L’Fda ha approvato una nuova indicazione per carfilzomib, ovvero l’impiego in seconda linea di trattamento per i pazienti che hanno già ricevuto da una a tre terapie precedenti e in associazione a lenalidomide e desametasone. L’approvazione consente un uso più precoce del farmaco. Il farmaco era già approvato in terza linea.

Nello studio di fase III ASPIRE, l’aggiunta di carfilzomib alla terapia standard, rappresentata dalla doppietta lenalidomide-desametasone, ha portato a risultati definiti dagli esperti  “senza precedenti" in pazienti con mieloma multiplo recidivato, migliorando nettamente la sopravvivenza libera da progressione (PFS) e la qualità della vita.

In questo studio, pubblicato in contemporanea anche sul New England Journal of Medicine, i pazienti trattati con carfilzomib in aggiunta alla doppietta standard hanno mostrato una PFS di 26,3 mesi contro 17,6 mesi nei pazienti trattati con solo lenalidomide e desametasone (P = 0,0001).

La differenza di PFS mediana tra i due bracci di trattamento, pari a 8,7 mesi, si traduce in un hazard ratio di progressione con la tripletta rispetto alla terapia standard pari a 0,69, altamente significativo (P <0,0001).

Il tasso di risposta completa è stato più di tre volte superiore nel gruppo trattato con i tre farmaci rispetto a quello trattato con la doppietta. La risposta completa è stata, infatti, del 31,8% con la terapia tripletta contro 9,3% con il regime di controllo (P < 0,0001).