Pubblicato su The Lancet lo studio di fase III che ha valutato l'efficacia del nuovo anticolesterolo mipomersen in pazienti con ipercolesterolemia omozigote familiare.
Il farmaco ha raggiunto l'end point principale del trial, determinando una riduzione del 25% del colesterolo LDL dopo 26 settimane di trattamento, verso il 3% del gruppo placebo (p<0.001).

Lo studio ha raggiunto anche i 3 end point secondari di riduzione dei livelli di apoliproteina B, colesterolo totale e colesterolo non HDL (per i 3 end point, p<0.001).
Sebbene i pazienti fossero in terapia con le dosi massime autorizzate di statine  e altri farmaci ipolipemizzanti, la loro LDL al basale era superiore a  400 mg/dL. Dei 34 pazienti trattati con mipomersen, 28 hanno completato lo studio. Un paziente ha interrotto la terapia per valori elevati di transaminasi

Lo studio ha arruolato 51 pazienti di età superiore a 12 anni affetti da  ipercolesterolemia omozigote famigliare , trattati in doppio cieco in uno studio controllato verso placebo. I pazienti sono stati randomizzati 2: 1 per ricevere 200 mg di mipomersen 1 volta la settimana per 26 settimane.

Mipomersen, precedentemente noto con la sigla ISIS 301012, è un farmaco ipolipemizzante che ha come target la apolipoproteina B-100, una proteina che nel torrente ematico fa da carrier a certe forme di colesterolo e trigliceridi.

Studio pubblicato su Lancet
http://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736%2810%2960284-X/fulltext