Al fine di velocizzarne il più possibile l'iter approvativo. l'Fda ha concesso la cosiddetta ‘fast track designation', alla domanda di autorizzazione di agalsidasi alfa (Replagal, Shire) - un farmaco per il trattamento della malattia di Fabry.
Di fatto, dal dicembre scorso l'agenzia ha autorizzato la fornitura del farmaco ad alcuni pazienti attraverso un programma di accesso facilitato, per far fronte alla carenza di algasidasi beta, unico farmaco finora approvato per questa patologia - venutasi a creare a seguito dei problemi produttivi verificatisi negli impianti di Genzyme.

La ‘fast track designation' è una procedura dell'Fda che permette alle aziende di aggiungere nuovi dati al dossier registrativo via via che sono disponibili, anziché dover presentare la documentazione tutta insieme, una volta conclusi tutti gli studi. Ciò permette all'Fda di cominciare prima l'esame del materiale e quindi, in ultima analisi, di abbreviare i tempi di approvazione.

Non molto tempo fa, Shire aveva ritirato la domanda di registrazione quando l'Fda aveva richiesto nuovi dati di farmacocinetica sull'uomo per confermare la compatibilità tra due diverse modalità produttive del farmaco. Agalsidasi alfa - versione ricombinate dell'enzima α-galattosidasi A umano - è già approvata dal 2001 in Europa, dove è prodotta tramite bireattori in linee cellulari umane ed è stata riconosciuta farmaco orfano.
Seguendo le indicazioni della stessa Fda, l'azienda ha poi richiesto, e ora ottenuto, la ‘fast track designation' e conta di sottoporle i dati richiesti di farmacocinetica intorno a metà anno.

Shire è in attesa del responso dell'agenzia americana- atteso per il 28 febbraio - anche per l'approvazione di velaglucerasi alfa per il trattamento della malattia di Gucher. Lo scorso novembre, l'Fda aveva concesso al farmaco la ‘priority review', un'altra procedura di revisione accelerata, che prevede l'esame del dossier registrativo in 6 mesi, anziché i canonici 10.

Come la velaglucerasi alfa, anche l'algasidasi alfa è una terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine per il trattamento di una patologia rara.

La malattia di Fabry è una malattia da accumulo lisosomiale provocata da una carenza di alfa-galattosidasi. Questo deficit enzimatico porta a un accumulo di uno sfingolipide, il globotriesosilceramide, che si traduce clinicamente in segni e sintomi di intensità variabile, quali disfunzioni renali e/o cardiovascolari, acroparestesie, dolori acuti, lesioni cutanee, disturbi gastrointestinali, problemi oculari e perdita dell'udito.
Le malattia colpisce secondo le stime 8-10mila persone in tutto il mondo ed è potenzialmente fatale.
Chi ne è affetto ha un'aspettativa di vita di circa 15-20 anni inferiore rispetto a quella della popolazione generale e le principali cause di morte sono l'insufficienza renale, la cardiomiopatia e gli eventi cerebrovascolari, come l'ictus.