La società biotech Human Genome Sciences e GlaxoSmithKline hanno annunciato che l'anticorpo monoclonale belimumab ha raggiunto l'end point primario nello studio BLISS-52, il primo di due studi di fase III condotti per valutare l'efficacia e la sicurezza del farmaco nei pazienti con Lupus Eritematoso Sistemico (LES).
I dati completi del trial saranno presentati entro la fine dell'anno durante un congresso scientifico. Belimumab appartiene a una nuova classe di farmaci noti come inibitori specifici del BLyS.
 BLISS-52 è uno studio a 52 settimane , controllato verso placebo che ha arruolato 865 pazienti in 90 centri clinici di 13 paesi.  L'analisi intention-to-treat ha evidenziato che il 57,6%  dei pazienti trattai con belimumab 10mg/Kg ha raggiunto l'end point principale di efficacia verso il 51,7% dei pazienti trattati con la dose di 1mg/Kg e il 43,6% del gruppo in placebo (p=0.0006 e p=0.011 per 10 mg/kg e 1 mg/kg di belimumab verso placebo). L'end point di efficacia era costituito da alcuni parametri tra cui il principale era una variazione di almeno 4 punti della scala di attività SELENA SLEDAI.

Il farmaco ha dato anche buoni risultati nel "Physician's Global Assessment" a 24 settimane, con una migliore performance del dosaggio di 10 mg/Kg  (p=0.0003 per 10 mg/kg e p=0.27 per 1 mg/kg belimumab, rispettivamente), con miglioramenti osservati già a 4-8 settimane.
Una più elevate percentuale di pazienti trattati con belimumab ha ridotto di almeno il 25% la dose di prednisone.
Belimumab è risultato generalmente ben tollerato, con un'incidenza di eventi avversi globali, eventi avversi gravi, infezioni e decessi comparabile al placebo. Infezioni gravi sono state riportate nel 5,9% dei pazienti in placebo verso il 6,1% in belimumab.

Belimumab (in precedenza noto come LymphoStat-B) è un anticorpo monoclonale interamente umanizzato che riconosce e inibisce in maniera specifica l'attività biologica dello stimolatore dei linfociti B (BLyS).
BLyS appartiene superfamiglia del TNF-alfa, è una proteina transmembrana di tipo II  composta da  285 aminoacidi che esiste anche in forma solubile. BLyS è una proteina necessaria per la trasformazione dei linfociti B in plasmacellule B pruduttrici di anticorpi. Nel LES, gli elevati livelli di BLyS sono ritenuti contribuire alla produzione di autoanticorpi.

OItre allo studio BLISS-52, la fase III dello sviluppo di belimumab comprende anche BLISS-76 un trial a 76 settimane ancora in corso che ha arruolato 826 pazienti in 133 centri situati in 19 paesi. Il disegno dei due studi è simili, differiscono nella durata. I dati a 52 settimane dello studio BLISS-76 saranno utilizzati insieme a quelli di BLISS-52 per supportare la domanda di registrazione in Usa e in Europa.
Human Genome Sciences e GlaxoSmithKline hanno scelto Belysta come brand per il farmaco.