La terapia orale con fingolimod si è dimostrata significativamente superiore a quella intramuscolare con interferone (IFN) beta-1a in pazienti con sclerosi multipla recidivante remittente (RRMS).
I dati dello studio, denominato TRANSFORMS, sono stati presentati l 25° congresso dello European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS).
Si tratta di uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, double dummy, di fase III della durata di 12 mesi, che ha arruolato 1.292 pazienti di età compresa fra 18 e 55 anni affetti da RRMS.

I pazienti sono stati randomizzati a 12 mesi di trattamento con IFN beta-1a alla dose di 30 mcg intramuscolo una volta la settimana (n = 435), e fingolimod 0,5 mg (n = 431) 1,25 mg (n = 426) once a day. L'89% dei pazienti ha completato lo studio.
L'end point primario era il tasso annualizzato di recidive a 12 mesi, risultato significativamente ridotto con la dose più bassa di fingolimod (0,16 recidive per anno), rispetto alla dose di fingolimod più elevata (0,20) e a IFN (0,33) (P <= 0,001 per entrambe le dosi).

La percentuale di pazienti libera da recidive nel corso dei 12 mesi di studio è risultata significativamente più elevata nei gruppi fingolimod (0,5 mg, 83%; 1,25 mg, 80%) rispetto a IFN beta-1a (69%; P < .001 per entrambi i gruppi).
Miglioramenti significativi sono stati osservati anche con la misurazione del punteggio della Expanded Disability Status Scale (EDSS) nei pazienti che hanno ricevuto alte dosi  di fingolimod verso IFN beta-1a (-0,11 vs +0,01, P < .05).
Dati favorevoli a fingolimod sono stati osservati anche con la misurazione delle lesioni lesioni cerebrali captanti il Gadolinio alla risonanza magnetica per immagini.


Fingolimod, noto anche con la sigla FTY720, è il primo di una nuova classe di farmaci per la SM che agisce sull'infiammazione modulando i recettori della sfingosina-1-fosfato (S1P-R) e riducendo il numero di linfociti che raggiungono il cervello.  Fingolimod ha anche un'azione diretta a livello cerebrale, modulando i recettori della sfingosina-1-fosfato  espressi sulle cellule cerebrali. Pertanto fingolimod può avere anche un azione diretta sulla sclerosi multipla all'interno del Sistema Nervoso Centrale.
Oral Fingolimod (FTY720) Significantly Reduced Relapse Rate Compared With Intramuscular Interferon Beta-1a in Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis: Clinical Results From a 12-Month Phase 3 Study (TRANSFORMS). (Congresso ECTRIMS, Abstract P434)