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Fibrosi cistica, Fda approva nuova terapia modulatrice del CFTR

La Fda ha approvato un nuovo trattamento modulatore del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR, Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator), da utilizzare in pazienti di almeno 12 anni di età e con 2 copie della mutazione F508del, la più comune nella fibrosi cistica.

Gilead e Sangamo alleate nella terapia genica del cancro. Accordo (potenziale) da $3 mld

La compagnia biofarmaceutica californiana Kite, interamente controllata da Gilead, ha firmato un accordo di collaborazione globale per lo sviluppo di farmaci oncologici con la statunitense Sangamo Therapeutics, specializzata nella terapia genica. Le aziende utilizzeranno la piattaforma tecnologica di Sangamo chiamata "zinc finger nuclease" (ZFN) per sviluppare terapie cellulari di nuova generazione contro il cancro.

AstraZeneca acquisisce da Ionis nuovo farmaco antisenso per malattie renali

Ionis Pharmaceuticals ha ricevuto da AstraZeneca $ 30 mln per la licenza del farmaco antisenso IONIS-AZ5-2.5Rx (AZD2373), progettato per inibire un obiettivo ancora non divulgato di una forma geneticamente associata di malattia renale.

Compie 10 anni l'istituto vaccini GSK per aiutare i Paesi in via di sviluppo a combattere le malattie infettive

Dieci anni di attività e un obiettivo ambizioso: contribuire a ridurre il divario tra disponibilità e accessibilità dei vaccini per i paesi in via di sviluppo. Il GSK Vaccines Institute for Global Health (GVGH), che oggi ha festeggiato i dieci anni dalla fondazione, dal 2008 opera all'interno del Centro Ricerche GSK Vaccines di Siena per contribuire alla salute pubblica globale.

Malattie infiammatorie croniche intestinali, possiamo diagnosticarle in fase pre-sintomatica?

Le malattie infiammatorie croniche intestinali (IBD) sono sempre più frequenti nel mondo anche nei paesi in via di sviluppo dove c'è stato un incremento di nuovi casi. Alcuni recenti studi hanno analizzato le fasi precoci della malattia e sono stati identificati alcuni markers che potrebbero nel prossimo futuro essere utilizzati per la diagnosi pre-sintomatica di IBD. Se ne è parlato durante la 13^edizione del congresso ECCO (European Crohn's and Colitis Organisation) a Vienna.

Malattia di Behçet, per apremilast conferme in fase III in pazienti con ulcere orali in fase attiva

In occasione del convegno annuale dell'American Academy of Dermatology (AAD), che si è appena concluso a San Diego, sono stati presentati i dati dello studio RELIEF di fase III su apremilast in pazienti affetti dalla malattia di Behçet con ulcere orali in fase attiva. Alla settimana 12, i risultati hanno mostrato riduzioni statisticamente significative nelle ulcere orali con apremilast 30 mg, due volte al giorno (BID) rispetto al placebo.

Fibromi uterini, conferme in Fase III per elagolix, primo di una nuova classe

Elagolix, un antagonista orale dell'ormone ipofisario di rilascio della gonadotropina (GnRH) ha brillato nel primo di due studi cardine condotti nei fibromi uterini. Lo ha reso noto AbbVie con una nota.

Ema

Europa autorizza l'estensione di utilizzo del vaccino antinfluenzale quadrivalente di Sanofi a partire dai 6 mesi

Sanofi Pasteur, la divisione vaccini di Sanofi, annuncia l'approvazione in Europa dell'estensione delle indicazioni per l'utilizzo nei bambini a partire dai 6 mesi di vita del suo vaccino antinfluenzale quadrivalente.

La gotta aumenta il rischio di osteoporosi?

Le persone con la gotta affrontano un rischio del 20% superiore per lo sviluppo dell'osteoporosi, rispetto alle persone senza questa patologi. E' quanto emerge da uno studio appena pubblicato sulla rivista Osteoporosis International.

Sindrome dell'intestino corto, la ricerca fa ben sperare

L'insufficienza intestinale cronica benigna è una condizione rara, non molto conosciuta, causata dalla riduzione della funzionalità intestinale che determinano problemi di assorbimento di macronutrienti, acqua ed elettroliti. La patologia che più frequentemente porta a IICB è la sindrome dell'intestino corto una rara patologia gastrointestinale che necessita di supporto nutrizionale parenterale per consentire al paziente di vivere. Nel prossimo futuro le condizioni di vita di questi pazienti potranno migliorare grazie all'arrivo della teduglutide, derivato sintetico di un fattore trofico e altre novità in fase di studio. Se ne è parlato ieri a Roma in occasione del corso di formazione per giornalisti: "Raccontare la rarità-malattie rare pazienti e media".

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Dalla A alla Z

Neoplasie mieloproliferative (MPN)

Tali disordini sono patologie neoplastiche, che colpiscono le cellule staminali emopoietiche, ossia le cellule midollari progenitrici dei globuli bianchi, dei globuli rossi e delle piastrine circolant


Malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD)

La malattia del trapianto contro l'ospite (inglese Graft versus Host Disease, da cui la sigla GVHD) è una comune forma di complicanza medica che si verifica dopo un trapianto di cellule staminali o di


ADA-SCID (bambini bolla)

L'ADA-SCID è una malattia estremamente rara causata da un gene gene difettoso che blocca la produzione di una proteina necessaria per la produzione dei linfociti.


Osteogenesi imperfetta

L'osteogenesi imperfetta comprende un gruppo eterogeneo di malattie genetiche caratterizzate da aumento della fragilità scheletrica, diminuzione della massa ossea e suscettibilità alle fratture ossee


Lupus Eritematoso Sistemico

Il lupus eritematoso sistemico (LES) è una malattia cronica di natura autoimmune che può colpire diversi organi e tessuti del corpo.
Nel LES, il sistema immunitario produce autoanticorpi che, inv


Quaderni

Come sopravvivere alle E Mail

Questo Quaderno affronta il tema delle Email: come scriverle in modo efficace, come rispondere correttamente e come gestire il flusso di informazioni che si riversa quotidianamente sulla nostra scrivania.


I Love Power Point

Powerpoint è oggi uno degli strumenti più usati per comunicare idee e progetti. Questo Quaderno vi offrirà delle indicazioni per migliorare le vostre presentazioni per renderle uno strumento davvero utile per la vostra attività di comunicazione.


I Love Public Speaking

Presentare un progetto, tenere un seminario, intervenire ad una conferenza. Questo Quaderno vi darà dei consigli per perfezionare il vostro public speaking, gestire al meglio l’ansia, migliorare il vostro stile di comunicazione interpersonale a scopo professionale.


I Love good meetings

In questo Quaderno si trovano alcune riflessioni, un po' di teoria e soprattutto suggerimenti pratici per svolgere al meglio le riunioni che sono uno degli strumenti per guidare un'organizzazione. Se possibile per farne di meno ma più efficaci!


Glossario di statistica medica

Può servirvi per rivedere alcuni concetti della statistica medica: come strumento di consultazione quando si sta leggendo un lavoro clinico o dei documenti di analisi su un farmaco oppure per la preparazione di materiale informativo sui farmaci.


PDF Multimediali

Parkinson: a che punto siamo con i PDTA

A che punto siamo con i percorsi diagnostico terapeutici nella cura della malattia di Parkinson? Quali sono le 3 Regioni italiane che più si sono attivate? Qual è il ruolo dell’eHealth nella realizzazione di questi processi di cura?Per conoscere queste a altre informazioni, leggete il nuovo Quaderno di PharmaStar incentrato sull’evento che si è svolto a Firenze dur


Congresso ASH 2017

ECHELON-1, MURANO, HAVEN-2, Hokusai VTE Cancer study, ZUMA-1. Sono solo alcuni degli studi più importanti del congresso dell’American Society of Hematology che vi raccontiamo con testi, video e approfondimenti. Parliamo dei nuovi farmaci per l’emofilia, delle CAR T-cell e di tutte le terapie che stanno rivoluzionando la cura delle malattie del sangue.


Congresso SITA 2017


Fondo per i farmaci innovativi

Cosa sono il fondo per i farmaci innovativi e il nuovo fondo per i farmaci innovativi oncologici? Quali opportunità aprono, quali sono i meccanismi di  assegnazione delle risorse e quali sono le problematiche aperte? Ne parliamo nel nuovo Quaderno do Pharmastar che prende spunto da una tavola rotonda organizzata in occasione del 38° congresso nazionale della SIFO.


Colite ulcerosa

Peso globale della colite ulcerosa e impatto della malattia sul piano personale. Monitoraggio avanzato della malattia: biomarker, steroidi, tiopurine e biologici. Come raggiungere il pieno potenziale della terapia biologica nella colite ulcerosa. Questo e molto altro potrete trovare in questo speciale interamente dedicato alla colite ulcerosa.