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Emofilia B, l'EMA approva la possibilità di dosaggio ogni 14 giorni o più per eftrenonacog alfa

L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha ricevuto l'approvazione per allungare l'intervallo di somministrazione di eftrenonacog alfa da 10 a 14 giorni o più in pazienti con emofilia B.

L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha ricevuto l'approvazione per allungare l’intervallo di somministrazione di eftrenonacog alfa da 10 a 14 giorni o più in pazienti con emofilia B. 

Eftrenonacog alfa è un farmaco indicato per il trattamento e la profilassi di episodi emorragici in pazienti con emofilia B (deficit congenito di fattore IX) e può essere utilizzato in tutte le fasce d'età ed è prodotto dall'azienda farmaceutica Swedish Orphan Biovitrum (Sobi).

Le informazioni sulla posologia ora indicano che i pazienti in profilassi a lungo termine per la protezione contro i sanguinamenti, che sono ben controllati con un regime di 100 UI/kg ogni 10 giorni, possano eventualmente essere trattati con un intervallo di 14 giorni o più.

Eftrenonacog alfa [fattore di coagulazione IX (Ricombinante), Proteina di Fusione Fc], è una terapia con fattore di coagulazione ricombinante sviluppata per l’emofilia B con l’utilizzo della tecnologia di fusione Fc per prolungarne la circolazione nel corpo. È progettata fondendo il fattore IX alla porzione Fc dell’immunoglobulina G di sottoclasse 1 (IgG1), una proteina comunemente presente nel corpo umano, che consente ad eftrenonacog alfa l’utilizzo di un percorso naturale per prolungare il tempo in cui la terapia rimane nel corpo (emivita). 

Nonostante la tecnologia di fusione Fc sia stata usata per più di 15 anni, Bioverativ e Sobi l’hanno ottimizzata e sono le prime aziende a utilizzarla nel trattamento dell’emofilia. Eftrenonacog alfa è stato sviluppato usando una linea cellulare in un ambiente libero da additivi animali e umani ed è approvato e commercializzato da Bioverativ per il trattamento dell’emofilia B negli Stati Uniti, in Giappone e in Canada. 
È approvato anche in Australia, Nuova Zelanda, Brasile e altri Paesi, e Bioverativ detiene i diritti di commercializzazione in queste regioni. È autorizzato anche nell’Unione Europea, in Islanda, Liechtenstein, Norvegia e Svizzera, dove è commercializzato da Sobi. 

A proposito dell’emofilia B 
L’emofilia B è causata da un’attività sostanzialmente ridotta o assente del fattore IX, che è necessario per la normale coagulazione del sangue.i La World Federation of Hemophilia stima che attualmente circa 28.000 persone nel mondo abbiano una diagnosi di emofilia.
Le persone affette da emofilia B possono soffrire di episodi emorragici alle articolazioni e ai muscoli, che causano dolore, ridotta mobilità e danno articolare irreversibile. Nei casi peggiori, questi episodi emorragici possono causare il sanguinamento di organi ed emorragie che mettono a rischio la vita del paziente. Le infusioni di fattore IX sostituiscono temporaneamente i fattori di coagulazione necessari a risolvere il sanguinamento e, se usate a scopo profilattico, evitano nuovi episodi di sanguinamento.