Il sito internet dell'Osservatorio sulle Malattie Rare dà notizia dell'avvio di due studi italiani condotti su pazienti con ipertensione polmonare di tipo PAH (ipertensione arteriosa polmonare) e CTEPH (ipertensione polmonare tromboembolica cronica). Si tratta degli studi PATENT e CHEST  che hanno l'obiettivo di valutare efficacia e sicurezza di riociguat un farmaco sperimentale ad azione vasodilatatrice sviluppato da Bayer.

Pochi mesi fa sono stati pubblicati i promettenti risultati degli studi di fase II e adesso è iniziata una sperimentazione internazionale di fase III condotta in 26 paesi, tra i quali anche l'Italia.
Si tratta dello studio PATENT, che ha l'obiettivo di dimostrare l'efficacia e la tollerabilità del trattamento in soggetti con PAH, e dello studio CHEST - Chronic Thromboemolitic Pulmonary Hypertensione sGC-Stimulator Trial, che ha l'obiettivo di dimostrare l'efficacia e la tollerabilità del trattamento in soggetti con CTEPH.

In Italia partecipano i centri di Bologna, Pavia, Roma, Trieste, Milano, Orbassano per lo studio PATENT ed i centri di Pavia e Roma per lo studio CHEST. Maggiori informazioni relative agli studi si possono reperire sul sito dell'Agenzia Italiana del Farmaco dedicato ai trial clinici, in particolare cliccando qui per lo studio PATENT e cliccando qui per lo studio CHEST.

Riociguat è il capostipite di una nuova classe di farmaci vasodilatatori, denominati stimolanti sGC (guanilato-ciclasi solubile ). Il farmaco  agisce sullo stesso pathway di segnale dell'ossido nitrico ( NO ), il vasodilatatore presente nell'organismo degli esseri umani.
L'ossido nitrico rilascia i vasi sanguigni e facilita il lavoro dei polmoni e del cuore, modulando l'attività dell'enzima guanilato-ciclasi solubile.

Ipertensione Arteriosa Polmonare
L'Ipertensione Arteriosa Polmonare (IAP) è una malattia rara, mortale e fortemente debilitante, che a livello mondiale  interessa circa 2,5 milioni di persone di cui 3mila nel nostro paese, soprattutto donne, ma nei soggetti dei sesso maschile la patologia si presenta ancora più grave. Deriva da un costante restringimento nei vasi sanguigni che portano il sangue ai polmoni, che provoca una progressiva condizione di alta resistenza vascolare e quindi un aumento patologico e prolungato della pressione che, col tempo, porta il cuore a perdere  la sua capacità di pompare il sangue necessario ai polmoni.

Per i pazienti diventa sempre più difficile eseguire le normali attività di tutti i giorni come lavarsi, vestirsi, camminare per un periodo anche breve di tempo e fare le scale: rappresentano uno sforzo fisico che non riescono ad affrontare.  La malattia influisce fortemente sulla vita delle persone: la stanchezza e la sensazione d'affanno che l'accompagnano possono compromettere fortemente lo svolgimento di una vita quotidiana normale. Si tratta di una condizione molto grave: la sopravvivenza, in assenza di trattamento, è di pochi anni.

Secondo l'Organizzazione Mondiale della Sanità ( OMS ), le categorie di ipertensione polmonare sono cinque: ipertensione polmonare tromboembolica cronica, ipertensione arteriosa polmonare, ipertensione polmonare con malattia ventricolare sinistra e ipertensione polmonare con pneumopatia e/o ipossiemia che comprende ipertensione polmonare con malattia polmonare cronica ostruttiva e ipertensione polmonare con malattia polmonare interstiziale.