Fda, ‘ breakthrough therapy’ a blinatumomab nella leucemia linfoblastica acuta La Food and Drug Administration (Fda) ha concesso all’anticorpo blinatumomab, sviluppato da Amgen, la designazione di ‘breakthrough therapy’ per i pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B (pre-B LLA) Philadelphia-negativa (Ph-) recidivata/refrattaria, una neoplasia ematologica e midollare caratterizzata da una rapida progressione.

La concessione di questo status, che riconosce l’alta innovatività della terapia e le garantisce una revisione regolatoria accelerata, si basa sui risultati di uno studio di fase II su 189 pazienti adulti colpiti da una pre-B LLA Ph- recidivante/refrattaria trattati con l’anticorpo. I dati dello studio sono stati presentati di recente al congresso annuale dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO) e a quello della European Hematology Association (EHA).

"C'è un grosso bisogno non soddisfatto di nuovi farmaci per il trattamento dei pazienti con LLA ricaduti e refrattari alle terapie, per i quali ci sono poche opzioni di trattamento" dichiara Sean E. Harper, vicepresidente esecutivo della R&S Amgen, in un comunicato stampa diffuso dall’azienda. "I risultati della studio di fase II che ha valutato blinatumomab in pazienti adulti con LLA recidivata o refrattaria sono incoraggianti e forniscono una solida base per presentare una domanda di registrazione entro la fine dell'anno e per una possibile approvazione per questa grave malattia" ha aggiunto Harper.

Nei soli Stati Uniti, si stima che nel 2013 siano stati diagnosticati 6000 casi di LLA, mentre nell'Unione europea sono più di 7000 i casi diagnosticati ogni anno. Inoltre, nei pazienti adulti con LLA recidivata o refrattaria, la sopravvivenza globale mediana è molto bassa e non superiore ai 3-5 mesi. Blinatumomab è un anticorpo in grado di legarsi contemporaneamente alle cellule T, tramite l’antigene CD3, e alle cellule B, sull'antigene CD19CD19, causando la stimolazione dell’attività citotossica delle cellule T contro le cellule B.

Oltre che nella popolazione di pazienti per cui ha ricevuto lo status di breakthrough therapy, se ne stanno valutando le potenzialità anche nel trattamento della LLA pediatrica recidivata/refrattaria, nella pre-B LLA recidivata/refrattaria Philadelphia-positiva, nella pre-B LLA con malattia residua minima, nel linfoma non-Hodgkin recidivato/refrattario, compreso il linfoma diffuso a grandi cellule B recidivato/refrattario. Il farmaco è stato designato dall’Fda farmaco orfano per il trattamento della LLA, della leucemia linfatica cronica (LLC), della leucemia a cellule capellute, della leucemia prolinfocitica e del linfoma indolente a cellule B e pure dall’Ema per il trattamento della LLA, della LLC, del linfoma indolente a cellule B e del linfoma a cellule mantellari (o linfoma mantellare).

Alessandra Terzaghi