Dopo la recente approvazione dell'FDA anche il Chmp dell'EMEA ha raccomandato l'approvazione di everolimus (Afinitor, Novartis) per la terapia dei pazienti con carcinoma a cellule renali la cui malattia sia progredita nonostante precedenti terapie con sunitinib (Sutent) o sorafenib (Nexavar).  Il parere positivo normalmente preclude all'approvazione da parte dell'EMEA nel giro di circa 60 giorni. Somministrato per via orale una volta al giorno, everolimus agisce inibendo in modo continuativo mTOR, una proteina che agisce in qualità di regolatore chiave della divisione cellula e dell'angiogenesi .

Acronimo di mammalian target of rapamycin (bersaglio nei mammiferi della rapamicina), mTOR è un enzima scoperto nel 2006 al centro di ricerche sull'obesità dell'Università di Cincinnati (Ohio-USA) dalla ricercatrice italiana Daniela Cota.
Con il nome commerciale di Certican, everolimus è già approvato dal 2003 per la profilassi del rigetto d'organo in pazienti sottoposti a trapianto renale e cardiaco ed è disponibile in terapia per questa indicazione in oltre 60 Paesi tra cui l'Italia.

Il parere positivo dell'EMEA si basa sui dati dello studio RECORD-1 (REnal Cell cancer treatment with Oral RAD001 given Daily), il più grande studio clinico di fase  III che abbia valutato  gli effetti dell'inibitore orale mTOR nel carcinoma renale metastatico. E' uno studio randomizzato, in doppio cieco, multicentrico controllato con placebo che ha coinvolto 416 pazienti, la cui malattia era peggiorata nonostante i precedenti trattamenti che includevano sorafenib o sunitinib. Inoltre, erano consentite precedenti trattamenti con bevacizumab, interferone e  interleukin-2.

L'endpoint primario dello studio RECORD-1 era la sopravvivenza libera da progressione di malattia valutata attraverso una revisione centralizzata, indipendente e in cieco e definita come periodo di tempo tra la randomizzazione e la prima progressione di malattia (PFS) o morte documentata dovuta a una qualunque causa. I risultati dello studio hanno dimostrato che il farmaco ha più che raddoppiato il tempo di sopravvivenza senza progressione di malattia (PFS mediana 4,90 mesi vs. 1,96 mesi, hazard ratio = 0,30 con IC al 95% 0,22-0,40; p < 0.0001;). Inoltre, lo studio ha dimostrato una riduzione del 67% del rischio di progressione della malattia o di morte (hazard ratio=0.33 con IC al 95%  0.25-0.43; P<0.0001) Il carcinoma renale rappresenta circa il 2% di tutti i nuovi casi di cancro a livello mondiale.  Esistono diversi tipi di carcinoma renale, il più comune denominato a cellule chiare costituisce l'80% di quelli diagnosticati. Nel carcinoma renale le cellule cancerogene si sviluppano all'interno del rivestimento dei tubuli renali.