In occasione del congresso dell'American Academy of Neurology sono stati presentati i risultati di uno studio di fase III  denominato TRANSFORMS condotto con FTY720 (fingolimod), farmaco orale  in sviluppo per la sclerosi multipla (SM), in confronto con interferone beta-1° (Avonex, Biogen Idec) uno degli standard terapeutici della SM.
I risultati dimostrano che  l'80-83% dei pazienti con SM in trattamento con FTY720 non ha presentato ricadute per un anno rispetto al 69% dei pazienti in trattamento con interferone beta-1a: la differenza è risultata statisticamente significativa (p<0,001). Lo studio TRANSFORMS è il primo studio di confronto diretto con un trattamento standard per la SM.

I risultati dell'estensione  dello studio di fase II confermano il mantenimento dei benefici clinici del farmaco con un  basso tasso di ricadute e non si sono manifestate  variazioni del profilo di tollerabilità del farmaco a 3 e 4 anni di trattamento.
Novartis, l'azienda che sta sviluppando il farmaco, ha comunicato che effetti indesiderati seri sono stati osservati in meno del 2% dei pazienti trattati e che il ruolo del farmaco nel decesso di un paziente verificatosi lo scorso mese di febbraio al momento attuale non può essere confermato o escluso. L'azienda ha anche aggiunto che la dose da 0,5 mg ha un profilo di sicurezza migliore di quella da 1,25 mg. FTY720 (fingolimod)  è un nuovo trattamento orale in mono somministrazione giornaliera, attualmente in sviluppo clinico di Fase III, per il trattamento dei pazienti con SM recidivante-remittente, la forma che interessa circa l'85% delle persone affette da SM.   FTY720 appartiene a una nuova classe di farmaci per la SM che agisce sull'infiammazione modulando i recettori della sfingosina-1-fosfato (S1P-R), riducendo il numero di linfociti che raggiungono il cervello.  FTY720 ha anche un'azione diretta a livello cerebrale modulando i recettori della sfingosina-1-fosfato  espressi sulle cellule cerebrali.
La presentazione del dossier registrativo di FTY720 alle autorità regolatorie di Stati Uniti e in Europa è prevista per la fine del 2009.

Cladribina, presentati i dati finali dello studio nella SM
La società farmaceutica tedesca Merck KGaA in occasione del congresso  dell'American Academy of Neurology ha presentato i risultati dettagliati di uno studio di fase III condotto con cladribina, un nuovo farmaco orale sviluppato per la terapia della sclerosi multipla.
Lo studio CLARITY, un trial della durata di 96 settimane i cui dati preliminari erano già stati resi noti lo scorso mese di gennaio, ha arruolato 1.326 pazienti randomizzati a ricevere una di due dosi di cladribina o placebo.

I risultati hanno dimostrato che i pazienti trattati con la dose più bassa di cladribina hanno avuto una riduzione del 58% del tasso annualizzato di recidive , mentre la dose più elevata del farmaco ha determinato una riduzione del 55%.
Nel corso  dei due anni di studio la terapia con cladribina ha determinato una riduzione del 30% nel rischio di progressione della disabilità. La Cladribina è una piccola molecola che interferisce con il comportamento e la proliferazione di alcuni globuli bianchi, in particolare i linfociti, che sono coinvolti nel processo patologico della SM.
Più precisamente, il farmaco è un analogo della purina che mina l0azione dell'adenosina e perciò inibisce l'azione dell'adenosina deaminasi. E' facilmente distrutta dalle cellule del nostro organismo ad eccezione di quelle ematiche con il risultato di avere un'azione molto mirata e un buon profilo di tollerabilità. Già da tempo disponibile in formulazione parenterale per la terapie di certe forme di leucemia è adesso sviluppata come formulazione orale per la cura della SM. Merck KGaA prevede di depositare il dossier registrativo all'Emea e all'Fda per la metà del 2009.