Se in Europa la gara l’ha vinta Amgen riuscendo ad ottenere l’approvazione di evolucumab pochissimi giorni fa, negli Usa è stata invece Sanofi ad arrivare per prima al traguardo. Alirocumab ha infatto ottenuto il via libera dell’agenzia americana per le forme ereditarie di ipercolesterolemia e per coloro che sono affetti da gravi cardiopatie. Il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Praluent.

Più precisamente, alirocumab è stato approvato per l'uso in aggiunta alla dieta e alla massima dose tollerata di statine in pazienti adulti con ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH) o pazienti con malattia aterosclerotica cardiovascolare con manifestazioni cliniche quali attacchi di cuore o ictus, che necessitano di un ulteriore abbassamento del colesterolo LDL.

Secondo l’azienda, in Usa vi sono tra gli 8 e i 10 milioni di persone che hanno queste condizioni.

L’azienda puntava anche ai pazienti che non tolerano le statine ma, almeno per ora l’agenzia americana non ha concesso questa indicazione.
Il farmaco si somministra per via sottocutanea ogni 2 settimane, alle dosi di 75 o 150 mg. Il costo annuo della terapia è stato fissato in $14.560. Tenendo conto che di solito ai grossisti vengono applicati degli sconti nellqa misura del 15% il costo vero sarà però un pò più basso, pari a circa 12.500 dollari.

Alirocumab  appartiene alla nuovissima classe degli anti PCSK9, anticorpi monoclonali che agiscono bloccando il PCSK9 (Proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 serine Protease), un enzima deputato alla degradazione dei recettori LDL.

Il blocco del PCSK9 che comporta una più lunga durata e perciò una maggiore efficienza dei recettori LDL con conseguente riduzione del colesterolo LDL. Fanno parte di questa classe l’evolocumab (appena approvato dall’Ema in via definitiva) e il bococizumab, di Pfizer, ancora in Fase III.

L’effetto di alirocumab farmaco sulla morbidità e sulla mortalità cardiovascolare non è ancora stato determinato per questo scopo è in corso lo studio ODYSSEY OUTCOMES che valuterà il farmaco su 18.500 pazienti. I dati del trial saranno disponibili nel 2017.

Comunicato Fda