Un comitato indipendente di esperti dell'Fda ha raccomandato all'unanimità (16 a 0) l'approvazione del farmaco sperimentale tesamorelin, sviluppato da Theratechnologies, per il trattamento della lipodistrofia associata all'HIV, uno spiacevole effetto collaterale della terapia antiretrovirale, per il quale al momento non esistono trattamenti approvati. Il farmaco funziona, dicono gli esperti, ma non bisogna trascurare l'aspetto della sicurezza.

Il verdetto finale dell'agenzia, che in genere è in linea con il parere dei suoi esperti, è atteso per il 27 luglio. Se incasserà il via libera definitivo, tesamorelin sarà il primo prodotto della biotech canadese a raggiungere il mercato.

La lipodistrofia è una condizione frequente nelle persone sieropositive, caratterizzata da una variazione del metabolismo e una ridistribuzione dell'adipe corporeo, tale portare a un perdita di grasso in alcune zone e un accumulo in altre, tra cui l'addome. Le cause precise di questo fenomeno non sono note con esattezza, ma si pensa che i farmaci antiretrovirali assunti per tenere a bada l'HIV giochino un ruolo importante.
Secondo uno studio del 2008 pubblicato sul pubblicato sul British Journal of Diabetes and Vascular Disease, l'accumulo di grasso addominale affligge la maggior parte dei soggetti sieropositivi in terapia con antiretrovirali e può portare a un incremento del colesterolo LDL, nonché a un aumento del rischio di sviluppare diabete di tipo 2 e problemi cardiovascolari. Stando alle stime dell'Fda, le persone infettate dall'HIV che presentano la lipodistrofia potrebbero essere tra 200 mila e 800 mila

Gli esperti dell'agenzia hanno detto che in due studi registrativi il trattamento con tesamorelin per un anno ha ridotto del 18% il grasso addominale. Tuttavia - hanno fatto notare - i pazienti ne hanno ripreso la maggior parte nel giro di tre mesi dalla fine della terapia, il che implica probabilmente dover assumere il farmaco in modo cronico per avere un effetto duraturo.

Il comitato ha anche precisato che i dati forniti dall'azienda non mostrano che la riduzione del grasso diminuirebbe il rischio cardiovascolare e ha dunque sottolineato la necessità di eseguire studi post-approvazione per verificare questo aspetto, oltre che uno stretto monitoraggio per vigilare sulla sicurezza del farmaco collaterali del farmaco.

Una questione da non perdere di vista, quella dei possibili rischi. I revisori dell'Fda, in un documento preliminare stilato ad uso del comitato di esperti, hanno infatti evidenziato un aumento del diabete nei soggetti trattati con tesamorelin rispetto al placebo e un aumento dell'IGF-1 in alcuni pazienti. Livelli elevati di IGF-1 per un periodo prolungato potrebbero aumentare il rischio di cancro e di malattie cardiovascolari.

Questo "potrebbe influire sfavorevolmente sul possibile beneficio cardiovascolare della terapia" ha scritto lo staff dell'agenzia. Durante la loro riunione, i membri del comitato hanno però concordato sul fatto che il rischio di diabete negli studi registrativi è risultato modesto e non tale da pregiudicare l'approvazione del farmaco, al pari di quello oncologico.

Tesamorelin agisce stimolando la produzione corporea di ormone della crescita e va somministrato quotidianamente mediante un'iniezione nello stomaco. Se approvato, il farmaco sarà commercializzato negli Stati Uniti con il marchio Egrifta dalla divisione Serono di Merck KGaA, alla quale Theratechnologies ha ceduto i diritti per gli Usa, con un accordo da 215 milioni di dollari.