In un documento preliminare pubblicato sul sito del National Institute for Health and Clinical Excellence (Nice), l'agenzia britannica raccomanda la rimborsabilità da parte del servizio sanitario britannico (NHS) di romiplostim per la terapia di una parte dei pazienti con porpora trombocitopenica idiopatica (ITP) cronica.

La decisione è stata presa dopo che l'azienda ha deciso di concedere uno sconto sul costo del farmaco, la cui entità non è stata però resa nota.

In questo documento preliminare, il Nice raccomanda l'impiego del farmaco a carico del NHS per la terapia di pazienti adulti con  ITP) cronica:
- le cui condizioni non rispondano alla terapia standard o alle terapie di emergenza
- i pazientio con un alto rischio di sanguinamento che richiedano frequente impoiego di terapie di emergenza
- a condizione che il produttore conceda lo sconto concordato sul prezzo del farmaco.

Romiplostim è una proteina ricombinante di fusione con porzione Fc che agisce in modo simile alla trombopoietina stimolandone i recettori naturali. La trombopoietina ha come bersaglio primario le cellule progenitrici dei megacariociti che sono le cellule del midollo osseo responsabili della produzione delle piastrine ematiche, necessarie per la coagulazione del sangue.

La porpora trombocitopenica idiopatica (PTI) o morbo di Werlhof è una malattia autoimmunitaria acquisita, caratterizzata da piastrinopenia dovuta a distruzione periferica delle piastrine. Si tratta di un disordine caratterizzato da una forte riduzione del numero delle piastrine che può determinare ecchimosi, sanguinamento delle mucose e nei casi più severi forme di emorragia intracranica.

Se ne conoscono due forme: una acuta e una cronica. Si stima che negli Stati Uniti vi siano circa 60mila persone cui è stata diagnosticata questa malattia e ogni anno vi siano 15.000-30.000 nuovi casi di PTI.


Documento del Nice