Emofilia, a Napoli presentati i progressi delle terapie di Bayer

"Semplicitą di utilizzo, migliorati parametri farmacocinetici e flessibilitą dei regimi di trattamento in relazione alle esigenze cliniche individuali sono le tre principali caratteristiche di octocog alfa protein free da cellule BHK, nuovo farmaco danti emofilia sviluppato da Bayer. Tali peculiaritą, gią dimostrate negli studi LEOPOLD che ora vengono confermate nella real life anche in Italia" afferma il dottor Antonio Coppola (del centro emofilia di Parma).

“Semplicità di utilizzo, migliorati parametri farmacocinetici e flessibilità dei regimi di trattamento in relazione alle esigenze cliniche individuali sono le tre principali caratteristiche di octocog alfa protein free da cellule BHK, nuovo farmaco danti emofilia sviluppato da Bayer. Tali peculiarità, già dimostrate negli studi LEOPOLD che ora vengono confermate nella real life anche in Italia” afferma il dottor Antonio Coppola (del centro emofilia di Parma).

Se ne è parlato a Napoli, nel corso del simposio organizzato in occasione del XVI Convegno Triennale sui Problemi Clinici e Sociali dell’Emofilia dell’Associazione Italiana Centri Emofilia (AICE).
“Il farmaco è un fattore VIII ricombinante indicato per il trattamento dell’Emofilia A nei pazienti di tutte le fasce d’età, che negli studi clinici ha dimostrato di mantenere l’emostasi e di proteggere dai sanguinamenti i pazienti, quando usato in regime di profilassi due o tre volte alla settimana”, continua Coppola. Octocog alfa protein free da cellule BHK è il successore di octocog alfa già in commercio da molti anni, una molecola ben nota che presenta innovazioni tecnologiche nel processo produttivo, sia in termini di sicurezza che di purezza del prodotto.”

Il simposio è stato l’occasione per discutere come le caratteristiche innovative di questa molecola, presentate negli studi Leopold, siano validate dalla pratica clinica in Italia.
Il nuovo octocog alfa di Bayer è già disponibile in circa l’80% delle regioni italiane. Il Centro emofilia di Catanzaro è stato uno dei primi ad utilizzarlo: “Nel nostro Centro - dichiara Rita Santoro, direttore del Centro - abbiamo già numerosi pazienti in trattamento con il nuovo farmaco. Ad esempio, in un paziente adulto, abbiamo ottenuto risultati eccellenti, sia in termini di aderenza che di protezione. Il paziente presentava un quadro clinico complesso con gravi problemi articolari e comorbilità. Il nuovo farmaco ha consentito di modificare lo schema terapeutico, da tre a due infusioni alla settimana e, grazie al migliorato profilo farmacocinetico, anche il controllo dei sanguinamenti”.

Octocog alfa protein free da cellule BHK viene utilizzato anche nei piccoli pazienti: “Abbiamo in cura un bambino affetto da Emofilia A grave con problemi di emartri – spiega Erminia Baldacci, Centro emofilia Policlinico Umberto I Roma - con una profilassi iniziata in età molto precoce. Il piccolo è passato al nuovo farmaco di Bayer e si è osservata una persistenza di livelli più alti di FVIII nel sangue, assicurando quindi al paziente una maggiore protezione dai sanguinamenti”.

L’azienda tedesca, da sempre protagonista nel settore dell’emofilia ha in sviluppo anche versioni a lunga durata di azione e ha già stata presentato in Europa la domanda per l’autorizzazione in commercio di un prodotto ‘long acting’ (Bay 94-9027) che ha una durata d’azione prolungata che potrebbe permettere una somministrazione anche ogni 7 giorni.

“Bayer sta procedendo nella ricerca su una nuova categoria di farmaci che consente di trattare tutti i pazienti affetti da Emofilia A e B, anche quelli che hanno sviluppato inibitori, e che vengono somministrati sotto cute invece che per via endovenosa e con cadenza settimanale. Procedono anche gli studi sulla terapia genica dalla gene therapy al gene editing”, ha commentato Franco Pamparana, Direttore Medico di Bayer.

“Il trattamento dell'emofilia - conclude Cristina Santoro, Centro emofilia Policlinico Umberto I Roma - sta cambiando rapidamente e continuerà a evolvere nei prossimi anni. Alla terapia sostitutiva con i nuovi fattori della coagulazione a lunga emivita, si affiancheranno nuove terapie non più sostitutive per i pazienti affetti da Emofilia a A o B, con e senza inibitori. Questi nuovi farmaci, ad oggi in varie fasi di sviluppo da parte di Bayer, consentiranno una terapia meno invasiva per via sottocutanea anziché endovenosa, e ridurranno ulteriormente la frequenza di somministrazione.

Infine, le prospettive per la terapia genica sembrano essere molto più concrete alla luce dei recenti progressi nella sperimentazione clinica dei pazienti con deficit di fattore IX."