Un panel di esperti dell'Fda si è espresso in maniera favorevole all'approvazione del nuovo farmaco oncologico vandetanib nei pazienti affetti da carcinoma midollare della tiroide (CMT). Si tratta di una forma di tumore molto rara diagnosticata ogni anno a circa 2mila americani. Secondo gli esperti, il farmaco dovrebbe però essere limitato a coloro che soffrono della forma progressiva e sintomatica del tumore CMT.

Entro poche settimane l'Fda prenderà una decisione definitiva circa l'impiego di questo farmaco.

Gli esperti hanno a lungo discusso sulla relazione fra la dose proposta (300 mg) e la possibile tossicità del farmaco, i cui effetti comprendono eventi come lo stroke e il prolungamento del tratto ST e la sindrome di Stevens-Johnson.  A voto unanime (10 a 0), gli esperti si sono quindi espressi  favore della conduzione di ulteriori studi post registrativi, finalizzati a valutare l'efficacia di dosi più basse, e quindi meglio tollerate, del farmaco.

I dati dell'unico studio di fase III attualmente disponibile, presentato all'ultimo congresso dell'ASCO, hanno dimostrato un miglioramento del 54% della sopravvivenza senza progressione (HR=0,46, p=0.0001) rispetto al gruppo in placebo. Lo studio,  un trial di noto con l'acronimo ZETA, ha arruolato 331 pazienti con CMT  in fase avanzata. Circa 230 pazienti sono stati trattati con il farmaco alla dose di 300 mg/die e 100 con placebo. I dati sulla sopravvivenza globale non sono ancora disponibili.

Vandetanib (Zactima, AstraZeneca) è un farmaco disponibile per via orale con monosomministrazione giornaliera, che inibisce l'angiogenesi tumorale e la proliferazione delle cellule neoplastiche di un'ampia gamma di tumori umani.

Il farmaco è un inibitore potente e selettivo delle tirosinchinasi associate al recettore del fattore di crescita angio-endoteliale (VEGFR), al recettore del fattore di crescita epidermoidale (EGFR)  e al RET (REarranged during Transfection).  Una delle proteine target del farmaco, la RET, è coinvolta nella crescita del  carcinoma midollare della tiroide.

In precedenza il farmaco era stato studiato per il tumore al polmone Nsclc in fase avanzata, in combinazione con la chemioterapia. Una patologia molto più frequente rispetto al tumore alla tiroide di tipo CMT.
Lo scorso anno, però,  AstraZeneca aveva ritirato la domanda di registrazione depositata all'Fda e all'Ema in quanto il farmaco non aveva aumentato la sopravvivenza.
AstraZeneca sta conducendo uno studio anche nella forma più comune, il carcinoma papillare della tiroide.

Il carcinoma midollare della tiroide (CMT) origina dalle cellule parafollicolari o cellule C della tiroide e rappresenta circa il 5-10% di tutti i carcinomi tiroidei. Le cellule C migrano durante la vita embrionale dalla cresta neurale alla ghiandola tiroidea, sono localizzate nello strato basale dei follicoli tiroidei e rappresentano l'1% delle cellule tiroidee. L' American Cancer Society stima che ogni anno in Usa vengano diagnosticati 45mila casi di tumore alla tiroide, dei quali quelli midollari sono solo una parte (circa 2mila).