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Al via un premio per la ricerca sulla malattia di Gaucher

Al via anche quest’anno il “Gaucher Generation Program”: un progetto voluto da Genzyme, società del Gruppo Sanofi che premia scienziati e medici impegnati in programmi di ricerca innovativi e indipendenti sulla rara malattia di Gaucher.
Varato nel 2008, questo progetto nasce con l’obiettivo di supportare in modo competitivo i programmi di ricerca innovativi finalizzati ad approfondire le conoscenze sulla malattia di Gaucher e l’avanzamento delle pratiche mediche connesse a questa particolare patologia. A disposizione dei migliori ricercatori a livello internazionale, saranno messi tre grant del valore di 75.000 US$/anno ciascuno, erogabili fino ad un massimo di due anni, per un totale di 150.000 US$ a progetto.
Le proposte potranno riguardare uno qualsiasi dei potenziali ambiti di ricerca legati alla malattia: dalla ricerca di base a quella clinica, dai programmi di salute pubblica a quelli educazionali per i pazienti. Le proposte presentate saranno valutate da un comitato internazionale e indipendente di esperti della patologia e verranno giudicate in base al loro livello di innovatività, fattibilità, rilevanza per l’area di interesse oltre che, naturalmente, in base al loro valore scientifico. Nello spirito di contribuire allo sviluppo della prossima generazione di ricercatori, particolare attenzione verrà riservata alle proposte che saranno presentate da giovani scienziati e medici.
“Questo importante programma riflette il costante impegno di Genzyme a promuovere i progressi scientifici, la conoscenza medica e la pratica clinica nella malattia di Gaucher supportando proposte di ricerca originali – commenta Mauro Ninci Medical Affairs Director di Genzyme -  I progetti premiati nelle scorse edizioni hanno spaziato dalla valutazione clinica, alla ricerca preclinica, con programmi focalizzati su differenti aree d’interesse tra cui la malattia ossea, i biomarcatori, le alterazioni della regolazione immunitaria ed il Parkinsonismo. L’opportunità è interessante e ci auguriamo che la comunità medico scientifica italiana possa partecipare numerosa a questa iniziativa che già nel 2011 aveva premiato il nostro Paese con il progetto [1] della dottoressa Mirella Filocamo del Gaslini di Genova”.

I progetti possono essere presentati entro il 20 settembre prossimo. 
Cos’è la malattia di Gaucher
La malattia di Gaucher è una condizione ereditaria che colpisce meno di 10.000 persone in tutto il mondo. I pazienti affetti dalla malattia di Gaucher non possiedono quantità sufficienti di un enzima, la beta-glucosidasi acida (glucocerebrosidasi), preposto a scindere una specifica molecola di natura lipidica. Di conseguenza, le cellule sovraccariche di lipidi (denominate cellule di Gaucher) si accumulano in diverse parti dell'organismo, principalmente nella milza, nel fegato e nel midollo osseo. L'accumulo delle cellule di Gaucher può provocare ingrossamento di milza e fegato, anemia, sanguinamento eccessivo e facilità alle escoriazioni, malattia ossea e numerosi altri segni e sintomi. La forma più diffusa della malattia di Gaucher il tipo 1, solitamente non colpisce il sistema nervoso centrale. 

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