Il sodio ossibato (Xyrem, UCB Pharma) ha migliorato l'astenia e i disturbi del sonno associati alla fibromialgia in due studi di fase II presentati da poco al congresso dell'American Academy of Neurology (AAN), a Toronto. I punteggi medi relativi all'astenia diurna e alla qualità del sonno notturno sono migliorati sostanzialmente di più con il farmaco che con il placebo nei due trial, uno condotto negli Stati Uniti e l'altro in sette Paesi europei e negli usa.

Anche i punteggi relativi al dolore e le votazioni globali dei pazienti relativamente alla gravità dei sintomi sono diminuiti in modo significativo. Todd Swick, della University of Texas School of Medicine di Houston, nel riferire i dati ha detto che i miglioramenti osservati sul fronte del sonno e dell'astenia sono ciò che differenzia il sodio oxabato dagli altri farmacil attualmente utilizzati per il trattamento della fibromialgia come milnacipran e pregabalin, che in molti pazienti in realtà peggiorano la qualità del sonno. Ma anche il sodio ossibato, ha avvertito il ricercatore, ha i suoi contro, specialmente l'incompatibilità con l'alcol e un'ampia gamma di interazioni farmacologiche.

Il farmaco, che è attualmente approvato per il trattamento della cataplessia associata alla narcolessia e la sonnolenza diurna, ha una forte azione deprimente sul sistema nervoso centrale. Pertanto, nella scheda tecnica, tra le avvertenze speciali, si legge che ne deve essere evitato l'uso combinato con alcol o qualsiasi altro farmaco ad azione deprimente sul SNC. Inoltre, ha un ben noto potenziale d'abuso e può indurre dipendenza, ragion per cui è disponibile solo attraverso uno speciale programma di accesso, con specifiche restrizioni.

In più, per ottenere un'efficacia piena, i pazienti devono assumere una dose prima di coricarsi la sera e un'altra non più di quattro ore dopo. Lo studio statunitense e quello internazionale hanno coinvolto rispettivamente 548 e 573 pazienti che sono stati randomizzati a due diversi dosaggi di ossidato sodico (4,5 o 6 g/notte in dosi frazionate) o placebo per 14 settimane. Prima di iniziare il trattamento, i partecipanti sono stati sottoposti a un periodo di wash-out di 4 settimane seguite da una settimana senza alcun trattamento per definire una condizione basale. I pazienti assegnati gruppo trattato col dosaggio più alto hanno iniziato con il dosaggio 4,5 g per le prime due settimane, per poi passare ai 6 g. Durante lo studio non era permessa l'assunzione di altri agenti per il trattamento della fibromialgia e di molti altri farmaci tra cui oppiacei, benzodiazepine, dopamino agonisti antidepressivi, antiepilettici e miorilassanti, né di alcol.
I pazienti sono stati valutati con la scala VAS per quanto riguarda il dolore e l'astenia diurna, e con la Jenkins Sleep Scale, per la valutazione della qualità del sono, con il Fibromyalgia Impact Questionnaire (FIQ) e con la scala Patient Global Impression of Change (PGIC). Nello studio Usa, alla fine del trattamento, rispetto al basale si è osservata una riduzione di 18 punti della VAS relativa al dolore con il placebo, di 29 punti con il dosaggio più basso di farmaco e di 32 punti per quello più alto (P<0,001 per entrambi i dosaggi). Per quanto riguarda l'astenia le riduzioni dei punteggi della VAS sono state rispettivamente di 17 punti, 28 punti e 30 punti (P<0,001 per entrambi i dosaggi). Per quanti riguarda i disturbi del sonno le riduzioni sono state pari rispettivamente a 2,9 punti e, 6,1 punti, 6,2 punti (P<0,001 per entrambi i dosaggi).
Circa il 39% dei pazienti del gruppo placebo ha ottenuto un miglioramento di almeno il 30% del punteggio del FIQ contro il 55-56% dei pazienti in trattamento attivo e il 27% del gruppo placebo si è valutato ‘molto migliorato' o ‘migliorato'moltissimo' secondo la scala PGIC contro il 45-48% dei pazienti trattati col farmaco.
Nel trial internazionale si sono ottenuti risultati simili.
Gli eventi avversi (cefalea, nausea, vomito e vertigini) sono stati più comuni con l'ossibato di sodio che con il placebo), specialmente nel gruppo trattato col dosaggio più alto, e nello studio Usa le interruzioni dovute ad eventi avversi sono state il 2% nel gruppo trattato con 6 g, il 19% in quello trattato con 4,5 g e l11% nei controlli. L'astenia e i disturbi del sonno sono sintomi comune nei pazienti fibromialgici, ma difficili da trattare con i farmaci esistenti. I risultati presentati a Toronto sono promettenti, ma è probabile che le controindicazioni e le restrizioni all'accesso del sodio ossibato ostacoleranno il suo ingresso nella pratica clinica.
Swick T, et al "Improvement in multiple symptoms of fibromyalgia with sodium oxybate treatment: Results from a US phase 3 randomized, controlled trial" AAN 2010; Abstract P03.292.

Swick T, et al "Sodium oxybate reduces pain and improves function and PGIC in fibromyalgia: Results from an international, randomized, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial" AAN 2010; Abstract P03.293.