L’Ema ha concesso la procedura di valutazione accelerata per ixazomib per la terapia del mieloma multiplo. Tale procedura è riservata a farmaci realmente innovativi che vanno a colmare un unmet medical need.

Ixazomib è un inibitore del proteasoma, un complesso multiproteico presente all’interno delle cellule che controlla la stabilità di numerose proteine che regolano la progressione attraverso il ciclo cellulare e l'apoptosi , come cicline, chinasi ciclica-dipendente, tumor suppressor, e il fattore nucleare kB.

Alterando la stabilità o l'attività di queste proteine, gli inibitori del proteasoma rendono sensibili le cellule tumorali all'apoptosi.
Il farmaco è molto simile a bortezomib, farmaco anch’esso di Takeda (in Europa però lo commercializza Janssen), rispetto al quale sembra caratterizzarsi per una più veloce penetrazione tissutale e per una più rapida dissociazione del proteasoma. Inoltre, diversamente da bortezomib, il farmaco viene somministrato per via orale.

Ixazomib ha ricevuto dal’Fda sia la designazione di farmaco orfano sia il breakthrough therapy status a indicare come esso possa offrire un reale vantaggio terapeutico rispetto alle terapie esistenti.

Il medicinale è il primo inibitore orale del proteasoma a raggiungere la fase III per la terapia del mieloma multiplo, una rara forma di tumore ematologico che registra circa 39mila nuovi casi l’anno in Europa.

Nello studio di fase III TOURMALINE-MM1, condotto in pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario, il farmaco ha raggiunto l'endpoint primario di miglioramento della sopravvivenza libera da progressione alla prima analisi ad interim pre-specificata. I pazienti trattati con ixazomib  più lenalidomide e desametasone hanno vissuto senza alcun peggioramento della malattia per un periodo significativamente più lungo rispetto ai pazienti trattati con placebo più lenalidomide/desametasone.