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Emofilia, parere positivo del CHMP per molecola long acting di CSL Behring

Il Comitato per i Prodotti Medicinali ad uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha espresso parere favorevole all'Autorizzazione all'immissione in commercio di Idelvion, (Proteina di fusione ricombinante tra albumina e FIX della coagulazione) per pazienti affetti da emofilia B.

Il Comitato per i Prodotti Medicinali ad uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha espresso parere favorevole all’Autorizzazione all’immissione in commercio di  Idelvion,  (Proteina di fusione ricombinante tra albumina e FIX della coagulazione) per pazienti affetti da emofilia B.

Al fine di estenderne l’emivita, l’azienda ha fuso il Fattore IX ricombinante con albumina ricombinante creando il rIX-FP mediante ingegnerie genetica. CSL Behring ha scelto l’albumina ricombinante come partner di fusione per il  fattore IX grazie alla sua fisiologica lunga emivita.

Il prodotto è stata riconosciuto come farmaco orfano nel 2010 dalla Commissione Europea.
Una volta approvato,  il farmaco consentirà ai 10 mila pazienti con emofilia B dell’Unione  Europea una terapia con intervalli fra le dosi prolungati fino a 14 giorni. Il prolungamento degli intervalli fra le dosi è stato ottenuto pur mantenendo alti livelli di attività di Fattore IX e una incidenza molto bassa  di sanguinamento annuale, mantenendo la nostra promessa di sviluppare e rendere disponibile sul mercato bioterapie che possano aiutare i pazienti a vivere a pieno la loro vita.

PROLONG-9FP
Il parere favorevole del CHMP si è basato sul programma di sviluppo clinico PROLONG-9FP.  Il programma comprende studi multicentrici, in aperto dalla fase I fino alla fase III che hanno valutato  sicurezza ed efficacia del rIX-FP sia in bambini che in adulti (coprendo un range di età da 1 a 61 anni) con emofilia B con livello di FIX non superiore al 2% (FIX < 2%).

I dati ottenuti dallo studio PROLONG-9FP, nei pazienti che hanno usato il IDELVION® profilatticamente, hanno mostrato un’incidenza annuale di sanguinamenti spontanei uguale a zero e livelli di attività di FIX superiori al 5%.
In accordo con la classificazione della World Federation of Haemophilia (WFH) soggetti con un livello del 5% di attività di fattore IX sono considerati avere una emofilia moderata. Questi risultati sono stati ottenuti sia per dosaggi basati su intervalli di 14 giorni che di 7 giorni.

I dati riferiti all’impiego on demand (somministrazione del farmaco al bisogno, ad emorragia in atto) hanno riportato che il 93,6% delle emorragie è stato risolto con una sola infusione, mentre il 98,6% è stato controllato con una o due infusioni.
La più comune reazione avversa è stata rappresentata da una reazione nel sito di infusione e da cefalea. I dati dal PROLONG-9FP sono stati recentemente pubblicati su Blood, organo editoriale dell’American Society of Haematology.