Migliorare la vita dei pazienti affetti da mielofibrosi. E’ il risultato di due studi clinici appena pubblicati sul New England Journal of Medicine a uno dei quali hanno partecipato i ricercatori dell’unità funzionale di Ematologia del Dipartimento di Area critica medico chirurgica, guidati da Alessandro Maria Vannucchi. I risultati di questi trial  hanno portato all’approvazione in Usa di ruxolitinib, un farmaco in grado di contrastare i sintomi della malattia.

I due studi appena pubblicati sul NEJM, denominati COMFORT-I e COMFORT-II (COntrolled MyeloFibrosis Study with ORal JAK Inhibitor Therapy) hanno valutato efficacia e sicurezza del farmaco  su 528 pazienti. I partecipanti in entrambi gli studi erano resistenti o refrattari alle terapie attualmente utilizzate contro la mielofibrosi o non idonei al trapianto allogenico di midollo osseo e tutti avevano la milza ingrossata e avevano bisogno di cure per alleviare i sintomi causati alla malattia.

In questi trial, i pazienti sono stati trattati con ruxolitinib, placebo o la migliore terapia al momento disponibile (idrossiurea, agenti chemioterapici o glucocorticoidi).

Quelli che hanno ottenuto una riduzione superiore al 35% delle dimensioni della milza sono stati più numerosi nel gruppo ruxolitinib rispetto ai pazienti trattati con placebo o la migliore terapia disponibile. Analogamente, i pazienti che hanno visto ridotti di oltre il 50% i sintomi correlati alla mielofibrosi sono stati di più nel gruppo trattato con il nuovo farmaco.

La mielofibrosi è una neoplasia ematologica per la quale non esistono cure, a parte il trapianto di cellule staminali da donatore, al quale possono ricorrere solo pochi pazienti giovani. Le terapie convenzionali risultano assai poco efficaci nel controllare il decorso della malattia, in particolare per quanto riguarda l’aumento di dimensioni della milza e i gravi sintomi sistemici (perdita di peso, febbre, sudorazione e prurito) che peggiorano notevolmente la qualità di vita dei pazienti.

“Lo studio al quale abbiamo partecipato, condotto su pazienti con forme avanzate e a prognosi infausta di mielofibrosi, - spiega Vannucchi - ha dimostrato come un nuovo farmaco, il ruxolitinib, inibitore di due proteine di segnalazione intracellulare JAK2 e JAK1, sia in grado di ridurre il volume della milza e annullare o ridurre grandemente i sintomi in oltre la metà dei pazienti.”

“Sebbene questo JAK2 inibitore non sia in grado di curare la malattia, almeno per quanto ne sappiamo adesso, certamente rappresenta un importante passo avanti per la migliore gestione del paziente. La riduzione dei sintomi è di grande aiuto per molti malati perché permette loro di recuperare una qualità di vita personale, sociale e lavorativa soddisfacente. “Questo studio, inoltre,  - conclude Vannucchi - pone le premesse per ulteriori sperimentazioni nelle quali si cercherà di sfruttare la combinazione dell’inibitore di JAK2 con altre molecole attive, con l’idea di colpire le cellule neoplastiche da più parti fino alla loro potenziale eliminazione”.


Claire Harrison, Jean-Jacques Kiladjian, Haifa Kathrin Al-Ali JAK Inhibition with Ruxolitinib versus Best Available Therapy for Myelofibrosis N Engl J Med 2012; 366:787-798 March 1, 2012
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Srdan Verstovsek, Ruben A. Mesa, Jason Gotlib A Double-Blind, Placebo-Controlled Trial of Ruxolitinib for Myelofibrosis N Engl J Med 2012; 366:799-807March 1, 2012
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