L'inglese Shire ha comunicato che l'FDA ha concesso a velaglucerase alfa la "fast track designation" per la cura della malattia di Gaucher. In pratica si tratta di una corsia preferenziale concessa prima del deposito del dossier registrativo di farmaci innovativi sviluppati per malattie particolarmente gravi, al fine di accelerare il deposito e la revisione del dossier e quindi l'approvazione del farmaco.

In questo modo l'agenzia americana cerca di evitare le conseguenze dovute alla probabile mancanza di Cerezyme (imiglucerase, Genzyme) l'unico farmaco attualmente approvato per la cura della malattia di Gaucher.  Nel mese di giugno Genzyme ha dovuto momentaneamente sospenderne la produzione a causa della contaminazione virale riscontrata nell'impianto produttivo di Cambridge, nel Massachusetts.

Velaglucerase alfa è l'enzima glucocerebrosidasi ricombinante prodotto con cellule umane, enzima la cui mancanza genetica nei malati di Gaucher determina accumulo di glucocerebroside. La sua sequenza aminoacidica è identica a quella naturale dell'enzima umano.
Per Shire si tratta di una importante opportunità economica, visto che le vendite annue di Cerezyme sono dell'ordine di 1,2 miliardi di dollari.
Qualche giorno fa, Shire ha fatto sapere che inizialmente fornirà il farmaco in maniera gratuita in modo da facilitare al massimo l'accesso dei pazienti. L'azienda sta attualmente completando un programma clinico che comprende tre studi di fase II che hanno arruolato oltre 100 pazienti in 10 paesi.