E’ in corso lo studio di fase II / III, TRUST (Treatment with Unique recombinant FVII STudy ) su BAY 86-6150 molecola sviluppata da Bayer ed è stato completato l’arruolamento della prima coorte di pazienti. Il composto sperimentale BAY 86-6150, è una nuova proteina di fattore VII ricombinante attivato (rFVIIa) disegnata per il potenziale utilizzo in pazienti con emofilia A o emofilia B che hanno sviluppato anticorpi neutralizzanti chiamati inibitori.

Questa nuova molecola viene studiata per la sua capacità di eludere fasi specifiche della cascata della coagulazione naturale con l'obiettivo di ridurre la frequenza di dosaggio rispetto alla terapia con agente ricombinante bypassante attualmente disponibile. Piccole modifiche nella composizione aminoacidica di BAY 86-6150 hanno portato ad un aumento della sua emivita circolante e hanno modificato l’affinità di legame della molecola con le piastrine attivate (una componente chiave nella formazione del coagulo).
Uno studio di fase I multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dose singola in escalation di BAY86-6150 è già stata completata con successo.

Studio di fase II / III
Il TRUST (Treatment with Unique recombinant FVII STudy) è uno studio clinico di fase II / III, multicentrico, open-label, condotto per valutare la sicurezza e l'efficacia di BAY 86-6150 in pazienti con emofilia A o B con inibitori. Lo studio è composto di due parti: la parte A, in cui viene studiata un'escalation sequenziale della dose del farmaco, al fine di analizzare la risposta clinica, ed i profili di farmacocinetica e di farmacodinamica. Nella parte B verrà ulteriormente indagata l'efficacia e la sicurezza della dose selezionata che sarà stata determinata nella parte A.

Anticorpi neutralizzanti ("inibitori")
Ad oggi, la formazione di inibitori è considerata dalle principali organizzazioni per lo studio e la cura dell’emofilia, quali, ad esempio, la Federazione Mondiale Emofilia (World Federation of Hemophilia, WFH), come la complicanza più grave che possa colpire i pazienti emofilici. Mentre il trattamento standard delle emofilie è rappresentato dalla terapia sostitutiva del fattore della coagulazione carente attraverso la somministrazione endovenosa di fattore VIII o di fattore IX, alcuni pazienti possono sviluppare anticorpi contro questi agenti terapeutici, rendendo inefficace il trattamento standard nel controllo degli episodi emorragici. Questi anticorpi neutralizzanti sono definiti "inibitori". Pazienti emofilici con inibitori presentano generalmente sanguinamenti frequenti e difficili da controllare, e hanno un maggior rischio di sviluppo di lesioni debilitanti e di morte. Si stima che ci siano circa 4.000 pazienti emofilici con inibitori in tutto il mondo.

Emofilia A
L’emofilia A, nota anche come carenza di fattore VIII o emofilia classica, è una malattia emorragica ereditaria in cui una delle proteine necessarie per il processo di coagulazione del sangue è mancante o ridotta. L’emofilia A, il tipo più comune di emofilia, è caratterizzata da sanguinamenti prolungati o spontanei, in particolare a livello di articolazioni, muscoli o organi interni.

Emofilia B
L’emofilia B, nota anche come "malattia di Christmas," è un tipo meno comune di emofilia. Essa è dovuta alla carenza del fattore IX.