda svizzera Novimmune SA per ottenere i diritti globali perpetui su emapalumab, un farmaco orfano in stadio avanzato di sviluppo per il trattamento della linfoistiocitosi emofagocitica primaria. Emapalumab, un nuovo anticorpo monoclonale, blocca in maniera specifica l'interferone gamma impedendogli di esercitare gli effetti infiammatorie eccessivi caratteristici di questa patologia.

Vedolizumab sottocutaneo nella colite ulcerosa, ok per efficacia e sicurezza nel mantenimento alla settimana 52

Sono stati annunciati oggi i risultati dello studio clinico VISIBLE 1 che ha valutato l'efficacia e la sicurezza di una formulazione sottocutanea sperimentale (SC) di vedolizumab per la terapia di mantenimento in pazienti adulti con colite ulcerosa gravemente attiva (UC) che avevano raggiunto una risposta clinica alla settimana 6 in seguito a due dosi di terapia di induzione per via endovenosa (IV) con vedolizumab.

Presentato MonitoRare, il IV Rapporto sulle persone con malattia rara: 170 pagine su nuovi LEA, SNE, Registri e molto altro

Presentato oggi nella Sala del Refettorio della Camera dei Deputati, in collaborazione con l'Intergruppo Parlamentare per le Malattie Rare, MonitoRare - il IV Rapporto sulla condizione delle persone con Malattia Rara in Italia realizzato dalla Federazione Italiana Malattie Rare UNIAMO F.I.M.R. onlus e grazie al contributo non condizionato di Assobiotec l'Associazione Nazionale per lo Sviluppo delle Biotecnologie che fa parte di Federchimica.

Dermatite atopica, accordo da $1mld fra Novartis e Galapagos per nuovo anticorpo monoclonale

Novartis ha annunciato di aver siglato un accordo di licenza esclusiva con Galapagos e MorphoSys per i diritti di sviluppo e commercializzazione globale di MOR106, un farmaco sperimentale in sviluppo per la dermatite atopica e per tutte le altre potenziali indicazioni del prodotto.

Diabete di tipo 2 pediatrico, alti livelli di acido urico correlati a sviluppo di ipertensione e malattia renale

Nei bambini con diabete di tipo 2, la riduzione del livello di acido urico sierico potrebbe aiutare a prevenire la malattia renale. Sono i risultati di uno studio presentato al congresso dell'American Diabetes Association, a Orlando in Florida.

Diabete di tipo 2 e malattia renale cronica, alt anticipato dello studio CREDENCE su canagliflozin in virtù dei risultati positivi

Lo studio di Fase III in pazienti con diabete di tipo 2 e malattia renale cronica in trattamento con l'antidiabetico SGLT2-inibitore canagliflozin, è stato interrotto anticipatamente sulla base dei risultati positivi dimostrati dal farmaco.

Cannabinoidi in gravidanza e in allattamento, i medici americani sconsigliano l'utilizzo

I medici dovrebbero consigliare alle donne incinte di evitare l'esposizione al THC (tetraidrocannabinolo, sostanza psicoattiva e principale costituente della cannabis) in fase perinatale per i possibili rischi nei nascituri. E' quanto evidenzia un viewpoint pubblicato su JAMA da tre esperti americani. Secondo quanto evidenziano i tre ricercatori i bambini, nati da madri esposte alla cannabis, sarebbero a rischio di problemi neurobiologici e dello sviluppo. Lo stesso consiglio vale per le donne in allattamento.

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Le vasculiti sono patologie infiammatorie a carico dei vasi sanguigni. Esse comprendono un enorme spettro di patologie accomunate dalla presenza di un'infiammazione primaria a carico della parete vasa


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Tali disordini sono patologie neoplastiche, che colpiscono le cellule staminali emopoietiche, ossia le cellule midollari progenitrici dei globuli bianchi, dei globuli rossi e delle piastrine circolant


Malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD)

La malattia del trapianto contro l'ospite (inglese Graft versus Host Disease, da cui la sigla GVHD) è una comune forma di complicanza medica che si verifica dopo un trapianto di cellule staminali o di


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Questo Quaderno affronta il tema delle Email: come scriverle in modo efficace, come rispondere correttamente e come gestire il flusso di informazioni che si riversa quotidianamente sulla nostra scrivania.


I Love Power Point

Powerpoint è oggi uno degli strumenti più usati per comunicare idee e progetti. Questo Quaderno vi offrirà delle indicazioni per migliorare le vostre presentazioni per renderle uno strumento davvero utile per la vostra attività di comunicazione.


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Presentare un progetto, tenere un seminario, intervenire ad una conferenza. Questo Quaderno vi darà dei consigli per perfezionare il vostro public speaking, gestire al meglio l’ansia, migliorare il vostro stile di comunicazione interpersonale a scopo professionale.


I Love good meetings

In questo Quaderno si trovano alcune riflessioni, un po' di teoria e soprattutto suggerimenti pratici per svolgere al meglio le riunioni che sono uno degli strumenti per guidare un'organizzazione. Se possibile per farne di meno ma più efficaci!


Glossario di statistica medica

Può servirvi per rivedere alcuni concetti della statistica medica: come strumento di consultazione quando si sta leggendo un lavoro clinico o dei documenti di analisi su un farmaco oppure per la preparazione di materiale informativo sui farmaci.


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EULAR 2018

In occasione dell’Eular, il congresso annuale della European League Against Rheumatism, che si è tenuto ad Amsterdam dal 13 al 16 giugno, abbiamo realizzato uno speciale di PharmaStar che rendesse conto delle novità più importanti. Sono 126 pagine dense di informazioni e di novità.Abbiamo parlato dei nuovi farmaci per la cura dell’artrite reumatoide, q


ASCO 2018

Il Quaderno fa il punto delle novità emerse nel corso del più importante congresso al mondo di oncologia medico, l’ASCO, il congresso annuale dell’American Society of Clinical Oncology.COLUMBUS, KEYNOTE - 042, IMPower131, KEYNOTE – 407, IMPower150, ALEX, CheckMate-227, OPTIMISMM, RELEVANCE, EMPOWER-CSCC-1. Sono solo alcuni degli studi che hanno fatto la storia


Congresso EASL 2018

Farmaci che consentono la guarigione dall’epatite C in soli due mesi, test diagnostici per valutare lo stato di salute epatico meno invasivi e con alta precisione, nuove speranze in sviluppo per la malattia del fegato grasso e per la sua forma più grave la steatoepatite non alcolica. Queste e tante altre novità in ambito di ricerca sulle patologie del fegato si trovano i


Silenziamento genico: una nuova prospettiva di cura per le malattie rare

Partendo dalle basi della genetica e della biologia molecolare, il Quaderno spiega nel dettaglio le tecniche sviluppate per agire su DNA e RNA allo scopo di trattare alcune malattie su base genetica. In particolare, nel Quaderno vengono descritte in dettaglio le metodiche di DNA editing e terapie genica, che agiscono sul DNA,  e dei nucleotidi antisenso (ASO) e RNA interference (iRNA), che a


Test BRCA: le cose da sapere

Il Quaderno trae spunto dalla tavola rotonda “Il ruolo dell’età come fattore determinante nel progetto terapeutico delle neoplasie ovariche”, ospitata a margine del congresso “Gynecological Oncology: Looking at the present to plan the future” svoltosi a Torino. La discussione della tavola rotonda si è sviluppata sulle opzioni chirurgiche nella pazient