Nuovi dati incoraggianti a favore di fingolimod (noto anche con la sigla FTY720), nuovo farmaco orale sviluppato da Novartis per la terapia della sclerosi multipla, attualmente in fase avanzata di sviluppo clinico. I risultati iniziali dello studio di fase III FREEDOMS (FTY720 Research Evaluating Effects of Daily Oral therapy in Multiple Sclerosis) dimostrano, infatti, che il prodotto riduce in modo significativo le ricadute e la progressione della disabilità nei pazienti affetti da sclerosi multipla recidivante-remittente, forma che interessa circa l'85% delle persone colpite dalla malattia.
FREEDOMS è uno studio della durata di due anni, multicentrico, in doppio cieco, controllato verso placebo, che ha valutato l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di fingolimod, che potrebbe diventare il capostipite di una nuova classe di farmaci per la cura della sclerosi multipla, i modulatori del recettore della sfingosina fosfato. Lo studio ha coinvolto 1.272 pazienti in 22 Paesi. L'endpoint primario era la riduzione del tasso annuale di ricaduta, mentre quello secondario principale era la riduzione della progressione della disabilità. Obiettivi entrambi raggiunti per entrambe le dosi testate nello studio (0,5 mg e 1,25 mg), senza differenze significative tra le due.
Con fingolimod si è ottenuta una riduzione del tasso di ricaduta del 54% con 0,5 mg e del 60% con 1,25 mg rispetto al placebo (p<0.001 per entrambe le dosi). Inoltre, si è avuta una riduzione della progressione della disabilità a due anni del 30% nel gruppo trattato con 0,5 mg (p=0,024) e del 32% nel gruppo 1,25 mg (p=0,017) in confronto al placebo. A sostegno di questi dati, sono stati anche evidenziati effetti positivi sulle lesioni cerebrali alla risonanza magnetica. Nello studio, il farmaco è risultato generalmente ben tollerato, con una minore incidenza di eventi avversi con 0,5 mg. A questo dosaggio non sono stati osservati casi di edema maculare o melanoma, due possibili effetti collaterali che avevano destato qualche preoccupazione nelle fasi precedenti dello sviluppo clinico. FREEDOMS è il secondo di tre studi di fase III che nell'insieme rappresentano il più ampio programma di sviluppo clinico mai attuato nella sclerosi multipla, con oltre 4.000 pazienti arruolati in tutto il mondo. Questi nuovi dati, infatti, vanno ad aggiungersi a quelli dello studio TRANSFORMS, che aveva già dimostrato una maggiore efficacia di fingolimod rispetto all'interferone beta-1°, attuale standard terapeutico per la malattia. E' ancora in corso, invece, il trail FREEDOMS II, studio di due anni, controllato verso placebo, con un disegno simile a quello di FREEDOMS.
"I risultati postivi di questo studio confermano l'efficacia di fingolimod e forniscono una prova importante del suo effetto sulla disabilità" ha dichiarato Ludwig Kappos, professore di Neurologia all'ospedale universitario di Basila, in Svizzera, e uno dei principali sperimentatori dello studio FREEDOMS. "E' chiaro che il farmaco, somministrato come terapia orale, rappresenta potenzialmente un progresso significativo nel trattamento della sclerosi multipla". Sono tuttora in corso analisi approfondite dei dati dello studio, che saranno probabilmente presentati in un congresso importante nel 2010. Entro la fine dell'anno, l'azienda pensa di depositare all'Emea e all'Fda la domanda di approvazione per il dosaggio più basso, sulla base del suo favorevole profilo rischio-beneficio.