Il farmaco antifumo vareniclina aumenta la capacità di camminare nei pazienti con atassia di tipo 3 (SCA3), una patologia ereditaria caratterizzata dalla degenerazione delle cellule che compongono il cervelletto e che ha come conseguenza alterazioni nella forza, velocità e destrezza dei movimenti. E’ quanto emerso da uno studio pubblicato su Neurology.

Il trial ha arruolato 20 pazienti adulti con SCA3, di età media pari a 51 anni, randomizzati a ricevere 1mg di vareniclina, due volte al giorno o placebo per un periodo di 8 settimane. I partecipanti presentavano i sintomi della malattia da almeno 14 anni.

Alla fine dello studio, i pazienti che avevano ricevuto il farmaco hanno mostrato miglioramenti nella capacità di camminare (p = 0,04), nella postura (p = 0,03), nell’effettuare movimenti rapidi alternati (p = 0,003) e nel test di velocità dei 25 passi (p = 0,05), rispetto ai controlli. Inoltre, i pazienti trattati con vareniclina hanno ottenuto miglioramenti nel punteggio SARA (Scale for the Rating and Assessment of Ataxia) (p = 0,06) e BDI (Beck Depression Inventory) (p = 0,003).
Il farmaco è stato generalmente ben tollerato e l’evento avverso più comune era la nausea.

Vareniclina è un agonista parziale del recettore nicotinico α4β2 per l'acetilcolina, agendo secondariamente anche sul sottotipo α3β4 e parzialmente sui sottotipi α3β2 e α6. È inoltre agonista totale dei sottotipi recettoriali α7. Il farmaco ha ricevuto l'approvazione dall'Fda e dall’Ema nel 2006 per trattare la dipendenza da nicotina.

L'atassia è un disturbo consistente nella progressiva perdita della coordinazione muscolare che quindi rende difficoltoso eseguire i movimenti volontari. Il centro della coordinazione dei movimenti muscolari è il cervelletto che elabora gli impulsi portati ai muscoli dal midollo spinale e dai nervi periferici. L'atassia può quindi essere provocata da problemi sia a livello del midollo spinale che a livello dei nervi periferici. Le conseguenze si manifestano con la mancanza di coordinazione fra tronco e braccia, tronco e capo, ecc. Vi sono inoltre dei disturbi associati, quali incoordinazione dei movimenti dell'occhio, incontinenza, difficoltà di deglutizione e movimenti involontari di arti, capo e tronco. Le atassie spinocerebellari comprendono tutte quelle malattie genetiche che coinvolgono il sistema  nervoso centrale e/o periferico.
L’atassia spinocerebellare di tipo 3, nota anche come SCA3 o morbo di Machado-Joseph, per quanto rara, è una delle forme ereditarie più comuni di atassia.

T.A. Zesiewicz, et al., A randomized trial of varenicline (Chantix) for the treatment of spinocerebellar ataxia type 3 Neurology February 21, 2012 78:545-550; published ahead of print February 8, 2012
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Elisa Spelta
Medical Writer