In occasione della “Digestive Disease Week” in corso a Chicago sono stati annunciati i risultati di uno studio di fase III denominato STEPS che ha valutato l’efficacia di un nuovo analogo ricombinante del GLP-2 umano, denominato teduglutide in pazienti con sindrome dell’intestino corto. Nello studio, il farmaco è risultato sicuro ed efficace nel ridurre il volume della nutrizione parenterale. Il prodotto è stato sviluppato da NSP Pharmaceuticals, un’azienda americana specializzata nello sviluppo di farmaci per i disordini gastrointestinali ed endocrini,

Lo studio ha arruolato 86 pazienti con Sindrome dell’intestino corto, randomizzati a ricevere 0,05 mg/kg del farmaco o placebo per 24 settimane. Dei pazienti arruolati, 78 hanno completato il trial.

L’endpoint principale dello studio era la percentuale di pazienti che hanno ottenuto una riduzione dal 20 al 100% del volume della nutrizione parenterale settimanale alla ventesima settimana e che hanno mantenuto tale risposta anche a 24 settimane.

Nella popolazione intention-to-treat, il 63% dei pazienti che avevano ricevuto il farmaco ha risposto al trattamento, rispetto al 30% dei controlli.
I pazienti trattati con teduglutide per 24 settimane hanno ottenuto una significativa riduzione del volume della nutrizione parenterale settimanale e giornaliera, rispetto ai controlli. Alla 24esima settimana, i pazienti in trattamento con teduglutide hanno mostrato una riduzione del volume della nutrizione parenterale settimanale pari a 4,4 litri, rispetto ai 12,9 litri del basale. I controlli hanno mostrato una riduzione settimanale di 2,3 litri, rispetto ai 13,2 litri del basale (P<0,001).

Dopo 24 settimane di trattamento, il 54% dei pazienti trattati con il farmaco era in grado di ridurre le infusioni giornaliere durante la settimana di una o più infusioni, rispetto al 23% del gruppo di controllo. Il peso corporeo è rimasto comunque invariato per i pazienti in trattamento con teduglutide.

Teduglutide è un nuovo analogo ricombinante della peptide glucagone-simile 2 umana, una proteina coinvolta nella riabilitazione del rivestimento intestinale. Il fARMACO è nella fase 3 di sviluppo per la riduzione della dipendenza da nutrizione parenterale (NP) nei pazienti adulti affetti da sindrome dell'intestino corto (SIC). La società NPS ha riportato i dati degli studi completati, in cui il farmaco ha dimostrato un profilo di sicurezza favorevole e si sono osservate riduzioni del volume medio di NP rispetto alla baseline pre-trattamento. La NPS sta anche portando avanti studi pre-clinici per la valutazione del teduglutide in altre malattie legate alle disfunzioni intestinali.

Teduglutide ha ottenuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento della SIC dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti e dall'Agenzia europea per i medicinali.

Nel 2007, la NPS ha concesso alla Nycomed i diritti per lo sviluppo e la commercializzazione del teduglutide al di fuori di Stati Uniti, Canada e Messico. La NPS mantiene tutti i diritti sul teduglutide nel Nord America. Lo scorso marzo, NSP Pharmaceuticals e Nycome, hanno inviato all’Ema la richiesta di approvazione del medicinale.

La Sindrome dell’intestino corto è la conseguenza di un’estesa resezione chirurgica dell’ileo dovuta a patologia vascolare mesenterica, morbo di Crohn, o neoplasie maligne.  Fra i sintomi e i segni clinici ritroviamo diarrea, dolore addominale, perdita di peso. I pazienti con sindrome dell'intestino corto possono avere complicazioni causate da malassorbimento di vitamine e minerali, come la carenza di vitamine A, D, E, K e B12, calcio, magnesio, ferro, acido folico e zinco. Questi possono apparire come anemia, ipercheratosi (desquamazione della pelle), ecchimosi, spasmi muscolari e dolore alle ossa.

Elisa Spelta
Medical Writer