I pazienti con sclerosi multipla trattati per un anno con fingolimod (Gilenia, Novartis), il primo farmaco orale per la cura della sclerosi multipla, hanno mostrato una maggiore capacità di continuare a eseguire le normali attività quotidiane rispetto a quelli trattati con interferone beta 1a. Lo evidenziano i nuovi dati dello studio TRANSFORMS, appena comunicati in occasione del meeting of the Joint Consortium of Multiple Sclerosis Centers and America's Committee on Treatment and Research in Multiple Sclerosis, a San Antonio, in Texas.

Stando ai punteggi ottenuti in una scala basata su valutazioni riferite dai pazienti, i pazienti trattati con interferone per via iniettiva, il trattamento standard, hanno mostrato un declino più pronunciato della capacità di svolgere le normali attività quotidiane, con una riduzione di 0,43 punti nell'arco di 12 mesi, rispetto a quelli trattati con due diversi dosaggi di fingolimod, i cui punteggi sono calati solo di 0,8 e 0.12 punti (P < 0,05 per entrambi i confronti)

Nello studio TRANSFORMS, i cui primi dati sono stati pubblicati in gennaio sul New England Journal of Medicine, il farmaco ha dimostrato di ridurre riduce in modo significativo le ricadute e la progressione della disabilità nei pazienti affetti da sclerosi multipla recidivante-remittente. Altri risultati del trial sono stati comunicati lo scorso aprile all'congresso dell'American Academy of Neurology (AAN), a Toronto.

Il lavoro presentato ora a San Antonio si riferisce a una terza analisi dello studio, in cui si è misurato l'effetto del trattamento sulle attività quotidiane mediante la scala PRIMUS, uno strumento di valutazione basato sulle valutazioni riferite dai pazienti.
La scala comprende 15 item che coprono numerosi domini, come la capacità di fare lavori leggeri intorno alla casa, salire una rampa di scale o preparare i pasti, ed è stata validata per l'uso nell'ambito di studi clinici.
La scala, che prevede un punteggio da 0 a 30, è stata somministrata al basale, a 6 mesi e a 12 mesi a 909 dei 1.292 partecipanti dello studio; di questi 832 hanno completato la valutazione a un anno.
I punteggi basali erano complessivamente abbastanza bassi, con valori medi di 3,2 nei due gruppi in trattamento con fingolimod e nel gruppo trattato con interferone.

Fingolimod si è dimostrato superiore all'interferone non solo per quanto riguarda la variazione rispetto al basale, ma anche per la percentuale di pazienti che hanno migliorato il proprio punteggio nell'arco di 12 mesi (17,5% con la dose superiore di fingolimod, 19,5% con la dose inferiore e 14,1% con interferone) e per la percentuale di pazienti che lo hanno peggiorato (17,9%, 19,6% e 24,1%, rispettivamente).

Presentando i dati, Jeffrey Cohen, dell'Istituto di Neurologa della Cleveland Clinic di Cleveland, in Ohio, ha però precisato che "la disabilità iniziale dei pazienti era abbastanza leggera e l'ampiezza complessiva delle variazioni osservate piuttosto modesta in tutti e tre i gruppi di pazienti". Inoltre, ha osservato "lo studio è stato relativamente breve ed è quindi necessario un follow-up più lungo per ottenere risultati clinicamente significativi".

Commentando il lavoro, Rock Heyman, del Dipartimento di Neurologia dell'Università di Pittsburgh, ha detto che uno strumento di valutazione della qualità di vita nella sclerosi multipla è utile. Infatti, le misure standard di progressione della malattia, comprese anche le percentuali di ricaduta, "possono voler dire molto per i neurologi, ma non altrettanto per i pazienti", che con tutta probabilità sono più interessati a quegli aspetti misurati direttamente da queste scale relative alla qualità di vita.
Secondo l'esperto, i punteggi ottenuti in queste scale non dovrebbero essere gli outcome principali di un trial, dato che non danno una misura diretta e obiettiva della progressione della malattia, ma "cionondimeno sono importanti e dovrebbero essere presi in considerazione".

Cohen J, et al. Oral fingolimod (FTY720) improves performance of daily activities compared with intramuscular interferon beta-1a: Patient-reported indices for multiple sclerosis (PRIMUS activities) results from the TRANSFORMS phase 3 trial. International J MS Care 2010; 12(suppl1):16.