Roche ha fatto sapere di aver ottenuto dall’Fda la breakthrough therapy designation, cioè il riconoscimento di farmaco fortemente innovativo, per una terapia sperimentale contro l'emofilia.

Il farmaco in questione, che adesso si trova in fase I, è noto con la sigla ACE910 e viene sviluppato da  Genentech, società interamente controllata da Roche. L’azienda conta di andare in fase III tra la fine del 2015 e il 2016.

Lo status di Breakthrough Therapy è stato introdotto dall’Fda nel 2012. Oltre ad essere un riconoscimento prestigioso, serve per accelerare l’iter regolatorio di un farmaco sviluppato per patologie molto gravi e i cui dati preliminari siano particolarmente incoraggianti.

ACE910 è un anticorpo monoclonale bispecifico, umanizzato, FVIIIa-mimetico, modificato per legarsi simultaneamente ai fattori IXa e X, simulando così l’attività del fattore VIII. In tal modo, ACE910 imita la funzione del fattore VIII in pazienti affetti da emofilia A grave che sono carenti di questa proteina indispensabile per la coagulazione del sangue e che può favorire la coagulazione del sangue in condizioni in cui Fattore VIII è carente.

ACE910 ha quindi il potenziale per aiutare a superare alcuni problemi delle terapie attuali come ad esempio lo sviluppo di inibitori del fattore VIII, e la necessità di un accesso venoso frequente che viene regolarmente riscontrato nei pazienti affetti da emofilia A grave.

ACE910 è stato messo a punto da Chugai Pharmaceutical e nel 2014 fu scelto da Roche per portarlo in clinica.

In uno studio di fase I condotto su pazienti affetti da emofilia A grave e presentato lo scorso mese di giugno al congresso annuale dell’International Society on Thrombosis and Haemostasis a Toronto, Canada, il farmaco sperimentale è stato somministrato una volta alla settimana, ottenendo una riduzione significativa delle emorragie fino a 18,5 mesi. Sono stati valutati tre dosaggi 0.3 mg/kg, 1 mg/kg e 3 mg/kg e le riduzioni massime relative ai tassi annui di sanguinamento sono state rispettivamente dell’82,7%, del 100% e del 100%, nei tre bracci in pazienti che non ricevevano inibitori del fattore VIII. La riduzione massima per i soggetti che invece ricevevano inibitori del fattore VIII è stata del 100% in tutti i bracci.

Il mercato per i farmaci emofilia sta crescendo e il prossimo anno a livello mondiale dovrebbe valere $11 miliardi. Il farmaco di Roche potrebbe cambiare il modo in cui la malattia viene trattata entrando quindi in diretta concorrenza con i farmaci di Baxalta, Bayer, Pfizer, Novo e Biogen.