AbbVie ha reso noto che cercherà di registrare Il farmaco oncologico venetoclax unicamente sulla base dei dati promettenti di uno studio di Fase II condotto in pazienti con leucemia linfatica cronica refrattaria o recidivante che presentavano delezione del cromosoma 17. Lo studio si è appena concluso e l’azienda ha reso noto che l’end point primario è stato raggiunto.

Sviluppato da AbbVie in collaborazione con Roche, venetoclax è un inibitore selettivo, attivo per via orale e in monosomministrazione giornaliera di BCL-2. Il farmaco è un inibitore della proteina antiapoptotica BCL-2 sviluppato per il trattamento di pazienti con leucemia linfatica cronica recidivante o refrattaria e con delezione del cromosoma 17. La delezione 17p è stata identificata nel 3-10% dei casi di leucemia linfatica cronica non trattati precedentemente e nel 30-50% dei pazienti con la malattia nella forma refrattaria o recidivante.

"I risultati di questo studio dimostrano l'attività clinica di venetoclax in pazienti con LLC recidivante o refrattaria che hanno delezione del cromosoma 17p, una popolazione di pazienti storicamente difficile da trattare" ha dichiarato Michael Severino, vice presidente esecutivo di ricerca e sviluppo di Abbvie. "Sulla base dei risultati dello studio, abbiamo intenzione di avanzare l’iter regolatorio per venetoclax e rimaniamo impegnata per lo sviluppo di questo medicinale sperimentale, e altri della nostra pipeline, con l'obiettivo di fornire nuove opzioni di trattamento per le persone affette da cancro."

Nello studio, noto con la sigla 13-982, 107 pazienti sono stati arruolati per lo studio di efficacia e una coorte di 50 pazienti ha partecipato ad una fase di estensione che ne ha valutato la sicurezza. Tutti i pazienti erano refrattari o avevano avuto una recidiva ad almeno una precedente terapia e aveva una malattia misurabile. Gli endpoint secondari di efficacia erano la risposta completa (CR), risposta parziale (PR), e la sopravvivenza libera da progressione (PFS).

Il farmaco è attualmente in fase II e III per la terapia della leucemia linfatica cronica e della leucemia mieloide acuta e in fase I per il trattamento di altri tumori ematologici. Ha di recente ricevuto dall’Fda la designazione di Terapia Fortemente Innovativa (Breakthrough Therapy).