Le malattie rare sono un settore sempre più interessante per le aziende farmaceutiche. Ne è conferma l’acquisizione appena resa nota da Alexion Pharmaceuticals che al fine di espandersi nel settore delle malattie molto rare ha deciso di sborsare fino a un massimo di 1,08 miliardi di dollari  per entrare in possesso della biotech Enobia Pharma. Alla chiusura formale dell’accordo, prevista entro il primo trimestre del 2012,  Alexion verserà 610 milioni di dollari e altri 470 in seguito al raggiungimento di determinate milestones regolatorie e di vendita.

Attraverso questa acquisizione, Alexion otterrà i diritti globali per ENB-0040 (asfotase alfa), un farmaco attualmente in fase II di sviluppo per la cura dei pazienti che soffrono di ipofosfatasia, un raro disordine generico che porta a difetti nella mineralizzazione ossea.  I dati della fase II sono stati molto convincenti e il farmaco ha già ottenuto la designazione di farmaco orfano sia in Usa che in Europa e la procedura accelerata di approvazione da parte dell’Fda.

Con sedi a Montreal e a Cambridge (Massachussets),  Enobia Pharma sviluppa "terapie per il trattamento dei pazienti che accusano disordini del metabolismo rarissimi e mortali". I principali azionisti di Enobia - società non quotata - sono OrbiMed, i fondi di solidarieta' dei Lavoratori del Quebec, Capital Regionale t Cooperatif Desjardin, Cti Life Sciences Fund e Lothian Partners 27.

Alexion è una compagnia farmaceutica americana interamente focalizzata nelle malattie rare. Attualmente commercializza un unico farmaco, l’anticorpo monoclonale eculizumab, indicato per l’emoglobinuria parossistica notturna. Recentemente il prodotto ha ricevuto l’indicazione anche per la sindrome emolitico-uremica. Fondata nel 1992, lo scorso anno Alexion ha registrato ricavi per $541 mln e profitti netti per $97 mln.

L'ipofosfatasia è un raro disordine metabolico ereditario caratterizzato da una riduzione dell'attività della fosfatasi alcalina ematica e tissutale (fosfatasi alcaline non specifiche). Questa condizione porta ad una mineralizzazione ossea difettiva e conseguente displasia ossea e si presenta con espressioni cliniche variabili: da forme severe associate a perdita fetale e morte infantile a forme più lievi caratterizzate da fratture ossee in età adulta. Le forme severe della malattia hanno trasmissione autosomica recessiva, mentre le forme più lievi possono essere autosomiche sia dominanti che recessive.