La Food and Drug Administration ha approvato cabozantinib per la terapia del carcinoma midollare della tiroide, una rara forma di tumore che rappresenta circa il 5% dei tumori della tiroide. Sviluppato dalla biotech americana Exelixis sarò messo in commercio con il marchio Cometriq.

Per la cura di questo tipo di tumore, questo farmaco va ad aggiungersi a vandetanib  di AstraZeneca.

La registrazione si basa su uno studio di fase III chiamato EXAM che ha visto il farmaco migliorare sensibilmente la progressione libera da malattia (PFS) in pazienti con carcinoma midollare della tiroide. Cabozantinib ha migliorato la PFS di 7,2 mesi rispetto al placebo (11,2 vs 4,0) in modo estremamente convincente, anche dal punto di vista statistico (HR 0.28, p value < 0.0001) in uno studio clinico randomizzato (2:1) senza possibilità di crossover al proseguimento della terapia e stratificato in base all’età ed all’esposizione a precedenti trattamenti con TK inibitori (1).

Sviluppato dalla biotech americana Exelixis, cabozantinib è generalmente classificato come MET/VEGFR inibitore. In realtà la sua natura è più complessa e può spiegare il comportamento davvero unico di questo farmaco. Cabozantinib è infatti un MET, RET, VEGFR, KIT, FLT e AXL inibitore.

Il farmaco è attualmente in sviluppo per diverse forme di tumore quali il carcinoma della prostata resistente alla castrazione chimica, il carcinoma renale, quello al polmone, quello del fegato, della mammella e nel melanoma metastatico.

Il carcinoma midollare della tiroide (CMT) si sviluppa a partire dalle cellule C della tiroide, che secernono calcitonina (CT). Il CMT rappresenta il 5-10% dei cancri della tiroide, con un'incidenza di 1-2% nelle malattie nodulari della tiroide. La prevalenza nella popolazione generale è stimata in 1/14.300.

(1) Schöffski P, Elisei R, Müller S, et al. An international, double-blind, randomized, placebo-controlled phase III trial (EXAM) of cabozantinib (XL184) in medullary thyroid carcinoma (MTC) patients with documented RECIST progression at baseline. J Clin Oncol. 2012;30(suppl; abstr 5508).