Prelevare le cellule immunitarie da un paziente con infezione da HIV, modificarle geneticamente per renderle resistenti al virus e reinfonderle nel malato. E’ questa la nuova terapia genica sviluppata da un gruppo di ricercatori della University of Pennsylvania, dell'Albert Einstein College of Medicine e del Sangamo BioSciences, con cui gli esperti sono riusciti a ridurre la carica virale in pazienti che avevano interrotto la terapia antiretrovirale, fino a rendere il virus del tutto irrivelabile in uno di essi.  La ricerca è stata pubblicata sul New England Journal of Medicine.

I ricercatori hanno prelevato i linfociti T da 12 pazienti con infezione da HIV e li hanno modificati geneticamente in modo da mimare la resistenza al virus simulando la mutazione naturale protettiva CCR5-delta-32, presente in circa l'1% della popolazione generale e che impedisce al virus di entrare nelle cellule. Successivamente gli esperti hanno reinfuso le cellule modificate nei malati. Dopo l'infusione la metà dei pazienti arruolati ha smesso per 12 settimane l'assunzione di farmaci antiretrovirali.

Lo studio ha mostrato che le cellule modificate erano in grado di muoversi  liberamente nel corpo dei pazienti, e che nel tempo il numero di linfociti T diminuiva sì, ma quelli modificati, nei pazienti che avevano soppresso la terapia, diminuivano meno delle controparti naturali. Inoltre, per 4 pazienti su 6 che avevano sospeso il trattamento la carica virale era diminuita, e un soggetto ha raggiunto una carica virale inosservabile. Questo paziente, come poi scoperto dai ricercatori, era eterozigote per la mutazione CCR5 delta-32.

"Questo studio dimostra che possiamo, in modo sicuro ed efficace, ingegnerizzare le cellule T di un paziente con Hiv per simulare una resistenza naturale al virus, infondere e mantenere tali cellule ingegnerizzate nel corpo, e potenzialmente tenere a bada la carica virale senza l'uso di farmaci", ha spiegato Carl H. June della Penn's Perelman School of Medicine, tra gli autori dello studio. "Questo rafforza la nostra convinzione che le cellule T modificate potrebbero essere la chiave per eliminare la necessità di terapie antiretrovirali permanenti e potenzialmente portare ad approcci funzionalmente curativi per l'Hiv/Aids".

Gli scienziati ora intendono ripetere lo studio con un numero superiore di linfociti T modificati su più pazienti.

Pablo Tebas et al., Gene Editing of CCR5 in Autologous CD4 T Cells of Persons Infected with HIV, N Engl J Med 2014; 370:901-910March 6, 2014DOI: 10.1056/NEJMoa1300662
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