L' Oncologic Drugs Advisory Committee dell'Fda ha dato parere negativo (9 voti contrari e 3 favorevoli) all'approvazione dell'indicazione d'uso di clofarabina (Clolar, Genzyme) nei pazienti adulti affetti da leucemia mieloide acuta (LMA) e non in condizioni di sopportare la chemioterapia.
Gli esperti dell'Fda hanno chiesto all'agenzia americana di richiedere a Genzyme la realizzazione di uno studio randomizzato per valutare l'efficacia del farmaco in quanto nel dossier registrativo mancavano dati di confronto diretto con un comparator attivo. La decisione finale dell'Fda, che di norma segue le indicazioni degli advisory board, sarà presa nel mese di dicembre.

Lo studio esaminato dagli esperti dell'Fda prende il nome di CLASSIC II, ed è stato condotto su 112 soggetti di  età > 60 anni  affetti da  LMA e con uno o più fattori prognostici sfavorevoli (età > 70 anni, precedenti disordini ematologici, scarso performance status ecc). Tali fattori, secondo il parere degli esperti e i dati in letteratura, depongono sfavorevolmente per l'utilizzo della chemioterapia convenzionale.
I pazienti arruolati hanno evidenziato un tasso di remissione del 45%, incluso un 37,5% di remissione completa, risultati omogenei considerando i diversi fattori anamnestici e prognostici. In questi pazienti, la durata delle remissione era prolungata, circa 52 settimane.

L'azienda sta già conducendo uno studio in cui clofarabina è confrontata con un chemioterapico (cytarabine)  ma i dati non saranno disponibili prima del 2011. Lo studio è focalizzato su pazienti con età superiore a 55 anni.
Bisognerà vedere se questo trial soddisfa le richieste dell'Fda o se sarà necessario uno studio completamente nuovo.