Il National Institute for Health and Clinical Excellence (Nice) ha richiesto ad Allergan ulteriori dati riguardanti l’uso della tossina botulinica di tipo A (Botox) relativamente al suo impiego per il trattamento dell’emicrania cronica.

Secondo l’Agenzia britannica la necessità di nuove informazioni deriva dal fatto che i benefici dimostrati nei trial clinici, che pure vengono riconosciuti dal Nice,  non sono però sufficienti a supportare la rimborsabilità del medicinale a carico del Nhs britannico per questa indicazione. Inoltre, i dati disponibili potrebbero non essere pienamente attendibili in quanto non è possibile utilizzare una terapia di controllo adeguata  a causa della paralisi muscolare che provoca il medicinale. Per gli effetti evidenti del farmaco, i pazienti non potevano non sapere di aver ricevuto la tossina botulinica e non il placebo.

L’emicrania cronica è definita come una cefalea che si manifesti in almeno 15 giorni al mese nel corso di un periodi di tre mesi. Si stima colpisca circa l’1,6% della popolazione adulta.

L'approvazione del farmaco per questa indicazione si basa sui dati di due studi di fase III che hanno arruolato 1.384 pazienti adulti e che insieme hanno costituto il programma clinico PREEMPT (Phase III REsearch Evaluating Migraine Prophylaxis Therapy). I risultati hanno evidenziato come nei pazienti trattati vi sia stato un numero inferiore di attacchi di emicrania: nelle 24 settimane di studio 8,2 giorni in meno con emicrania (6,2 in meno con il placebo).

La tossina botulinica è una neurotossina derivata dal batterio Clostridium botulinum. Oltre che per uso estetico, è usata in medicina per il trattamento di diverse condizioni, tra cui il blefarospasmo e l'iperidrosi, ed è disponibile in diverse formulazioni.

Il botulino sembra agire in due modi: blocca la giunzione neuromuscolare e quindi previene la contrattura muscolare, fattore scatenante dell'attacco, e inibisce il peptide CGRP, un vasodilatatore fondamentale nei meccanismi dell'emicrania. Una volta iniettato nella sede prescritta (testa o collo) il farmaco produce un effetto farmacologico che dura fino a 3 mesi.

Documento del Nice