Market Access Award 2019: vincono lo screening neonatale della SMA e l'HTA del Crohn

Un progetto di screening neonatale per l'atrofia muscolare spinale condotto nel Lazio e in Toscana e uno di HTA per migliorare l'appropriatezza del trattamento di Crohn e colite ulcerosa. Sono, rispettivamente, il vincitore e il secondo classificato del Market Access Award 2019, un premio promosso dalla societÓ di consulenza MA Provider e dall'UniversitÓ del Piemonte Orientale la cui cerimonia si Ŕ svolta venerdý nel centro di Roma presso la storica sede di Palazzo Santa Chiara.

Un progetto di screening neonatale per l’atrofia muscolare spinale condotto nel Lazio e in Toscana e uno di HTA per migliorare l’appropriatezza del trattamento di Crohn e colite ulcerosa. Sono, rispettivamente, il vincitore e il secondo classificato del Market Access Award 2019, un premio promosso dalla società di consulenza MA Provider e dall’Università del Piemonte Orientale la cui cerimonia si è svolta venerdì nel centro di Roma presso la storica sede di Palazzo Santa Chiara.

A presentare la serata era la giornalista Francesca Senette coadiuvata dai due padroni di casa, Elena Paola Lanati, Managing Director di MA Provider, e il Prof. Pier Luigi Canonico, dell’Università del Piemonte orientale.



Giunta alla sua quinta edizione, questa iniziativa ha voluto premiare le migliori partnership tra aziende private ed Enti pubblici finalizzate a migliorare l’accesso alle cure dei pazienti con soluzioni innovative. Per l’attribuzione dei due premi sono stati valutati i seguenti parametri: valore scientifico del prodotto, beneficio diretto ai pazienti o malati, innovazione e valore aggiunto nell’interazione tra pubblico e privato, riproducibilità dell’iniziativa.

1° premio per screening neonatale della SMA

Il vincitore dei Market Access Award 2019 è un progetto pilota di screening neonatale per l’atrofia muscolare spinale, tra i primi screening neonatali al mondo basato su un test del Dna e il primo in Italia.



Condotto nel Lazio e in Toscana è stato coordinato dall’Università Cattolica del Sacro Cuore e realizzato grazie alla collaborazione con la Fondazione Policlinico Universitario IRCCS “A. Gemelli” di Roma, l’Ospedale Pediatrico “Bambino Gesù” di Roma, l’Università Sapienza di Roma, l’Azienda Ospedaliera Universitaria “Anna Meyer” di Firenze, i Governi Regionali di Lazio e Toscana, l’associazione di pazienti Famiglie SMA e l’azienda farmaceutica Biogen.

Consentirà di ottenere risultati di grande rilevanza scientifica internazionale, sotto diversi punti di vista. Innanzitutto, epidemiologico: sarà possibile valutare  l’esatta incidenza della condizione nelle due Regioni. Data la distribuzione pan-etnica della SMA, questi dati avranno valenza universale. C’è poi un aspetto assistenziale: i neonati identificati pre-sintomaticamente potranno beneficiare di un trattamento precoce e di opportunità di sviluppo motorio sovrapponibili a quelle dei bambini non affetti.

Anche la Sanità pubblica è interessata all’iniziativa: i risultati dello studio forniranno i dati necessari all’inclusione dello screening neonatale della SMA nei LEA e alla successiva estensione nazionale.

Infine c’è una valenza tecnologica per questa iniziativa: i dati molecolari ottenuti sinora sono stati utili per l’ottimizzazione dei protocolli operativi di laboratorio, anche grazie allo scambio di informazioni con le Biotech produttrici delle piattaforme analitiche utilizzate.

«L’atrofia muscolare spinale – ha commentato dopo la premiazione ai microfoni di PharmaStar il Dott. Alessandro Vaisfeld dell’Istituto di Medicina Genomica, Università Cattolica del Sacro Cuore Medico -ha i requisiti idonei per far parte degli screening neonatali, in quanto per essa è disponibile un test sensibile, specifico ed economico, ed esiste anche un trattamento in grado di modificarne la storia naturale. Si spera che questo progetto, per ora bi-regionale, possa servire da apripista intanto per la partecipazione anche delle altre regioni, e idealmente per la rapida presa in carico di questa condizione all’interno degli screening su base nazionale».

Luca Bonvissuto, Regional Affairs Manager coordinator, Biogen Italia, sottolinea «Biogen è un’azienda impegnata nell’area delle neuroscienze e in particolare nell’area delle malattie neuro muscolari e dell’atrofia muscolare spinale. Biogen sente la responsabilità di essere i primi in quest’area e questo progetto è proprio l’espressione principale di questo senso di responsabilità proprio perché la diagnosi pre-sintomatica, cioè la diagnosi precoce, è fondamentale per le famiglie con bambini affetti da atrofia muscolare spinale».


2° premio all'HTA nella cura di Crohn e colite ulcerosa

Il secondo classificato dei Market Access Award 2019 è un progetto su “Appropriatezza d’uso e Health technology assessment (HTA) nella pratica ospedaliera: un focus sulla malattia di Crohn e colite ulcerosa”. Ha permesso di diffondere la metodologia dell’HTA in ambito regionale e locale e al contempo, di fornire elementi pratici con la metodologia della “action learning” per massimizzare i risultati e il coinvolgimento dei diversi attori coinvolti.



Il progetto è stato elaborato per cogliere la sfida della diffusione dell’HTA nel lavoro quotidiano di farmacisti ospedalieri e farmacisti territoriali, direttori generali, direttori sanitari, clinici, infermieri. A svilupparlo l’Alta Scuola di Economia e Management dei Sistemi Sanitari (ALTEMS), in collaborazione con la Regione Campania, sulla base del tema di uno degli ultimi convegni SIHTA, con il supporto di Takeda Italia.

Ha permesso alla Regione Campania, di rafforzare la governance sui farmaci biologici/biosimilari e acquisire una metodologia utile ai fini della programmazione sanitaria. Alle Aziende Ospedaliere e Ospedaliere Universitarie, alle Aziende Sanitarie Locali, ha consentito di comprendere e condividere il processo di erogazione dei trattamenti alla luce della metodologia dell’Health Technology Assessment. Invece, per i pazienti, il beneficio finale sarà di poter beneficiare di un’assistenza adeguata ai loro bisogni a seguito di una corretta identificazione dei percorsi ospedale/territorio e permettendo alle associazioni di pazienti in una logica di Health Technology Assessment, di essere parte attiva nei processi assistenziali/locali.

L’obiettivo - ha commentato ai microfoni di PharmaStar Americo Cicchetti, Ordinario di Organizzazione Aziendale, Università Cattolica del S. Cuore - è stato quello di analizzare l’impatto dell’introduzione di tecnologie nell’ambito della colite ulcerosa, parliamo di farmaci ma soprattutto di analizzare l’intero percorso diagnostico terapeutico per cercare di ottimizzarlo e ottimizzare i processi di gestione dei pazienti all’interno delle diverse aziende della regione. E’ un progetto molto particolare perché da un alto cerca di sviluppare le competenze nella gestione di questo percorso di cura ma dall’altro tutto questo è stato basato da un’analisi di dati approfondita con una grandissima partecipazione da parte delle aziende del servizio sanitario regionale e questo ha portato all’individuazione di dati, a un’analisi critica dei processi che ha permesso alle aziende e alla regione anche di ottimizzare il percorso di questi pazienti particolarmente numerosi e con bisogni assistenziali importanti».

Ugo Trama, Direttore UOD 08, Politica del Farmaco e dispositivi della Regione Campania ha commentato «È un progetto di grande ambizione che ha visto la regione Campania rispondere con grande interesse, parliamo di una patologia che trattata da nove centri ospedalieri su 17 aziende sanitarie della Regione e veramente tutte hanno partecipato analizzando i dati e andando a formulare tutta una serie di dati critici che poi serviranno alla regione per andare a descrivere il percorso assistenziale nella migliore maniera possibile anche per il PDTA. Sono molto contento perché ho visto il coinvolgimento di tute le figure professionali che hanno partecipato al progetto, parliamo di medici prescrittori, di farmacisti ospedalieri ma anche della  classe infermieristica, quindi credo che sia qualche cosa che alla lunga può solo ripagare per la descrizione di un percorso quanto più fattibile e spendibile per gli assistiti della regione Campania».

Claudia Russo Caia, Value and Access Director, Takeda Italia sottolinea «una delle aree terapeutiche più importanti per Takeda Italia sono le malattie croniche dell’intestino. Questo progetto ci è sembrato da subito molto interessante perché metteva insieme intorno a un tavolo tutti i diversi interlocutori all’interno della regione Campania per analizzare e capire attraverso l’ HTA e con l’aiuto di esperti farmaco economisti, qual è il percorso assistenziale nelle malattie croniche dell’intestino. Ci è sembrato un bellissimo progetto che abbiamo appoggiato da subito».