La Food and Drug Administration (Fda) ha concesso lo status di Farmaco Orfano a gevokizumab per il trattamento delle uveiti: uveite intermedia non infettiva, uveite posteriore, o pan-uveite o uveite anteriore cronica non infettiva. Il farmaco è un anticorpo monoclonale diretto contro l’interleuchina 1 beta (IL-1β)

In Usa, lo status di farmaco orfano è riconosciuto ai prodotti sviluppati per il trattamento delle malattie rare, che colpiscono meno di 200mila persone negli Stati Uniti. Le aziende che sviluppano farmaci di questo tipo ricevono un credito d'imposta del 50% per il costo degli studi clinici sull'uomo, 7 anni di esclusività commerciale e altri incentivi.

La sindrome di Behçet è una patologia rara di origine autoimmune che colpisce circa 150.000 persone negli Stati Uniti. È un disordine infiammatorio multisistemico recidivante a eziologia sconosciuta, caratterizzato da afte orali, genitali e uveite, conosciuta come “uveite di Behçet”, un’infiammazione dell’uvea, retina e umor vitreo, che causa distacco della retina, emorragie vitreali, glaucoma e cecità.

Studi precedenti avevano dimostrato un’associazione tra la sindrome di Behçet e il gene IL-1. In particolare, l’IL-1β è implicata, come mediatore, nella patogenesi della malattia.

Gevokizumab è un anticorpo monoclonale che regola l’attivazione dei recettori dell’IL-1, che può essere somministrato endovena o sottocute.

I pazienti con la sindrome di Behçet hanno scarse opzioni di trattamento. Infatti, solamente due farmaci sono stati approvati dall’Fda per la cura delle uveiti intermedie non infettive, delle uveiti posteriori e delle pan-uveiti. Entrambi i trattamenti sono costituiti da impianti oculari di corticosteroidi a lento rilascio.

Lo scorso aprile, su Annals of Rheumatic Diseases, era stato pubblicato uno studio pilota di fase II condotto su 7 pazienti con sindrome di Behçet, trattati con gevokizumab. Nello studio, i partecipanti erano stati trattati con 0,3 mg/kg di gevokizumab endovena. Tutti i pazienti trattati avevano completato lo studio e avevano ottenuto una riduzione dell’infiammazione intraoculare tra i 4 e i 21 giorni post-trattamento. Inoltre, non erano stati osservati eventi avversi associati alla terapia.  In generale, negli studi clinici, il farmaco è stato testato in 500 pazienti.

Gevokizumab è attualmente in studio (in un trial di fase III) anche per il trattamento di altre forme di uveiti non infettive e in due studi pilota di fase II per il trattamento delle forme gravi o moderate di acne vulgaris e dell’artrosi erosiva delle mani.