La terapia sostitutiva con l’ormone della crescita (GH) ha portato a un miglioramento costante della qualità di vita un gruppo di adulti e bambini affetti da deficit dell’ormone in uno studio osservazionale pubblicato di recente sul Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism. Nell’arco di 10 anni, infatti, il trattamento sostitutivo ha fatto sì che la qualità di vita dei partecipanti si avvicinasse alla normalità.

Nei bambini, il deficit di GH si traduce in un ridotto accrescimento strutturale e quindi in una bassa statura nell’età adulta. L’ormone, tuttavia, svolge importanti funzioni anche nell’adulto, non più legate all’accrescimento, ma al mantenimento dell’integrità dell’organismo. Un suo deficit, quindi, ha conseguenze negative anche nei soggetti adulti, tra cui riduzione della massa muscolare e contemporaneo aumento di quella adiposa, alterazioni metaboliche, aumentata fragilità ossea, stanchezza e riduzione della tolleranza dell'esercizio fisico, a tutto discapito della qualità di vita.

Già altri studi hanno evidenziato un miglioramento della qualità di vita nei pazienti adulti con deficit di GH sottoposti alla terapia sostitutiva, ma finora mancavano dati di follow up a lungo termine. Gli autori dello studio pubblicato ora sul Jcem hanno voluto, quindi, quantificare l’effetto della terapia sostitutiva con GH sulla qualità di vita nell’arco di 10 anni su un gruppo di pazienti statunitensi ed europei arruolati nello studio HypoCCS (Hypopituitary Control and Complications Study, uno studio iniziato nel 1995 per monitorare l’efficacia a lungo termine della terapia sostitutiva con GH in pazienti adulti con deficit dell’ormone).

A tale scopo, hanno analizzato 1436 pazienti con deficit di GH esordito in età adulta e 96 nei quali la malattia aveva esordito durante l’infanzia. Nel primo gruppo l’età media era di 49 anni e il 49% dei pazienti era di sesso femminile, mentre nel secondo l’età media era di 31,3 anni e il 60% erano donne.

All’inizio dello studio, i pazienti avevano punteggi di qualità della vita inferiori rispetto ai valori normali (media -1.55  nei soggetti con deficit esordito in età adulta e  -0,98 in  quelli con malattia esordita in età infantile). I miglioramenti maggiori della qualità di vita si sono visti nel primo anno, con un aumento medio di 0,77 punti nel gruppo con deficit esordito in età adulta (P < 0,001) e 0,5 punti in quello con esordio nell’infanzia (P < 0,001).

I miglioramenti sono rimasti statisticamente significativi nell’arco di 10 anni nel primo gruppo e negli anni dal primo a quarto e dal sesto al settimo nel secondo (P < 0,05).

Le analisi statistiche hanno previsto un miglioramento maggiore nei pazienti non depressi, in quelli residenti in Europa, in quelli con punteggi della qualità di vita più bassi al momento dell’ingresso nello studio, con un BMI basale inferiore e senza alterazioni della vista.

I dati hanno evidenziato che i pazienti statunitensi avevano punteggi di qualità della vita più bassi all’inizio dello studio e hanno ottenuto meno miglioramenti rispetto a quelli europei; tuttavia, specificano i ricercatori, il miglioramento della qualità di vita si è verificato in entrambi i gruppi.

Alessandra Terzaghi

D. Mo, et al. Ten-Year Change in Quality of Life in Adults on Growth Hormone (GH) Replacement for GH Deficiency: An Analysis of the Hypopituitary Control and Complications Study (HypoCCS). J Clin Endocrinol Metab. 2014;doi:10.1210/jc.2014-2892.
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