Farmaci orfani sono sempre di pił, aumenta la complessitą della loro gestione. Rapporto OSSFOR

La ricerca e sviluppo di trattamenti per malattie rare sembra in buona salute. I dati positivi di questo importante settore della medicina sono evidenziati nel 2° Rapporto dell'Osservatorio Farmaci Orfani (OSSFOR), presentato oggi a Roma a un pubblico di esperti, politici e stakeholder del settore.

La ricerca e sviluppo di trattamenti per malattie rare sembra in buona salute. Nel 2018, 9 nuovi farmaci sono stati autorizzati all’immissione in commercio, per un totale di 95 farmaci orfani commercializzati in Italia.

E a livello nazionale (AIFA) si registra una significativa riduzione dei tempi del processo di approvazione negli ultimi anni: tra autorizzazione EMA e determina di prezzo e rimborso, si passa, infatti, da 35 mesi nel triennio 2003/2005, a 11 mesi nel triennio 2015/2017.

I dati positivi - che attestano una particolare attenzione per questo settore sia da parte di chi investe nella ricerca, che degli enti regolatori – sono evidenziati nel 2° Rapporto dell’Osservatorio Farmaci Orfani (OSSFOR), presentato oggi a Roma a un pubblico di esperti, politici e stakeholder del settore.

“La crescita dei farmaci orfani è in larga parte derivante dall’innovazione e dal naturale e progressivo uptake di nuove molecole. – spiega Francesco Macchia, coordinatore OSSFOR – Maggiori consumi e spesa dipendono in larga misura dall’immissione in commercio di farmaci di nuova generazione negli ultimi tre anni, mentre la spesa per i farmaci più vecchi è addirittura diminuita, per la prima volta, di circa il 5%. Le particolari tutele previste a livello internazionale e nazionale per questo settore sembrano finalmente dare i primi significativi frutti: per il futuro diventa fondamentale dare stabilità al settore in modo dare risposta alle più di 6000 malattie rare che ancora non hanno una vera e propria opportunità terapeutica.”

Il Rapporto OSSFOR presenta, per il secondo anno, un’analisi dell’impatto economico delle malattie rare e dei farmaci orfani sul Servizio sanitario e un monitoraggio dell’evoluzione delle politiche sanitarie, della regolazione e gestione delle malattie rare. Il documento si avvale delle analisi dei database amministrativi Regionali: dopo quelli della Regione Lombardia e Puglia contenuti nel 1° Rapporto, quest’anno si è sviluppata una collaborazione con la Regione Campania. I dati della Campania essendo più recenti, contengono anche i casi riconosciuti con i nuovi “Livelli essenziali di assistenza”. L’estensione dell’elenco delle esenzioni ha incrementato del 6% l’esenzioni per MR; i “nuovi casi” si concentrano prevalentemente nella fascia di prevalenza degli ultra rari e fanno registrare una spesa media pro-capite maggiore del 23,4% rispetto alla media dei soggetti con malattie rare.

Per quanto concerne i costi per il SSN, la spesa media annua pro-capite dei malati rari esenti risulta compresa nel range € 4.217-5.384, comprendente farmaceutica convenzionata e in File F, diagnostica, analisi di laboratorio, visite, ricoveri ordinari e diurni. Dai dati emersi dal Rapporto, si può stimare che la quota capitaria di spesa per i malati rari, in media, non si discosta significativamente da quella dei pazienti cronici con due co-morbilità.

Secondo quanto emerge dal Rapporto, si rileva una difforme distribuzione sul territorio dei pazienti affetti da malattie rare e una rilevante concentrazione dei casi in alcune aree, tale da potersi escludere un effetto dovuto al caso; ne segue l’evidente complessità della gestione dei pazienti con malattie rare, sia in termini di dimensionamento dell’offerta, ovvero di presenza di presidi della rete per la diagnosi e terapia, sia in termini finanziari. “La distribuzione difforme sul territorio – ha dichiarato Federico Spandonaro, Presidente di C.R.E.A. Sanità - giustifica da una parte la centralizzazione dell’offerta di strutture e di competenze, e dall’altra indica l’esistenza di un problema di concentrazione del rischio finanziario, nella misura in cui le risorse alle ASL sono ripartite per quote capitarie medie.

Quindi, - prosegue Spandonaro - oltre agli aspetti già richiamati in relazione alla concentrazione epidemiologica, in termini di presa in carico va sottolineata l’esigenza di riconoscere approcci differenziati in funzione della numerosità dei casi e delle patologie.”

Infine, nel Rapporto sono stati approfonditi due temi “speciali”: l’assistenza sanitaria transfrontaliera e il complesso tema della valutazione delle tecnologie destinate alle malattie rare, con lo sviluppo di un quaderno intitolato “L’HTA dei piccoli numeri”, appena pubblicato e scaricabile sul sito di OSSFOR.