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Malattie rare tra horizon scanning e previsioni di spesa: il progetto EXPLORARE 2.0 

Dopo il grande successo e l'interesse manifestato per la prima edizione del progetto ExploRare - Rare Disease Access Deepdive, ISPOR-Italy Rome Chapter, in collaborazione con Pharmalex, ha promosso l'avvio di una seconda edizione, ExploRare 2. 

Dopo il grande successo e l’interesse manifestato per la prima edizione del progetto ExploRare - Rare Disease Access Deepdive, ISPOR-Italy Rome Chapter, in collaborazione con Pharmalex, ha promosso l’avvio di una seconda edizione, ExploRare 2.

ExploRare è nato nel 2022 da una riflessione sull’esigenza di mitigare le incertezze che rendono complessa la fase di valutazione tecnico scientifica e di prezzo e rimborso di farmaci per malattie rare, con lo scopo ultimo di individuare best practice e soluzioni operative per ottimizzare l’accesso a questa tipologia di farmaci da parte dei pazienti.

“I risultati ottenuti da ExploRare 1.0 mostrano come i farmaci per malattie rare non beneficiano di nessun accorciamento dei tempi di valutazione rispetto ai farmaci per malattie non rare ma al contrario, hanno dei tempi mediani di valutazione più lunghi, che confermano la maggiore complessità che tali farmaci comportano proprio in sede di valutazione ” afferma Fulvio Luccini, Managing Director di Pharmalex Italia.

“Comprendere e prioritizzare quali soluzioni operative, tra quelle individuate all’interno del progetto Explorare 1.0, sono immediatamente applicabili alle aree terapeutiche interessate dall’arrivo di nuovi farmaci e, al contempo, prevedere quale sarà l’andamento della spesa farmaceutica nei prossimi anni per trattare i pazienti affetti da malattie rare, sono gli obiettivi ambiziosi di questa seconda edizione ExploRare”, commenta Pier Luigi Canonico, Presidente di ISPOR Italy Rome Chapter.

Con il kick off del 23 Ottobre 2023, si è dato avvio a ExploRare 2.0, che prevede quindi la creazione di 2 gruppi di lavoro che saranno coordinati da Andrea Marcellusi, Presidente Eletto ISPOR Rome Chapter, e Claudio Jommi, Professore di Economia Aziendale, Dipartimento di Scienze del Farmaco presso l’Università del Piemonte Orientale, Novara.

“Con l’arrivo nei prossimi anni di nuovi farmaci e indicazioni, è fondamentale individuare quali siano gli effetti di gap informativi degli studi clinici registrativi di farmaci prossimi al lancio e le soluzioni operative che possano mitigare le incertezze e portino a un accesso migliore e una definizione più chiara del valore dei farmaci per malattie rare” segnala Claudio Jommi.

“Tra gli obiettivi di questo progetto”, secondo Andrea Marcellusi, “si prevede anche la costruzione di un modello previsionale di stima dell’impatto economico e finanziario dei farmaci per malattie rare in Italia. Il modello considererà non solo il potenziale andamento della spesa farmaceutica legato alle nuove molecole in sviluppo, ma tenterà di misurare sia il potenziale miglioramento degli outcome di salute nei pazienti che verranno trattati sia le conseguenze economiche legate alla spesa di tali farmaci in funzione delle dinamiche di rinegoziazioni e scadenze brevettuali dei farmaci esistenti”.

I risultati del progetto verranno discussi con un board esteso, ed infine raccolti in un documento che sarà presentato in occasione di un evento finale.

Il progetto è stato realizzato grazie alla sponsorizzazione non condizionante di Alexion, Sobi, Sanofi, Chiesi Italia, Takeda Italia, Alnylam, Jazz Pharmaceuticals.

Per informazioni www.explorare-rare.it